Pharmaxis meldet erfolgreiches Kombinierte Phase 3 Mukoviszidose Versuchsergebnisse

Pharmaunternehmen Pharmaxis (ASX: PXS ) hat signifikante Ergebnisse der gepoolten Daten aus den beiden großen Maßstab 6 Monate Phase III-Studien von Bronchitol (inhalatives Mannitol) bei Menschen mit Mukoviszidose .

Die kombinierten Ergebnisse wurden erstmals auf der North American Cystic Fibrosis Conference ( NACFC ) in Baltimore derzeit präsentiert. Zudem Weitere Ergebnisse der zweiten Studie ( CF302 ) wurden veröffentlicht, um die Top- Line-Ergebnisse auf 22. Juni 2010 berichtet, zu ergänzen.

Die beiden Studien waren ähnlich aufgebaut und umfassen 643 Patienten aus 11 Ländern . Über die 26 Wochen in den beiden Studien Patienten mit Bronchitol behandelt wurden, hatten eine durchschnittliche 7,3% Verbesserung der Lungenfunktion (FEV1 ) im Vergleich zum Ausgangswert ( p <0.001 ) und eine hoch signifikante Verbesserung im Vergleich zu Patienten in der Kontrollgruppe ( p <0,001). In der Untergruppevon Patienten, die ebenfalls auf rhDNase waren Patienten, die Bronchitol zeigte eine 5,3 % ige Verbesserung von der Grundlinie ( p <0,001) , war das noch besser als die Kontrollgruppe ( p = 0,020 ) . In der Untergruppevon Patienten, die nicht auf rhDNase waren Patienten, die Bronchitol zeigte eine 9,44 % ige Verbesserung von der Grundlinie ( p <0,001) , das war auch besser als die Kontrollgruppe ( p = 0,009 ) . Die Gesamtrate pro Jahr Reduktion der Exazerbationen bei Patienten auf Bronchitol im Vergleich zu denen auf Kontrolle war 25% (NS) und die Anzahl der Patienten, bei denen eine Verschlechterung um 29 % unter dem für die Teilnehmer Bronchitol (NS) . Dieses Ergebnis wurde in einem gut behandelten Patientengruppe , die insgesamt hatten eine sehr niedrige Rate der Exazerbationen in der Studie erreicht .

" Diese umfassende Analyse der gepoolten Ergebnisse einen wichtigen Einblick in die allgemeinen Vorteile Bronchitol können Patienten, die gegenwärtig beste Standardtherapie werden bieten", sagte Pharmaxis Chief Executive Officer Dr. Alan Robertson . "Die Zahl der Exazerbationen in den beiden Studien war ziemlich niedrig , was auf die aggressive Behandlung mit Antibiotika das ist jetzt gängige Praxis in der Klinik. Trotzdem erzeugt Bronchitol eine klinisch relevante Reduktion der Exazerbationen bei Patienten, die die Studie abschlossen , und zusammen mit den jüngsten Daten zeigten nachhaltige Nutzen der Lungenfunktion sich über 18 Monate. "

Weitere Ergebnisse aus CF302 an der NACF Konferenz vorgestellt unterstrichen sowohl das gute Sicherheitsprofil von Bronchitol und Therapietreue . Insgesamt unerwünschten Ereignisse auf Bronchitol waren ähnlich denen auf Steuer erlebt mit 7% der Patienten, die Bronchitol Entzug aufgrund von Nebenwirkungen im Vergleich zu 4 % der Patienten unter Kontrolle. Es gab keinen Anstieg bei der Zahl der in den Lungen vorhandenen Bakterien . Die am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse mit der Behandlung war Husten in 6% der Bronchitol -Gruppe und 3,3% in der Kontrollgruppe auftreten.

