Fleming Europa Hoffnung zu geben DMD-Patienten
"Nur wenige Monate nach Misko Geburt im Januar 2007 , ein Bluttest ergab, dass seine Leberwerte waren erhöht , aber seine Eltern hielt es nicht sehr ernst . Schließlich wird die Jungen mit Duchenne diagnostiziert Muskeldystrophie (DMD) , eine erbliche Erkrankung , die rasch fortschreitende Muskelschwäche und Verschwendung führt . Das Kind wird an den Rollstuhl gefesselt durch das Alter von 10 sein, und er wird höchstwahrscheinlich nicht an seinem 20. Geburtstag zu leben ", sagt Geschichte von EURORDIS , zuerst im Juli 2011 veröffentlicht .
Obwohl nur wenige Patienten leiden unter dieser seltenen Erkrankung ist Misko weit von der einzige. Nach DMDfund.org , etwa 1 in jeden 2.400 Jungen weltweit mit Duchenne-Muskeldystrophie geboren. Im Gegensatz zu Krebs, ist es gleichmäßig fatal.
Könnte die Durchführung von klinischen Studien und verstärkte Forschung die Art und Weise , die zu der Sterblichkeitsrate dieser unheilbaren Krankheit verringern können? Was sind die Möglichkeiten, was zu einer erhöhten R
22. Mai 2014 in Barcelona - Um diese Fragen zu beantworten und DMD-Patienten Hoffnung wird Fleming Europa am 21. Organisation seiner 3rd Annual Orphan Drugs Congress .
An zwei Tagen wird weltweit Pharma -Spezialisten auf den Aufbau von Effizienz in der seltenen Krankheiten klinischen Entwicklungsprogramme , Patientenregister und Datenbanken als Schlüsselinstrument für die Entwicklung der klinischen Forschung , die Verbesserung der alle wichtigen gemeinsamen Anstrengungen auf regionaler, nationaler und internationaler Ebene zu konzentrieren , und vieles mehr.
Die Teilnehmer werden ein besseres Verständnis für die Interpretation der Orphan Drugs Rechtsvorschriften und ihre Auswirkungen auf die Entwicklung von Medikamenten zu gewinnen, lernen, wie man Prozesse zur Bezeichnung verbessern und zu beschleunigen Genehmigungsverfahren , und untersuchen Sie die wesentliche Rolle der Patientenorganisationen bei der Förderung des Zugangs zur Behandlung .
Für die detaillierte Veranstaltungsprogramm und weitere Informationen zu Fleming Europas 3rd Annual Orphan Drugs Congress , laden Sie die Veranstaltungsbroschüre .