Inhalative Trockenpulver Mannit verbessert die Lungenfunktion In CF

Hinzufügen atmet Trockenpulver Mannit zur Standardtherapie für Mukoviszidose produziert nachhaltige Verbesserung der Lungenfunktion für bis zu 52 Wochen , nach einer neuen Studie. Zusammen mit Wirksamkeit und gutes Sicherheitsprofil , die Bequemlichkeit und Einfachheit der Verwaltung von Mannit Behandlung der Behandlung der Einhaltung kann mit der Therapie bei diesen Patienten zu verbessern.

In der doppelblinden Studie , die von Pharmaxis Begrenzte unterstützt wurde , wurden 318 Patienten auf die Behandlung mit 400 mg zweimal täglich inhaliert Mannit oder 50 mg zweimal täglich inhaliert Mannit (Kontrollgruppe) für 26 Wochen randomisiert , gefolgt von weiteren 26 Wochen Open-Label- aktive Behandlung . Eine 50 -mg-Dosis wurde als Kontrolle ausgewählt, da er der Meinung war es klinisch nicht wirksam zu sein, basierend auf einer früheren Dosis -Eskalationsstudie . Mannitol wurde oben auf dem Hintergrund der typischen Begleittherapie wie rekombinantes humanes Desoxyribonuclease gegeben und eingeatmet Antibiotika .

Die Ergebnisse wurden online vor der Print-Publikation im Amtsblatt American Thoracic Society American Journal of Respiratory Critical Care und Medizin.

"Die Patienten in der Behandlungsgruppe zeigte eine 106,5 ml bedeuten verbesserte forcierte exspiratorische Volumen in einer Sekunde (FEV1 ) , eine 8,22 -prozentige Verbesserung gegenüber dem Ausgangs , verglichen mit einem 52,4 mL Verbesserung ( 4,47 Prozent) in der Kontrollgruppe ", sagte führen Autor Moira L. Aitken, MD, Professor für Lungen-und Intensivmedizin an der University of Washington Medical Center. " Forcierte Vitalkapazität erhöht 136,3 ml in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu 65,0 ml in der Kontrollgruppe . Behandelten Patienten auch weniger pulmonale Exazerbationen als die Kontrollen. "

Der Unterschied in der absoluten FEV1 zwischen den Analyse- und Kontrollgruppenangesprochen statistische Signifikanz (p = 0,059 ), während der Unterschied in der relativen Veränderung des Ausgangswertes FEV1 zwischen Gruppen erreicht Signifikanz ( p = 0,029 ) . Verbesserungen in der FEV1 wurden in der Behandlungsgruppe während der 26-wöchigen offenen Verlängerungsphase der Studie erhalten. In der Kontrollgruppe , bedeuten verbesserte FEV1 84,0 ml ( 6,3 Prozent ) gegenüber dem Ausgangs während der Open-Label- Phase .

Die Patienten in den Behandlungs- und Kontrollgruppen erlebt ähnliche Raten der unerwünschten Ereignisse . Angesichts eines möglichen Einflusses von Mannit auf die Lungen Mikrobiologie, wurde qualitative Sputum Mikrobiologie für Staphylococcus aureus und Pseudomonas aeruginosa während der doppelblinden Studie Periode durchgeführt . Keine qualitative Veränderungen in der Mikrobiologie Ergebnisse von der Basislinie wurden in beiden Gruppen beobachtet.

Compliance war gut in beiden Gruppen , mit 85,2 Prozent der Patienten in der behandelten Gruppe und 88,7 Prozent der Kontrollen unter Verwendung von 60 Prozent oder mehr des Medikaments abgegeben .

Obwohl der primäre Endpunkt der Studie ist die Differenz in absoluten FEV1 zwischen den Behandlungs- und Kontrollgruppen , nicht signifikant waren , kann dies durch die Verwendung von einem einzigen Ausgangs Besuch FEV1 -Werte festzustellen gewesen . Wenn basalen FEV1 -Werte wurden als Durchschnitt von FEV1 -Werte über zwei Ausgangs Abfragen berechnet wird, wie im Stand der klinischen Interventionsstudien , war die Gesamterhöhung der absolute FEV1 signifikant ( p = 0,0008 ), die größer in der Behandlungsgruppe . Die Dosis von 50 mg Mannit in der Kontrollgruppe verwendet werden, können auch einige Vorteile , die die absolute Differenz zwischen Gruppen beschränkt hatte .

"In unserer Patienten mit zystischer Fibrose , die Behandlung mit inhalativen Mannit führte nachhaltige Verbesserungen der Lungenfunktion über 12 Monate , mit einem günstigen Sicherheitsprofil ", schloss Dr. Aitken . "Darüber hinaus ist die Trockenpulver -Inhalator zur Mannit verwalten klein, tragbar, leicht zu bedienen und erfordert keine gründlichen Reinigung und Desinfektion nach jedem Einsatz , die Patienten besser helfen können, sich an Behandlung. Unsere Ergebnisse unterstützen die Anwendung von inhalativen Mannit für die tägliche Verwaltung der Mukoviszidose . "