Natriumkanalblocker zeigt Versprechen als potenzielle Behandlung für Mukoviszidose
Mukoviszidose-Patienten können von einer neuen Therapie, Atemwegsflüssigkeitszufuhrerhöht und verhindert die Ansammlung von Schleim , die ein Schlüsselfaktor für die Krankheit ist nach den Forschern an Parion Sciences in Durham, NC profitieren ,
Die Forschung wurde am Sonntag, 17. Mai im Rahmen der American Thoracic Society 105. Internationale Konferenz in San Diego vorgestellt .
" Die Ergebnisse zeigen, daß wir ein neues Mittel , das direkt auf einen bestimmten Weg, der bei der Entwicklung beteiligt ist, wirkt identifizierten Mukoviszidose ", Sagte Hauptautor Andrew Hirsh , Ph.D., Senior Director der Wirkstoffforschung und der präklinischen Entwicklung für Parion Sciences .
In der normalen Atmung , die feuchte Oberfläche der Atemwege ermöglicht es Einzelpersonen, effektiv klare Schleimhaut , Atemwege offen halten und lebensfähig. Aber bei Patienten mit zystischer Fibrose, ist der Grad an Feuchtigkeit der Atemwege und der Atemwege veränderten Schleimhaut aufbaut , stören die normale Atmung . Einer der Mechanismen, die nicht klar Schleim korrekt verursacht Atemwege bei diesen Patienten umfasst der Körper die natürliche Homöostase von Natrium , die, wenn zu schnell von der Oberfläche der Atemwege absorbiert wird, bewirkt, dass Feuchtigkeit zu schnell absorbiert zu werden.
" Mukoviszidose-Patienten haben eine genetische Ionentransport Defekt , der den Grad an Feuchtigkeit auf der Oberfläche der Atemwege verringert und reduziert die Fähigkeit des Körpers , um effektiv klare Schleimhaut , die eine primäre Abwehrmechanismus der Atemwege ist ", sagte Dr. Hirsh . " Verminderte Schleimhaut Clearance führt zu chronischen Infektionen der Atemwege und die Beeinträchtigung der Lungenfunktion . Momentan gibt es keine Therapien zur Verfügung , um gezielt diesen Kanal bei Patienten mit zystischer Fibrose . "
Das Aerosol -basierte Therapie nutzt eine spezielle epithelialen Natriumkanals Blockmittel genannt GS- 9411 , das Natrium aus , die über den Luftweg absorbiert , so dass die Oberfläche feucht zu bleiben, verhindert. Der Anstieg der Feuchtigkeit ermöglicht es Einzelpersonen, die Atemwege von Schleim und Infektionserreger effektiver zu löschen.
Diese Studie wurde während der präklinischen Phase der Entwicklung bis GS- 9411 zu einem etablierten epithelialen Natriumkanalblocker Vergleich durchgeführt , genannt Amilorid . Derzeit ist GS- 9411 in Phase I der klinischen Studien durch Parion Entwicklungspartner , Gilead Sciences, Inc. , in Foster City , CA, USA durchgeführt
Während der Studie angewendet Forscher GS- 9411 , um Atemwegsoberflächenzellenim Labor gezüchtet , und bewertete die Wirksamkeit und Reversibilität des Medikaments auf diese Zellen . Ergebnisse der Studie zeigten, GS- 9411 erlaubt den Zellen, Flüssigkeit für mehr als acht Stunden beibehalten. Gleichzeitige Tierstudien zeigten , daß das Mittel verbesserte Schleimhaut Abstand für mehr als vier Stunden .
Die Ergebnisse bieten neue Hoffnung für Mukoviszidose -Patienten , so Dr. Hirsh . " Die Stärke und die Länge der Zeit, dass das Medikament wirksam in Zellen und im Tierversuch war, war ein herausragendes Merkmal , dass diese Verbindung von anderen Agenten unterscheidet ", sagte er .
Die klinische Phase der Medikamentenentwicklung Zyklus ermöglichen es den Forschern , auch weiterhin die Behandlung für eine spätere Verteilung an Mukoviszidose-Patienten zu verfeinern.
" GS- 9411 von Aerosol kann effektiv erhöhen Atemwegsoberflächenflüssigkeitund verbessern Schleim -Clearance in einem Tiermodell verabreicht ", sagte er . " Die Ergebnisse zeigen, dass die GS- 9411 rechtfertigt weitere Untersuchungen als eine neue Arzneimitteltherapie Atemwegsinfektion zu verringern und zur Verbesserung der Lungenfunktion . "
Quelle:
Keely Savoie
American Thoracic Society