Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc. hat bekannt gegeben, dass die US Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Kommission ( EC ) sind Orphan Drug Designation für volasertib gewährt akuter myeloischer Leukämie (AML) . Volasertib wird derzeit in einer klinischen Phase- III -Studie zur Behandlung von Patienten ab 65 Jahren untersucht , mit zuvor unbehandeltem AML , die nicht für eine intensive Remissionsinduktion Therapie sind . Volasertib wurde nicht von der FDA oder der EG- Regulierungsbehörden genehmigt worden ; seine Sicherheit und Wirksamkeit wurden bisher nicht nachgewiesen .
AML ist eine aggressive Krebserkrankung des Knochenmark und Blut . Auf sie entfallen etwa ein Drittel aller erwachsenen Leukämie in der westlichen Welt und hat eine der niedrigsten Überlebensraten aller Leukämien. AML ist primär eine Krankheit des späteren Erwachsenenalter ; das Durchschnittsalter eines AML Patienten ist 65-70 Jahre . Die empfohlene Standardtherapie ist derzeit intensive Chemotherapie , Aber viele Patienten aufgrund des Alters und Begleiterkrankungen nicht tolerieren kann dieses therapeutischen Ansatzes . Für sie sind die Optionen begrenzt und ihre Prognose ist in der Regel schlecht. Volasertib wird derzeit in diesem speziellen Patientengruppe untersucht.
"Die FDA und EC Orphan Drug Designation ein wichtiger Meilenstein in unserer globalen Entwicklungsprogramm für volasertib ", sagte Sabine Luik , MD, Senior Vice President , Medizin
In den USA und in der EU , ist die Orphan Drug Designation ein Status auf Prüfpräparate Verbindungen soll eine seltene Krankheit oder der Zustand , die begrenzte Behandlungsmöglichkeiten hat zu behandeln gegeben . Um der FDA Orphan Drug Designation zu qualifizieren, muss das Arzneimittel , den verschiedenen Anforderungen zu adressieren eine Krankheit, die weniger als 200.000 Gesamt Menschen in den USA Die Bezeichnung qualifiziert den Sponsor für verschiedene Entwicklungs Anreize , einschließlich Steuergutschriften für qualifizierte klinische Tests und die Befreiung von user betrifft Gebühren unter bestimmten Umständen. Die Orphan Drug Designation nicht die Standard- regulatorischen Anforderungen und Verfahren zum Erhalt der Marktzulassung zu ändern. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA ) eine seltene Krankheit als eine beeinträchtigen nicht mehr als fünf Personen pro 10.000 in der EU.
Nach dem Durchbruch Therapie Bezeichnung gewährt , die von der FDA im Jahr 2013 volasertib , ist Boehringer Ingelheim weiterhin im Dialog mit der FDA zu engagieren , um die Entwicklung zu beschleunigen volasertib als potenzielle Behandlungsoption. Veröffentlichung der Phase I / II-Studie mit Daten, die zur Unterstützung der Durchbruch Therapie Bezeichnung verwendet wurde, wird noch in diesem Jahr erwartet.
Über Volasertib
Volasertib ist ein Prüfpräparat Verbindung, die Enzyme, sogenannte Polo -like Kinase ( Plk ) hemmt . Plk1 ist die am besten charakterisierte Kinase der Familie Plk . Plk1 reguliert Zellteilung (Mitose ) . Diese Hemmung kann längerem Stillstand des Zellzyklus führen letztendlich zum Zelltod (Apoptose) führt.
Volasertib wird derzeit in klinischen Studien für verschiedene feste Tumoren und Blutkrebs evaluiert. Boehringer Ingelheim ist eines der ersten Unternehmen, das Plk Inhibitoren in die klinische Entwicklung voranzubringen. Volasertib wurde nicht von der FDA oder der EG- Regulierungsbehörden genehmigt worden ; seine Sicherheit und Wirksamkeit wurden bisher nicht nachgewiesen .
Über den Volasertib klinischen Studienprogramms
In Januar 2013 eingeleitet , POLO - AML -2 ( Clinical Trial Identifier : NCT01721876 ) ist eine laufende globale Phase-III- Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von volasertib in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin ( LDAC ) zu bewerten, im Vergleich zu Placebo in Kombination mit LDAC , in Patienten mit zuvor unbehandeltem AML , nicht für eine intensive Remissionsinduktionstherapieim Alter von 65 oder älter. Die Studie wird derzeit Einschreibung in Frage kommenden Patienten .