Neuer Ansatz zeigt Versprechen für Mukoviszidose

Ein Medikament zielt auf eine defekte Protein, das bewirkt, Mukoviszidose wurde gezeigt, dass die Lungenfunktion in einer kleinen Studie von CF-Patienten zu verbessern, nach den Feststellungen veröffentlicht 18. November 2010 , in der New England Journal of Medicine . Das Prüfpräparat , VX- 770, schien Funktion des sogenannten CFTR bekannten verbessern - das fehlerhafte Protein für CF. verantwortlich Es gehört zu den ersten Verbindungen , die für CF , die speziell auf die Ursache der Mukoviszidose entwickelt.

Patienten, die VX- 770 für 28 Tage dauerte , zeigten sich Verbesserungen in mehreren Schlüsselindikatoren von zystischer Fibrose , einschließlich der Lungenfunktion , nasale Potenzialdifferenz Messungen und Schweißchloridwerte . Übermäßige Schweißchlorid ist ein wichtiger Indikator für die klinische CF. Der Schweißtest ist die traditionelle Diagnosetest für CF.

"Patienten mit CF haben ein defektes Protein in Chlorid-Kanäle in Lungenzellen , die in der Tat, verursacht eine Tür , zu fest geschlossen , was letztendlich zu schweren Infektionen in der Lunge führen ", sagte Steven M. Rowe , MD, MSPH , Assistant Professor der Medizin an der Universität von Alabama in Birmingham und leitender Prüfarzt an der UAB Website , einem der 16 Studienzentren bundesweit für dieses VX- 770 -Studie. " Die Daten legen nahe , dass das Medikament scheint die Funktion des Proteins zu verbessern, so dass die Tür sich öffnet und schließt genauer . " UAB diente auch als zentrale Koordinierungszentrumfür die nasale Potenzialdifferenz Testen, eine wichtige Zielparameter in der Studie.

VX- 770 wurde von Vertex Pharmaceuticals entwickelt , in Verbindung mit der Cystic Fibrosis Foundation , mit einem Spitzentechnologie wie Hochdurchsatz -Screening , eine fortgeschrittene Technik für die Wirkstoffforschung bekannt. UAB Gregory Fleming James Cystic Fibrosis Research Center war der erste Ort in der Nation , um klinisch verwalten VX- 770 , um Patienten in der Studie im Mai 2007 Vgl.

Forscher untersuchten 39 Patienten mit CF in der Studie , die eine bestimmte Mutation im Gen bekannt, CF. verursachen hatten Das primäre Ziel der Studie war es, die Sicherheit und Verträglichkeit von VX- 770 zu demonstrieren. Alle Patienten in der Studie beendet Verwendung der Studienmedikation und Nebenwirkungen waren ähnlich wie Placebo.

" Vor fast einem Jahrzehnt hat die CF Foundation die Notwendigkeit erkannt, neue Therapien, die die zugrunde liegende Ursache der Mukoviszidose und nicht nur die Symptome der Krankheit zu adressieren zu entwickeln. Wir sind durch die Daten aus dieser Phase 2-Studie ermutigt und sehen Sie die Studie als Meilenstein in unseren Bemühungen zur Erforschung und Entwicklung neuer Behandlungsmöglichkeiten für diese Krankheit ", sagte Robert J. Beall , Ph.D. , Präsident und CEO der Cystic Fibrosis Foundation .

VX- 770 befindet sich derzeit in Phase 3 klinischen Studien für zystische Fibrose, und , bis Daten aus diesen Studien , Vertex rechnet die Einreichung eines Zulassungsantrags bei der FDA in der zweiten Jahreshälfte 2011 .

CF ist eine tödliche Erbkrankheit , die etwa 30.000 Menschen weltweit in den Vereinigten Staaten und 70.000 . Es wird durch eine genetische Mutation, die lebensbedrohlichen Infektionen der Lunge und vorzeitigen Tod verursacht. Zehn Millionen Amerikaner sind symptomlose Träger eines defekten CF -Gens.

Weitere Mitarbeiter über die Studie sind die University of Colorado, Denver und Kinderkrankenhaus, Aurora ; Johns Hopkins Medical Institutions ; University of Minnesota , Krankenhaus für kranke Kinder und der Universität von Toronto ; University of Iowa ; Kinderkrankenhaus und Case Western Reserve University School of Medicine, Cleveland ; University of North Carolina ; Stanford University School of Medicine ; University of Pittsburgh ; Kinderkrankenhaus von Philadelphia und der University of Pennsylvania School of Medicine ; Kinderkrankenhaus Boston und Beth Israel Deaconess Medical Center ; University of Washington und Seattle Kinderkrankenhaus .

Quelle:
University of Alabama in Birmingham