$ 2,1 M NIH Zuschusses zu Cystic Fibrosis Forschung Modelle erweitern

Case Western Reserve University School of Medicine hat einen Zuschuss von der National Center for Research Resources, Teil der National Institutes of Health (NIH) $ 2.100.000 erhalten , die Grundlagenforschung Modelle für das Studium zu erweitern Mukoviszidose (CF) .

CF ist eine Erbkrankheit , die bewirkt, dicken, klebrigen Schleim in der Lunge und Verdauungstrakt aufzubauen . Die vierjährige NIH Zuschusses wurde Mitchell Drumm , PhD, und Craig Hodges , PhD, Co- Ermittler der Forschung durch den Zuschuss vergeben .

Drumm ist Professor für Kinderheilkunde und Genetik an der Case Western Reserve School of Medicine, und der stellvertretende Vorsitzende für die Forschung in der Pädiatrie . Er co - entdeckten das Gen, das CF , CFTR verursacht , zusammen mit Francis Collins, MD, PhD, der bekannte Arzt - Genetiker und aktuelle Direktor des NIH . Hodges ist ein Assistent Professor für Pädiatrie und Genetik an der Case Western Reserve School of Medicine sowie .

Gemeinsam Drumm und Hodges entwickelt und untersucht eine Reihe von Grundlagenforschung Modelle, die wesentlich zum Verständnis der CF der Forschungsgemeinschaft beigetragen haben und untersucht die Auswirkungen der Korrektur der genetischen Defekt in CF mit diesen Modellen . Die neu gesichert Zuschuss stellt die Forscher die notwendigen Ressourcen, um CF Forschung durch die Entwicklung von zusätzlichen Grundlagenforschung Modelle voranzubringen.

" Grundlagenforschung ist entscheidend für die Ausarbeitung Ermittler identifizieren die zellulären und molekularen Mechanismen, die CF , um festzustellen , wie sie umgekehrt werden kann verursachen , " sagte Drumm . " Da gibt es noch eine Reihe von Therapieansätze entwickelt, um CF-Gen -Funktion zu korrigieren , ist es wichtig zu verstehen, welche Aspekte der Krankheit korrigiert werden können , oder auch umgekehrt. "

Diese Forschung beinhaltet das Studium der Mausgenetik , besser zu verstehen CF. Drumm und Hodges Co- Direkt ein Tier Core Facility mit der umfassendsten Sammlung von CF Maus-Modellen der Welt. Mit der neuen NIH Zuschusses , Drumm und Hodges planen, noch mehr dieser Grundlagenforschung Modelle zu erzeugen.

Die entwickelten Modelle bisher gehören Mäuse mit unterschiedlichen Versionen des CF-Gens , die jeweils mit einer unterschiedlichen Menge von Funktion, so dass Forscher die kritischen Niveaus der Genfunktion für die Manifestation der Krankheit im Zusammenhang mit jedem Merkmal zu bestimmen.

Kürzlich erzielte diese Forscher Modellen, um das CF-Gen ein oder aus in verschiedenen Organen des Körpers, oder zu verschiedenen Zeitpunkten im Leben des Tiers drehen kann. Drehen des Gens off ermöglicht es Forschern , um festzustellen , wie das Gen direkt und indirekt betrifft verschiedene Organe , während Sie ihn einschalten ermöglicht es den Forschern , um die Auswirkungen der Korrektur des CF -Gens zu bewerten. Ihre Arbeit mit diesen Mäusen wurde gezeigt, dass die Auswirkungen der Krankheit auf die Lunge und des Verdauungssystems sind komplexer als ursprünglich gedacht , sind nicht nur die Zellen, welche diese Organe, sondern auch das Immunsystem und anderen Typen von Zellen. Einer der offensichtlichen Auswirkungen ist, dass es Ziele für die Therapie bisher nicht berücksichtigt werden.

"Unsere Hoffnung ist , dass wir , wo im Körper herausfinden, und wenn wir unsere Aufmerksamkeit für Therapien zu konzentrieren . Dies ist eine verheerende Krankheit für die davon betroffenen Kinder und ihre Familien , so dass alles, was wir tun könnten, um das zu verbessern Gesundheit dieser Kinder würden von großer Bedeutung sein. "

Quelle:
Christina DeAngelis
Case Western Reserve University