Leberzelltransplantationanzeigen Promise bei der Umkehr Erbkrankheit Leber und Lunge

Transplantation von Zellen aus gesunden erwachsenen Leber kann bei der Behandlung einer genetischen Leber -Lungen- Erkrankung, die Millionen von Menschen weltweit zu arbeiten , nach einer tierexperimentellen Studie in der 18. April Online-Ausgabe der Journal of Clinical Investigation. Jayanta Roy - Chowdhury , MD, Professor der Medizin und der Genetik bei Albert Einstein College of Medicine der Yeshiva University , ist der leitende Autor der Studie.

Die genetische Störung , alpha -1-Antitrypsin (AAT) Mangel, ist die häufigste tödlich Erbkrankheit bei Kaukasiern , schätzungsweise 100.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und 3,4 Millionen Menschen weltweit betroffen sind . AAT ist ein Protein von der Leber , die für Lungengesundheit ist gemacht . In AAT-Mangel , der Leber produziert eine deformierte Form von AAT , die nicht in die Blutbahn und stattdessen in das Innere Leberzellen gesteckt , wodurch zwei große Probleme :
• AAT reichert sich in der Leber, was zu Fibrose (Entwicklung von Narbengewebe) und Leberversagen ;
• Zu wenig AAT in die Lungen gelangt , wo es gebraucht wird , um in Elastase zu zügeln , ein Enzym, von weißen Blutkörperchen produziert. Elastase hilft töten Bakterien in der Lunge , aber unkontrollierte Elastase-Aktivität kann Lungengewebe schädigen und zu schweren Lungenaufblähung (chronisch obstruktive Lungenerkrankung).
In der Studie, Dr. Roy - Chowdhury und seine Kollegen untersuchten Zelltherapie auf transgene Mäuse , deren Leberzellen ( Hepatozyten) war entwickelt worden, um mutierte menschliche AAT zu produzieren , was zu Leberfibrose . Wenn die Mäuse wurden Infusionen von Hepatozyten aus der Leber von gesunden Mäusen geerntet gegeben , proliferierten die transplantierten Zellen in dem Wirt Leber, progressiv für erkrankte Hepatozyten . Am wichtigsten ist, sagte Dr. Roy - Chowdhury , umgekehrt die transplantierten Zellen die Fibrose , die entwickelt hatte.

Aktuelle Therapie für AAT-Mangel besteht aus lebenslanger Injektionen eines biotechnologisch hergestellte Version AAT genannt Prolastin . "Dies ist sehr teuer Therapie verlangsamt das Fortschreiten der Lungenerkrankung bei einigen Patienten jedoch keine positive Wirkung auf die Leber-Krankheit haben ", sagte Dr. Roy - Chowdhury . Die einzige andere Therapie für AAT-Mangel ist kombiniert Lungen - Leber-Transplantation , die für die am schwersten erkrankten Patienten vorbehalten ist .

"Diese vielversprechenden Ergebnisse bei Tieren zeigen, dass es sich lohnen , um die Nützlichkeit Hepatozytentransplantation für AAT-Mangel als auch eine Vielzahl von anderen geerbt Leber -basierten Erkrankungen zu untersuchen ", sagte Dr. Roy - Chowdhury .

Hinweise:

Der Titel der Arbeit ist "Spontaneous Leberwiederbevölkerungin transgenen Mäusen mutierten menschlichen Alpha-1- Antitrypsin von Wildtyp- Geber Leberzellen exprimieren . " Andere Einstein Forscher an der Studie beteiligt sind Jianqiang Ding , MD, Ph.D., Namita Roy - Chowdhury , Ph.D., Yesim Avsar , MD, und Chandan Guha , MB, BS , Ph.D. Die Forschung wurde von der National Institutes of Health , der National Institute of Diabetes , Magen-Darm -und Nierenerkrankungen unterstützt , die New York Stem Cell Foundation, die Oxalose und Hyperoxalurie Foundation, und den Vereinigten Staaten Department of Defense .

Quelle:
Kim Newman
Albert Einstein College of Medicine