Kalydeco - A Mukoviszidose -Behandlung

Kalydeco wurde von der Food and Drug Administration (FDA) genehmigt worden, um eine bösartige Art von zystischer Fibrose (CF) zu behandeln. CF ist eine tödliche rezessive Erkrankung, die die Lungen richtet , kann aber auch in der Leber , Pankreas und Darm schädigen. Es tritt aus dem ungewöhnlichen Transport von Chlorid und Natrium in Epithels verursacht Schleim Aufbau in den Lungen, und dicke Sekretionen. Wiederum in Patienten mit CF auftreten vielen Atmungsprobleme Diabetes ist auch bei Patienten mit CF gemeinsam , und es ist am häufigsten bei Kaukasiern . Diese spezielle Art von CF , die Kalydeco seit genehmigt worden, zielt Kinder ab 6 Jahren und älter, die die G551D- Mutation in der Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR ) -Gen besitzen .

Experten glauben, dass der 30.000 Menschen, die in den Vereinigten Staaten von Mukoviszidose betroffen sind schätzungsweise 1.200 von ihnen besitzen die G551D -Mutation. FDA-Kommissar Margaret A. Hamburg, MD Kommentare :



Kalydeco ist ein hervorragendes Beispiel für das Versprechen der personalisierten Medizin - zielgerichtete Medikamente , die Patienten mit einem bestimmten Erbgut zu behandeln. Die einzigartige und gegenseitig vorteilhafte Partnerschaft, die der Zustimmung des Kalydeco führte dient als großes Vorbild für das, was Unternehmen und Patientengruppen erreichen können, wenn sie auf die Arzneimittelentwicklung zusammenarbeiten. "


Kalydeco wurde früher als erwartet , wenn von der FDA überprüft , nach zwei 48 - wöchigen placebokontrollierten klinischen Studien stattgefunden hatte zugelassen. In der Studie wurden 213 Patienten untersucht. In einer der Studien wurde bei Patienten 12 Jahre und älter, und die andere auf Patienten zwischen 6 und 11 Jahren durchgeführt. Beide Untersuchungen zeigten, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Kalydeco . Es hatte einen großen Einfluss auf die Lungenfunktion verbessert . Die Pille , wenn genommen zweimal täglich zu einem Lebensmittel , die Fett, wird verwendet, um das Protein von CFTR-Gen -Funktion effektiver gemacht zu helfen , und verbessert daher viele der Anzeichen und Symptome von CF , auch schnelle Gewichtszunahme und Lungenfunktion.

Jane Woodcock, MD, Direktor der FDA Center for Drug Evaluation und Forschung , sagte :



Kalydeco ist die erste verfügbare Behandlung, die das defekte CFTR-Protein richtet , die die zugrunde liegende Ursache ist Mukoviszidose . Dies ist ein Durchbruch Therapie für die Mukoviszidose- Gemeinschaft, weil die aktuellen Therapien behandeln nur die Symptome dieser genetischen Erkrankung .


Die Forscher erklären , dass Kalydeco funktioniert nur bei Patienten mit der G551D- Mutation und nicht in die häufigste Form von CF , die bei Patienten, die zwei Kopien des F508 -Mutation im CFTR-Gen haben, tritt zu arbeiten. Sie sagen, dass ein von der FDA zugelassenen Test zu treffen , bevor CF-Patienten nehmen Kalydeco , wenn ihre Mutationsstatus ist nicht bekannt werden.

Kalydeco durch Vertex Pharmaceuticals Inc., Cambridge Massachusetts, hergestellt wird und die Nebenwirkungen von Kalydeco auftreten. Die häufigsten sind Bauchschmerzen , Kopfschmerzen , Infektion der Atemwege, Durchfall , Hautausschlag, und Schwindel.

Geschrieben von Christine Kearney