' Orphan Drug ' Forschung bietet Hoffnung

Neben ihr Leiden , oft Patienten mit seltenen Krankheiten , die harte Realität , dass einige Pharmaunternehmen überhaupt in der Lage, neue Behandlungen für ihren Zustand anbieten, weil die Kosten für die neue Behandlungen wird nie von einem so kleinen Markt wiederhergestellt werden sein Gesicht . Aber es gibt Möglichkeiten, ihnen geholfen werden kann . Die US-amerikanische Food and Drug Administration " Orphan Drug Designation " bietet eine breite Palette von Vorteilen , die Unternehmen die Entwicklung von Behandlungen für Krankheiten und Leiden die weniger als 200.000 Patienten in den Vereinigten Staaten zu helfen. Es wurde vor kurzem an der McGill-Universität für die Forschung an der MUHC in den Konsum der Droge fenretinide für die Behandlung von Infektionen der Lunge durch Pseudomonas aeruginosa bei Patienten mit Mukoviszidose (CF) verursacht geführt gewährt .

CF ist eine chronische, erbliche Krankheit weltweit , die die Atemwege und des Verdauungstraktes von rund 70.000 Menschen . Pseudomonas aeruginosa infiziert mehr als 80 Prozent der CF-Patienten und trägt zur Verschlechterung der Lungenfunktion - die Fähigkeit des Körpers , um Blut zwischen Herz und die Lunge zu pumpen. Die Infektion ist eine Hauptursache für Krankheit und Tod und ist schwierig zu behandeln , da es resistent gegen viele Medikamente.

"Wir glauben fest daran, dass fenretinide hat das Potenzial, die Morbidität und Prognose bei CF-Patienten auf verschiedenen Ebenen zu verbessern ", sagte Dr. Danuta Radzioch , Professor für Experimentelle Medizin an der McGill MUHC und der Fakultät für Medizin . "Unsere Forschung hat gezeigt, dass fenretinide reduzierte Lungen gezeigt Entzündung sowie der Häufigkeit und der Schwere der Infektionen der Lunge . " Fenretinide ist ein Medikament, das ursprünglich für die mögliche Verwendung bei der Behandlung von Krebs untersucht wurde, aber nicht im Handel erhältlich.

Orphan Drug Designation bietet Möglichkeiten für Zuschüsse zu klinischen Untersuchungskosten, Steuervorteile , FDA benutzerGebührVorteile , und sieben Jahre Marktexklusivität in den USA nach Arzneimittelzulassung durch die FDA. " Wir fühlten uns sehr stolz , wenn McGill erhielt die FDA die Orphan-Drug- Status für fenretinide . Dies ist ein sehr wichtiger Schritt in unserer Entwicklung und Vermarktung Ziele für dieses wahrhaft innovativer Ansatz für das Management von Lungeninfektionen bei CF-Patienten ", sagte Dr. Mounia Azzi , Investition Manager bei MSBI Valorisierung , einer Partnerorganisation .

"Das Orphan Drug Designation ist eine kritische , Mehrwert- Schritt in Richtung der Entwicklung von fenretidine Behandlung zum Wohle der CF-Patienten ", sagte Dr. Costas Karatzas , Director of Business Development am Forschungsinstitut des MUHC . Dr. Michèle Beaulieu im Büro des geförderten Forschungs McGill erklärte, dass der nächste Schritt wird eine klinische Studie zu sein , um die Sicherheit , Verträglichkeit und Wirksamkeit von fenretinide bei CF-Patienten zu bewerten, um in Zusammenarbeit mit dem Montreal Chest Institute durchgeführt werden.

Quelle:
William Raillant -Clark
McGill University