Moira Aitken, M. D. F.R.C.P. ( Edin ) , Professor für Medizin , Abteilung für Lungen- und CCM , University of Washington, und führen Principal Investigator der CF302 , erklärte: " Wir sind von den Ergebnissen der klinischen Phase-III- Programm Bronchitol aufgeregt. Über beiden Studien war inhaliert Mannit gut verträglich und zeigte eine frühe und anhaltende Verbesserung der Lungenfunktion . wurde diese Verbesserung der FEV1 oben auf aggressive Einsatz von Begleitmedikationen , wie inhalierte Antibiotika und rhDNase erreicht . Diese Ergebnisse , zusammen mit Bronchitol Roman Formulierung und tragbaren Trockenpulver-Inhalator Verwaltung, legen nahe, dass es wird einen erheblichen Einfluss auf CF- Wohlbefinden des Patienten . "

Diese Schlussfolgerungen wurden von den Teilnehmern in CF302 hallte :

Bei der Behandlung von CF , nehme ich eine Menge von Medikamenten. Einige sind Pillen, wie verschiedenen Antibiotika , und einige sind Vernebler oder Inhalatoren wie Albuterol , Pulmozyme . Eine insbesondere Tobramycin Ich habe , als ich krank war , aber nach der Einnahme Bronchitol konnte ich damit aufhören , weil es machte einen so großen Unterschied in meiner Lungenfunktionstest . K. Alter 18 .

Bronchitol war ein tragbarer Medikamente , und das war sicherlich wichtig , weil ich auf eine Reise gehen , und ich musste nicht an so etwas wie der Vernebler ziehen . L. Alter 18 .

Bronchitol ist entworfen, um die Atemwege der Lungenoberfläche , die dann effektiver durch ciliary Clearance und Husten gelöscht werden kann hydratisieren. Es hat Orphan-Drug- und Fast-Track- Status von der US Food and Drug Administration und Orphan Drug Designation von der Europäischen Arzneimittel-Agentur erhalten . Ein Zulassungsantrag ist derzeit von der EMA eingereicht und ist .

Über Bronchitol

Pharmaxis Ltd entwickelt Bronchitol für das Management der chronisch-obstruktiven Lungenerkrankungen wie Mukoviszidose und Bronchiektasen . Bronchitol ist eine proprietäre TrockenpulverMannit, Präzision für die Lieferung in die Lunge über eine einfach zu bedienende, im Taschenformat formuliert , tragbaren Inhalator . Einmal eingeatmet seinen Fünf-Wege- Aktion auf Schleim unterstützt die Wiederherstellung normaler Lungen Clearance-Mechanismen . Bronchitol hat Orphan-Drug- und Fast-Track- Status von der US Food and Drug Administration und Orphan Drug Designation von der Europäischen Arzneimittel-Agentur erhalten .

Über Mukoviszidose

Bei einer gesunden Person , gibt es eine konstante Strömung von Schleim auf den Oberflächen der Luftwege in der Lunge, Entfernen von Trümmern und Bakterien. In CF, einer Erbkrankheit , stört ein defektes Gen Ionentransport durch die Epithelmembran innerhalb von Zellen . In der Lunge, führt dies zu einer Entleerung der Atemwegsoberflächenflüssigkeit, die normalerweise taucht die Cilien und eine resultierende Verringerung der mukoziliären Clearance . Das Ergebnis ist, dicken, klebrigen Schleim , der die Lungen verstopft , zur strengen Beschränkung der natürlichen Atemwege - Clearing-Verfahren . Es erhöht auch das Potenzial für die Bakterien gefangen und für zu werden Entzündung Und schafft so eine ungesunde Lungen Umgebung, die zu lebensbedrohlichen Infektionen der Lunge führt .

Über die nordamerikanische Cystic Fibrosis Conference ( NACFC )

Die NACFC ist eine wissenschaftliche Konferenz ausschließlich für medizinische Fachkräfte auf dem Gebiet der CF -Studie und Sorgfalt entwickelt und wird von mehr als 3000 Ärzte, Forscher , Krankenschwestern, Sozialarbeiter , Ernährungsberater , Diätassistenten , Physiotherapeuten, Atemtherapeuten , Apotheker, Psychologen, Psychiater besucht und Forschungskoordinatoren . Die Konferenz bietet über 70 pädagogischen und wissenschaftlichen Sitzungen auf dem neuesten CF Forschung und Therapien sowie ein Schaufenster der CF -bezogene Produkte und Dienstleistungen. Bildungsthemen sind die Bedeutung der Neugeborenen-Screening , Fortschritte in der Wirkstoffforschung und -entwicklung , die Bedeutung von klinischen Studien , die Verbesserung der Qualität und der Patienten-Ergebnisse , umfassende Lungenpflege , und die Verbesserung der Ernährung sich kümmern.

Zukunftsgerichtete Aussagen

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Quelle: Pharmaxis