Inspire gibt Ergebnisse der zweiten Phase-3- Studie mit Denufosol für Mukoviszidose

Inspire Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISPH ) angekündigt, die Topline-Ergebnisse aus der klinischen Studie der Phase 3 Sekunden , TIGER -2, mit Denufosol Tetranatrium- zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) .

Die Studie erreichte nicht in der Woche 48 Endpoint statistische Signifikanz für ihren primären Wirksamkeitsendpunkt , die Veränderung vom Ausgangswert in FEV1 war ( forcierte exspiratorische Volumen in einer Sekunde ) ( 48 Wochen oder der letzten Vorträge Beobachtung) . Patienten, die Denufosol im 466 - Patienten , doppelblinden , Placebo-kontrollierten klinischen Studie hatte eine Verbesserung von 40 ml, im Vergleich zu 32 ml für die Patienten , die Placebo erhielten (p = 0,742 ) .

Adrian Adams, Präsident und CEO von Inspire , erklärte: " Diese TIGER - 2 Ergebnisse waren enttäuschend und unerwartet angesichts der in der TIGER - 1-Studie beobachtete Behandlungseffekt . Wir werden eine gründliche Analyse der Daten durchzuführen, um die Ergebnisse dieser Studie zu verstehen und die Auswirkungen auf alle künftigen Entwicklung Denufosol und auf die Gesellschaft für die Zukunft. wir erwarten, dass eine detaillierte Unternehmens Update von Mitte Februar zur Verfügung . In der Zwischenzeit werden wir uns weiterhin auf unsere Augenheilgeschäft konzentrieren. "

Charles A. Johnson , MD, Executive Vice President für Forschung und Entwicklung und Chief Medical Officer , erklärte: "Wir glauben, dass der TIGER - 2-Studie wurde entworfen und angemessen durchgeführt und war ausreichend, um Daten über die Wirksamkeit von Denufosol nach 48 Wochen liefern . die Analyse des primären Endpunkts , Schlüssel sekundären Endpunkte , und wählen Sie Untergruppenpopulationenin TIGER -2 zeigt ein Fehlen von aussagekräftigen Behandlungsvorteil bei dieser Patientengruppe . Wir wollen die Ermittler , Mukoviszidose-Patienten und Pflegepersonal für ihr Engagement in dieser Studie danken. "

Zusätzliche TIGER - 2 Daten

Für die 466 Patienten in TIGER -2 randomisiert wurden die Behandlungsgruppen in Bezug auf demographische und Hintergrundmerkmale ausgeglichen : das Durchschnittsalter betrug 15,1 Jahre , war die Lungenfunktion bedeuten 89,7 % des vorhergesagten Normalwerts der FEV1 und der Einsatz von Begleitmedikation einschließlich inhalativen Antibiotika , Pulmozyme ( Pulmozyme

Es gab keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen Denufosol und Placebo für drei wichtige sekundäre Endpunkte , die waren :

( P = 0,410 -2,30 % für Denufosol und -3,02 % für Placebo ), - Änderungsrate in Prozent vorhergesagt FEV1 über 48 Wochen , ein Maß für die Lungenfunktion für die vorhergesagten Normal ein Patient auf Basis von Größe, Gewicht und Geschlecht angepasst

- Veränderung vom Ausgangswert in FEF25 % -75% ( forcierte exspiratorische Fluß ) am 48. Woche Endpoint , ein Maß für die kleinen Atemwege Funktion ( -0,034 L / s für Denufosol , -0,018 L / s für Placebo , p = 0,728 ); und

- Zeit bis zur ersten Exazerbation Lungen , wie durch Behandlung mit IV definiert Antibiotika für mindestens einen Atem Zeichen oder Symptom (p = 0,132 ) .

Patientenrückhalteratenwaren ähnlich zwischen den Behandlungsgruppen mit ca. 82% Abschluss der Studie (82% für Denufosol , 83% für Placebo). Sechs Prozent der Patienten in beiden Gruppen zog sich aus der Studie wegen unerwünschter Ereignisse (UE ) . Die häufigste AE war Husten, der in beiden Behandlungsarmenwar . Die Inzidenz der unerwünschten Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse im Denufosol Gruppe war vergleichbar mit der Placebo-Gruppe . Die Inzidenz von Lungen Exazerbationen durch Behandlung mit IV definiert Antibiotika für mindestens eine Atem Zeichen oder Symptom , war in beiden Behandlungsgruppen (21% für Denufosol , 26 % für Placebo ) .

Update auf DEFY offenen Studie

Patienten , die das TIGER -2 -Studie abgeschlossen waren zur Teilnahme an einem separaten Drei-Jahres- Open-Label -Studie mit Denufosol genannt DEFY anmelden. Basierend auf den Mangel an in TIGER -2 beobachtet entscheidenden Nutzen , wird Sie begeistern werden empfehlen, dass Patienten in der Studie DEFY einzustellen Behandlung mit Denufosol . Inspire mit teilnehmenden Prüfzentren über die nächsten Schritte für die DEFY Studie in naher Zukunft kommunizieren .

Über die Denufosol Tetrasodium Klinische Programm

TIGER -1, die erste Phase- 3-Studie mit Denufosol für die Behandlung von CF, inklusive einer 24- wöchigen placebokontrollierten Teil , gefolgt von einer 24-wöchigen Open-Label- Sicherheitserweiterung . Die Placebo-kontrollierten Teil war eine doppelblinde , randomisierte Studie zum Vergleich von 60 mg Denufosol zu Placebo dreimal täglich von Düsenvernebler mit leichter Mukoviszidose ( FEV1 ≥ 75% des vorhergesagten Normalwertes ) verabreicht wurde, in 352 Patienten .

TIGER -2, die zweite klinische Phase-3 -Studie mit Denufosol für die Behandlung von CF, war eine 48 -wöchige, Placebo-kontrollierte , doppelblinde , randomisierte Studie zum Vergleich von 60 mg Denufosol zu Placebo dreimal täglich von Düsenvernebler der administrierten 466 Patienten mit leichter Mukoviszidose ( FEV1 ≥ 75% und ≤ 110% des vorhergesagten Normal ) .

Über Mukoviszidose

Cystische Fibrose (CF) ist eine lebensbedrohliche Erkrankung, die eine genetische Mutation , die die Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR ) Protein , einen Ionenkanal stört . Bei CF-Patienten , ein Defekt in dieser Ionenkanal führt zu schlecht hydratisiert Lunge und stark eingeschränkter mukoziliäre Clearance . Chronische sekundäre Infektionen unweigerlich auftreten, was zu fortschreitenden Lungendysfunktionund Verschlechterung . Infektionen der Atemwege und Komplikationen zu mehr als 90% der Sterblichkeit, die mit dieser Krankheit verbunden . Nach Angaben der US- Patientenregister Cystic Fibrosis Foundation ist die mittlere Lebenserwartungfür Patienten in etwa 38 Jahren. Es gibt ungefähr 33.500 diagnostiziert CF-Patienten in den USA und Kanada .

Quelle:
Inspire Pharmaceuticals, Inc.