Pharmaxis gibt positive Ergebnisse der Phase 3 Cystic Fibrosis Test

Pharmaunternehmen Pharmaxis (ASX: PXS ; Nasdaq: PXSL ) freut sich, positive Ergebnisse seines kürzlich abgeschlossenen internationalen Phase -III-Studie von Bronchitol (TM) bei Menschen mit zu verkünden Mukoviszidose . Die Studie stellt eine der größten klinischen Studien bei zystischer Fibrose durchgeführt.

Der primäre Endpunkt der Studie war es, festzustellen, ob Bronchitol verbessert die Lungenfunktion , wie durch eine Änderung der forcierten Expirationsvolumen in 1 Sekunde ( FEV1) gemessen wird, wenn zweimal verabreicht 400 mg pro Tag für sechs Monate. Die klinische Studie bequem traf diesen Endpunkt. Patienten mit Bronchitol behandelt wurden, hatten eine statistisch signifikante Verbesserung der Lungenfunktion vom Ausgangswert von 6,6 % (p = 0,001 gegenüber Placebo ) . Lungenfunktion verbessert in Woche 6 und wurde bis zur Woche 26 aufrechterhalten .

Die wichtigsten sekundären Endpunkt der Studie war es, festzustellen, ob Bronchitol weiter verbessert Lungenfunktion bei Patienten, die bereits mit dem am häufigsten verwendeten CF therapeutische Behandlung , pulmozyme ( Pulmozyme (TM) ) . Dieser Endpunkt wurde ebenfalls erfolgreich erreicht . Für Patienten mit gleichzeitigen pulmozyme behandelt , FEV1 nach 6 Monaten um 5,2% gegenüber dem Ausgangs (p = 0,002 gegenüber Placebo ) verbessert.

Im Laufe der 6-monatigen Behandlungszeitraum gab es signifikante Verbesserung der Lungenfunktion sowohl für den Patienten, die mit Bronchitol behandelt und pulmozyme (p = 0,008 gegenüber Placebo ), und diejenigen , die mit allein Bronchitol (p = 0,015 gegenüber Placebo ) behandelt.

Konsequente Verlust der Lungenfunktion ist die häufigste Todesursache für Menschen mit zystischer Fibrose und diese Verschlechterung jetzt im Durchschnitt 1-2 % pro Jahr.

Dr. Alan Robertson, Pharmaxis Chief Executive Officer , sagte : . "Wir freuen uns , dass Bronchitol durchgeführt, so auch in diesem wichtigen Langzeitstudie und wir wissen jetzt , dass es die therapeutische Landschaft für viele der 75.000 Menschen mit dieser Krankheit Änderung in einer Studie, die rekrutiert eine breite Palette von Patienten mit unterschiedlichen Schweregrad der Erkrankung , zeigte Bronchitol erhebliche gesundheitliche Vorteile . Da die erste Trockenpulverformulierung zu positiven Ergebnissen bei zystischer Fibrose es verspricht Komfort für Patienten, die komplexen Tagesablauf durch schwierige Behandlungsregime beherrscht haben zu veröffentlichen. "

Für die 324 Patienten randomisiert wurden die Behandlungsgruppen in Bezug auf Schlüssel demographischen und Hintergrundmerkmale ausgeglichen : das Durchschnittsalter betrug ca. 23 Jahre alt, die Lungenfunktion bei der Einreise in die Studie bedeuten, 62% des vorhergesagten Normal FEV1, und 55% der Bevölkerung mit Hilfe wurden pulmozyme . Das Alter reichte von 6 Jahre bis 56 Jahre und die Lungenfunktion Bereiche waren von 26% auf 94% des vorhergesagten FEV1 .

In der Versuchspersonen war Bronchitol insgesamt gut vertragen und hatte ein günstiges Sicherheitsprofil . Beim Screening waren nur 7% der rekrutierten Probanden nicht Bronchitol tolerieren und wurden daher nicht in die Studie aufgenommen . Es gab keinen Unterschied in unerwünschten Ereignisse oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse zwischen den Behandlungsgruppen . Die häufigste Nebenwirkung war Husten, der leichten bis mittelschweren in den meisten Fällen und ähnliche zwischen den Behandlungsarmen war .

Die Studie wurde in 40 Zentren in Großbritannien , Irland, Australien und Neuseeland durchgeführt. Es war eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie in Absprache mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA) mit dem Ziel, suche eine Berechtigung für Bronchitol Vermarktung für die Behandlung von Mukoviszidose in Europa und anderswo entwickelt . Pharmaxis wird nun bewegen, um eine Marketing-Anwendung noch in diesem Jahr einzureichen.

Die erste wissenschaftliche Darstellung der Ergebnisse wird in der Juni European Cystic Fibrosis Society Treffen in Frankreich hergestellt werden. Darüber hinaus eine genauere Berücksichtigung der Ergebnisse der Studie ist geplant, auf der North American Cystic Fibrosis Konferenz in Minneapolis im Oktober vorgelegt werden.

