Erkältungsvirus Effizient liefert Korrigierte Gen zu Cystic Fibrosis Cells

Wissenschaftler haben über 20 Jahre um perfekte Gentherapie zur Behandlung von gearbeitet Mukoviszidose , Was bewirkt, dass der Körper dehydriert , dicker als die normale Schleim , der die Lungen verstopft und führt zu lebensbedrohlichen Infektionen zu produzieren.

Jetzt University of North Carolina in Chapel Hill School of Medicine Wissenschaftler haben herausgefunden , was kann der effizienteste Weg , um eine korrigierte Gen zu Lungenzellen von Mukoviszidose-Patienten gesammelt liefern. Sie zeigten auch, dass es diesen hohen Wirkungsgrad zu nehmen für Mukoviszidose (CF) Patienten, die einen Nutzen aus der Gentherapie zu sehen .

Verwenden von Parainfluenza-Virus , einer der Viren, die Erkältungen verursacht , fanden die Wissenschaftler heraus, dass UNC Lieferung einer korrigierten Version des CFTR-Gens zu 25 Prozent der Zellen in einem Gewebekultur -Modell, das die Auskleidung der menschlichen Atemwege ähnelt gewachsen war ausreichend, um wieder herzustellen normale Funktion wieder in das Gewebe.

"Dies ist die erste Demonstration , in der wir in der Lage , die Lieferung in einer effizienten Weise auszuführen ", sagte Ray Pickles , Ph.D., Associate Professor für Mikrobiologie und Immunologie an der UNC Cystic Fibrosis Forschungs- und Behandlungszentrum . " Wenn man bedenkt , dass in den vergangenen Gentherapie-Studien , die Targeting- Effizienz hat irgendwo um 0,1 Prozent von Zellen gewesen , können Sie sehen, das ist ein großer Schritt nach vorn. "

" Wir entdeckten, dass , wenn Sie einen Virus, der entwickelt wurde, um die menschlichen Atemwege infizieren , und Sie einen normalen CFTR-Gens hinein zu konstruieren , können Sie diesen Virus verwenden, um all die Markenzeichen CF Funktionen im Modellsystem , die wir früher zu korrigieren " Pickles sagte . Zum Beispiel verbessert das Experiment die Fähigkeit der Zellen zu hydratisieren und zu transportieren Schleimsekrete .

Die sich ergebende Papier in der 21. Juli Ausgabe der Zeitschrift PLoS Biology veröffentlicht .

Nun müssen die Forscher arbeiten , um die Sicherheit des Fördersystems sicherzustellen. In eine angenehme Überraschung , einfaches Hinzufügen das CFTR-Gen gegen das Virus deutlich abgeschwächt es diese Weise reduzieren Sie seine Fähigkeit, dazu führen, Entzündung . Aber die Wissenschaftler müssen , um das Virus weiter zu ändern.

"Wir haben nicht erzeugt einen Vektor, der wir nun gehen und geben die Patienten", Pickles , »aber diese Studien fortsetzen , uns zu überzeugen , dass ein Gen -Ersatz-Therapie für CF-Patienten wird eines Tages zur Verfügung stehen in der Zukunft."

Neben Pickles , UNC Co-Autoren sind Liqun Zhang Ph.D, wissenschaftlicher Mitarbeiter , CF -Center ; Brian Knopf Ph.D., Assistant Professor , CF -Center ; Sherif E. Gabriel Ph.D., Associate Professor , Kinderheilkunde ); Susan Burkett , Research Analyst , CF -Center ; Yu Yan, Forschungsspezialist, CF -Center ; Yan Li Dang , Forschungsspezialist, CF -Center ; Tristan McKay Ph.D., Postdoc , CF -Center ; und Richard C. Boucher MD, Kenan Professor für Medizin , Direktor , CF Center.

Andere Co-Autoren sind April Mengos der Mayo Clinic College of Medicine sowie Mario H. Skiadopoulos , Ph.D., Leatrice N. Vogel und Peter L. Collins Ph.D., alle von der Nationalen Institut für Allergien und Infektionskrankheiten, National Institutes of Health .

Die Forschung wurde von der National Institutes of Health und der Cystic Fibrosis Foundation finanziert.

Quelle: University of North Carolina in Chapel Hill