New Therapy ist ein Meilenstein in Kampf gegen zystische Fibrose

Die Ergebnisse der Phase-3- Studie in den 3. November 2011 veröffentlicht New England Journal of Medicine ,feststellen, dass die orale Medikation Ivacaftor ( VX- 770) bietet große , nachhaltige Verbesserung der Lungenfunktion , des Wachstums und andere Anzeichen und Symptome für Mukoviszidose (CF) Patienten. Die Multi- Site-Prüfung ist das erste Mal, wenn ein Medikament hat sich gezeigt, dass auf den Krankheitsverlauf nicht auf die Symptome zu arbeiten. CF , die keine Heilung hat , ist die häufigste tödliche genetische Erkrankung bei Kaukasiern .

" Ivacaftor stellt einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von CF. Diese Studie zeigt, dass die Therapie sicher bieten langfristige Vorteile für die Patienten mit einer bestimmten Art von zystischer Fibrose ", sagte Michael W. Konstan , MD, einer der die Studie Co Autoren und Vorsitzender der Abteilung für Pädiatrie an der Case Western Reserve University School of Medicine und UH -Regenbogen- Babys und Kinderkrankenhaus . "Die Verfügbarkeit dieser Medikamente für diese CF-Patienten ist sehr vielversprechend . "

Ivacaftor , ein Medikament durch Vertex Pharmaceuticals , zielt auf die zugrunde liegende Ursache für CF , mit dem Ziel der Verhinderung oder Verlangsamung der Entwicklung von verwandten Komplikationen. Ivacaftor ein " Potentiator " des mutierten CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR ) protein - der Grundfehler bei zystischer Fibrose - und wirkt durch Wiederherstellung des Gleichgewichts von Salz und Wasser auf der Oberfläche der Atemwege.

Die Phase-3- Studie, bei 161 Menschen mit CF Alters durchgeführt ab 12 Jahren mit einem bestimmten CF-Mutation als G551D (betrifft 4 Prozent der Menschen mit CF) bekannt ist, zeigte , dass die Einnahme der oralen Medikation zweimal täglich über 48 Wochen verbesserte sich mehrere Schlüssel Endpunkte von CF , einschließlich der Lungenfunktion , des Wachstums und Schweißchloridwerte .

"Wir haben die Behandlung von Mukoviszidose seit über 60 Jahren. Diese Therapien sind an den Komplikationen der Krankheit gerichtet ", sagte Dr. Konstan , der auch Direktor des LeRoy W. Matthews Cystic Fibrosis Center am UH -Regenbogen- Babies

In einem begleitenden Editorial , Pamela B. Davis , MD, Dekan der School of Medicine und Vice President für medizinische Angelegenheiten an der Case Western Reserve University , schrieb: " Dieser Erfolg ist Ivacaftor PhD ein Triumph von der Entdeckung des Mukoviszidose ergeb Gens im Jahr 1989 ... Diese Studie ist auch ein großer Sieg im Krieg gegen den genetischen Krankheiten und markiert das Ende der Anfang für die Behandlung des Mangels Mukoviszidose. "

Dr. Davis schrieb auch, dass zwei wichtige Fragen bleiben . Die erste ist , ob VX- 770 kann eine Verschlechterung der Lungenfunktion , die nicht aus dieser Studie klar zu stoppen. Die zweite ist , wenn das Medikament einen Einfluss auf andere CFTR Fehler haben, und möglicherweise mehr Nutzen als die 4 Prozent der Patienten durch die G551D -Mutation beeinflusst. Mehr als 90 Prozent von CF-Patienten durch eine andere Mutation genannt 508 - CFTR betroffen.