Bronchitol hat Orphan Drug Designation und Entwicklung fast track -Status von der Europäischen Arzneimittel-Agentur erhielt von der US Food and Drug Administration und Orphan Drug Designation .

Bronchitol ist entworfen, um die Atemwege der Lunge Oberfläche zu hydratisieren , und zur Förderung normaler Lunge Mucusclearance . Keine neuen Produkte haben überall auf der Welt für Mukoviszidose für mehr als 10 Jahren zugelassen.

Dr. Alan Robertson sagte: " Wir wissen, dass viele Menschen haben bei der Entwicklung von Bronchitol beteiligt und ihre Unterstützung ist von unschätzbarem Wert Der Prozess war komplex und anspruchsvoll und das Wahrzeichen Ergebnis ist eine Hommage an ihre Bemühungen. . "

Über Pharmaxis

Pharmaxis (ACN 082 811 630) ist ein Spezialpharmaunternehmenin der Forschung, Entwicklung und Vermarktung von therapeutischen Produkten für chronische Atemwegs- und Immunerkrankungen beteiligt. Seine Entwicklungspipeline von Produkten umfasst Aridol für die Diagnose von Asthma, Bronchitol für zystische Fibrose, Bronchiektasen und chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD), PXS25 für die Behandlung von Lungenfibrose und PXS4159 für Asthma. Wurde 1998 gegründet und ist Pharmaxis notiert an der Australian Securities Exchange (Symbol PXS ) und am NASDAQ Global Market (Symbol PXSL ) . Das Unternehmen ist an seinem TGA -zugelassenen Produktionsstätten mit Hauptsitz in Sydney.

Über Bronchitol

Pharmaxis Ltd entwickelt Bronchitol für das Management der chronisch-obstruktiven Lungenerkrankungen wie Mukoviszidose und Bronchiektasen . Bronchitol ist eine proprietäre Trockenpulver- Mannit, Präzision für die Lieferung an die Lunge durch eine einfach zu bedienende , im Taschenformat formuliert , tragbaren Inhalator . Einmal eingeatmet seine Wirkung auf Schleim unterstützt die Wiederherstellung normaler Lungen Clearance-Mechanismen . Klinische Studien haben gezeigt, um wirksam Bronchitol und bei der Förderung der Schleim Hydration und Clearance bei Patienten mit chronisch-obstruktiver Lungenerkrankungen gut verträglich sein . Insbesondere Bronchitol hat sich gezeigt, Schleim -Clearance aus der Lunge zu erhöhen und deutlich die Lebensqualität zu verbessern für Menschen mit Bronchiektasen . Weitere Studien haben auch gezeigt Bronchitol zu Lungenfunktion bei Menschen mit Mukoviszidose betroffenen Menschen zu verbessern .

Über Mukoviszidose

Bei einem gesunden Menschen , gibt es eine konstante Strömung von Schleim auf den Oberflächen der Luftwege in der Lunge, Entfernen von Schmutz und Bakterien. In CF , einer Erbkrankheit , stört ein defektes Gen Ionentransport über die Epithelmembran innerhalb von Zellen . In der Lunge, führt dies zu einer Entleerung der Atemwegsoberflächenflüssigkeit, die normalerweise taucht die Cilien und einer daraus resultierenden Verringerung mukoziliäre Clearance . Das Ergebnis ist, dicken, klebrigen Schleim , der die Lungen verstopft , zur strengen Beschränkung der natürlichen Atemwege - Clearing-Prozess . Es erhöht auch das Potenzial für die Bakterien gefangen und für zu werden Entzündung Und schafft so eine ungesunde Lungen Umgebung, die bedrohliche Lungeninfektionen lebens führt .

Zukunftsgerichtete Aussagen

Die Aussagen in dieser Medienmitteilung, die nicht rein historischer Natur sind, sind zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 in geänderter Fassung. Zukunftsgerichtete Aussagen in dieser Medienmitteilung beinhalten Aussagen hinsichtlich unserer Erwartungen, Überzeugungen, Hoffnungen, Ziele, Absichten, Initiativen oder Strategien, einschließlich Aussagen in Bezug auf das Potenzial für Aridol und / oder Bronchitol. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Medienmitteilung basieren auf Informationen auf den Tag, die uns zur Verfügung davon basiert, und wir keinerlei Verpflichtung, solche zukunftsgerichteten Aussagen als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder anderer zu aktualisieren. Wir können nicht garantieren, dass jedes Produkt Kandidat FDA oder anderen behördlichen Genehmigung zu erhalten oder, dass wir eine solche Genehmigung zu suchen. Faktoren, die verursachen oder dazu beitragen, diese Unterschiede sind, aber sind nicht beschränkt auf Faktoren in den Abschnitt "Risikofaktoren und andere Ungewissheiten" Bereich unserer Form 20-F bei der US Securities and Exchange Commission eingereicht diskutiert.

Quelle: Pharmaxis Ltd