Zystische Fibrose - Einatmen Mannitol plus Standardtherapie verbessert die Lungenfunktion

Eine neue Studie fand heraus, dass die Kombination von inhalativen Trockenpulver Mannit mit der Standardtherapie für Mukoviszidose Folge aufrechterhalten Verbesserung der Lungenfunktion für 12 Monate. Zusätzlich dazu, wirksam und sicher , könnte die einfache Verwaltung der Behandlung zur Verbesserung Adhärenz mit der Behandlung in Individuen, welche unter der Bedingung . Die Studie, die von Pharmaxis Begrenzte unterstützt wird, wird Online vor der Print-Publikation in der American Thoracic Society veröffentlicht American Journal of Respiratory Critical Care und Medizin.

Die Forscher immatrikuliert 318 Patienten im Doppelblindstudie teil. Die Teilnehmer wurden dann randomisiert entweder 400 mg Gebot atmet Mannit oder 50 mg großen inhalativen Mannit (Kontrollgruppe) für 26 Wochen , gefolgt von weiteren 26 Wochen Open-Label- aktive Behandlung. Die Forscher wählten 50 -mg-Dosis für die Kontrollgruppe , wie sie glaubten, es wäre nicht klinisch wirksam zu sein, auf der Grundlage einer vorherigen Dosis-Eskalations Untersuchung . Mannitol wurde neben typischen Begleittherapie gegeben , wie inhalierte Antibiotika und rekombinantes humanes Desoxyribonuclease .

Der leitende Wissenschaftler Moira L Aitken, MD, Professor für Lungen-und Intensivmedizin an der University of Washington Medical Center, erklärte :



"Die Patienten in der Behandlungsgruppe zeigte eine 106,5 ml bedeuten verbesserte forcierte exspiratorische Volumen in einer Sekunde (FEV1 ) , eine 8,22 -prozentige Verbesserung gegenüber dem Ausgangs , verglichen mit einem 52,4 mL Verbesserung ( 4,47 Prozent) in der Kontrollgruppe . Forcierte Vitalkapazität erhöht 136,3 ml in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu 65,0 ml in der Kontrollgruppe . behandelten Patienten auch weniger pulmonale Exazerbationen als die Kontrollen. "


Zwischen den Behandlungs- und Kontrollgruppen die Differenz in absoluten FEV1 erreichte statistische Signifikanz (p = 0,059 ), während der Unterschied in der relativen Veränderung des Ausgangswertes erreicht FEV1 Signifikanz ( p = 0,029 ) . Die Teilnehmer in der Behandlungsgruppe erhalten FEV1 Verbesserungen während der 26-wöchigen offenen Phase der Untersuchung. Vom Beginn der Untersuchung , die während der Open-Label- Phase bedeuten verbesserte FEV1 84,0 ml (6,3%) in der Kontrollgruppe .

Beide Gruppen erlebt vergleichbaren Raten von Nebenwirkungen. Während der Studienphase wurde qualitative Sputum Mikrobiologie für Staphylococcus aureus und Pseudomonas aeruginosa durchgeführt , wegen der potenziellen Einfluss auf die Lungen Mannit Mikrobiologie. In beiden Gruppen haben die Forscher nicht beobachten, keine qualitativen Veränderungen in der Mikrobiologie Ergebnisse von der Grundlinie .

In beiden Gruppen war die Einhaltung der Behandlung gut, 85,2 % der Teilnehmer in der behandelten Gruppe und 88,7 % derer in der Kontrollgruppe mit 60% oder mehr des Medikaments abgegeben wird.

Nach Angaben der Forscher der primäre Endpunkt für die Untersuchung der Unterschied in absoluten FEV1 zwischen Gruppen , nicht erreicht Bedeutung . Sie erklären , dass die Verwendung einer einzigen Basis Besuch FEV1 -Werte zu etablieren kann die Ursache dafür sein . Als das Team berechnet FEV1 -Werte als Durchschnitt der FEV1 -Werte über zwei Basis Besuche, wie in früheren klinischen Intervention Untersuchungen war der Gesamtanstieg der absolute FEV1 in der behandelten Gruppe deutlich größer (p = 0,0008 ) . Außerdem Dosis 50 mg die Patienten in der Kontrollgruppe erhielten sollten erste Fortschritte , die die absolute Differenz zwischen den beiden Gruppen beschränkt hatten.

Dr. Aitken abgeschlossen :



"In unserer Patienten mit zystischer Fibrose , die Behandlung mit inhalativen Mannit führte nachhaltige Verbesserungen der Lungenfunktion über 12 Monate , mit einem günstigen Sicherheitsprofil.

Darüber hinaus ist die Trockenpulver -Inhalator zur Mannit verwalten klein, tragbar, leicht zu bedienen und erfordert keine gründlichen Reinigung und Desinfektion nach jedem Einsatz , die Patienten besser helfen können, sich an einer Behandlung bedürfen . Unsere Ergebnisse unterstützen die Anwendung von inhalativen Mannit für die tägliche Verwaltung der Mukoviszidose . "


Geschrieben von Grace Rattue