Einen Schritt näher an Medikament zur Behandlung von zystischer Fibrose , sagt Professor MU

A University of Missouri Forscher glaubt, sein neuestes Werk bewegt sich die Wissenschaftler näher an eine Heilung für Mukoviszidose , Einer der weltweit am häufigsten tödlichen genetischen Krankheiten .

die Journal of Biological Chemistryhat Feststellungen Tzyh - Chang Hwang, einem Professor an der School of Medicine der Abteilung Medizinische Pharmakologie und Physiologie und des Herz-Kreislauf Dalton Research Center veröffentlicht . Die Veröffentlichung wurde als " Papier der Woche" für die Zeitschrift anerkannt wird Bedeutung Hwang Arbeit als in der oberen 1 Prozent der Papiere pro Jahr in Bezug auf die Bedeutung und die allgemeine Bedeutung überprüft werden.

Hwang Arbeit konzentriert sich auf die beiden häufigsten genetischen Mutationen unter den rund 1.500 Mutationen bei Patienten mit zystischer Fibrose gefunden. Diese beiden Mutationen verursachen bestimmte Chloridkanäle in der Zelle , wie die Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR ) Chlorid-Kanäle bekannt , zu Fehlfunktionen . Dies führt letztlich zu wiederholen Lungenentzündung , Die Hauptursache für die meisten Todesfälle mit zystischer Fibrose.

" Die normale Funktion einer Zelle ist, Chloridionen durch die Zellmembran in einem sehr schnellen Geschwindigkeit passieren ", sagte Hwang . "Wir wissen, einige Signalmoleküle entlocken diese Reaktion , ähnlich wie ein Handzeichen eine automatische Wasserhahn , um Wasser zu verzichten. Aber im Fall von zystischer Fibrose, ist, dass Signal durch die mutierte Kanalprotein nicht mehr erkannt . Durch einige Mechanismen, die wir immer noch don ' t ganz verstehen , Fehlfunktion dieses Kanalprotein führt schließlich zu bakteriellen Infektion in der Lunge , die vermutlich für den schwersten Symptome der Mukoviszidose verantwortlich zu sein . "

Die jüngste Studie ergab, dass die Manipulation der Sensor des Kanalproteins signifikant beheben die Störung des mutierten Kanal , damit die Tür zu einer Entwicklung von Arzneimitteln , die schließlich eine Öffnung sein kann " wirkliche Heilung ", sagte Hwang .

"Wir könnten eine Menge von Patienten zu helfen , wenn wir die Leistung von Computersimulationen und strukturbasiertes Wirkstoffdesign, neue therapeutische Reagenzien für Mukoviszidose entdecken zu nutzen , aber es ist sehr teuer , diese Art von Forschung in einem akademischen Institut tun", sagte Hwang .

Die Publikation ist mit dem Titel " Optimierung der Grenzflächen degenerierten ATP-Bindungsstelle verbessert die Funktion der Krankheiten Mutante zystischer Fibrose Transmembran Regulator -Kanäle. "

Quelle:
Steven Adams
University of Missouri-Columbia