Dompé , ein italienisches biopharmazeutisches Unternehmen , schafft neue Perspektiven für die Behandlung von Hornhautgeschwüren bei Patienten mit neurotropen Keratitis, einer unbehandelbaren seltene Augenerkrankung , die weniger als ein in 5.000 Menschen weltweit betroffen 1 .
rhNGF (rekombinantes humanes Nerve Growth Factor) ist in der klinischen Entwicklung in der Reparo Studie , die derzeit bei 39 Zentren in 9 europäischen Ländern durchgeführt wird . Vorläufige Daten aus Phase I der Studie an Patienten mit mittelschwerer oder schwerer neurotrophic Keratitis betroffen , wurden auf der ARVO Annual Meeting (Orlando , USA, 04 bis 08 Mai 2014) vorgestellt und gezeigt, dass rhNGF gut vertragen wird.
Die Studie untersuchte 18 Patienten (7 Männer und 11 Frauen) leiden an mittelschwerer oder schwerer neurotrophic Keratitis aufgrund von Diabetes , Augeninfektionen durch das verursacht Herpes Viren, Infektionen, neurochirurgischen Eingriffen und anderen verwandten Krankheiten. Die an der Studie teilnehmenden Patienten, die nicht auf gegenwärtig verfügbaren medizinischen Behandlungen ansprachen, wurden in vier Gruppen aufgeteilt. In der ersten Gruppe wurden die Patienten eine Augentropfenlösung zur topischen Anwendung in einer Dosis von 10 ug / ml verabreicht. In der zweiten Gruppe wurde eine einfache Vehikel verabreicht. In der dritten Gruppe wurde eine Dosis von 20 ug / ml gegeben, und in der vierten Gruppe, ein Placebo verabreicht wurde. Am Ende der Behandlung, zusätzlich zu den Ergebnissen in Bezug auf Verträglichkeit und Sicherheit hatten 11 Patienten eine merkliche Verbesserung in der Hornhautbedingungen. Obwohl die Daten immer noch "maskiert" und daher ist es noch nicht bekannt, welche Patienten rhNGF in den beiden Gruppen mit rhNGF behandelt empfangen und die das Placebo erhielten, wurde eine vollständige Rückbildung der Hornhautläsionen bei der Mehrzahl der Patienten erfasst, wobei ähnliche Prozent in verschiedenen Dosierungen sowie eine Erhöhung der Empfindlichkeit der Hornhaut in etwa einer von drei Patienten.
"Diese Ergebnisse sind von großer Bedeutung im Laufe der klinischen Entwicklung von rhNGF , Kandidat Droge, die aus der Forschung , die von Nobelpreisträger Rita Levi Montalcini geführt stammt ", erklärt Eugenio Aringhieri , CEO der Dompé Group. " Unsere Forscher waren die ersten, eine Biotech- Molekül NGF zur ophthalmischen Verwendung zu identifizieren. Die Ergebnisse dieser Studie unterstreichen das Potenzial von NGF auf dem Gebiet der Augenheilkunde. Dompé wird auch weiterhin verfolgt sein starkes Engagement gegenüber Patienten , die sich ihre R
NGF ist ein Protein, das Wachstum, die Wartung und das Überleben von Neuronen stimuliert . Die Welt der Forschung hat , im Laufe der Zeit , die Hypothese formuliert, der Wirksamkeit der topischen Anwendung von NGF , da neurotrophic Keratitis ist eine neurodegenerative Erkrankung . Es ist eine bekannte Tatsache, dass die Integrität der Hornhaut - bei weitem die innervierten Organ des menschlichen Körpers ( fast 400 -mal mehr als die Haut) - durch Innervation anstatt Vaskularität gehalten. Die Forschung von der Dompé -Gruppe durchgeführt hat, wurde es möglich, das Studium in einem klinischen Umfeld weiterhin , die Gewährleistung der biotechnologischen Herstellung eines rhNGF basierte Behandlung, die das Potenzial, Patienten mit neurotropen Keratitis mit einem echten und wirksamen therapeutischen Antwort zu geben hat .
" Neurotrophe Keratitis wird durch Strenge und einer degenerativen Verlauf gekennzeichnet , von reduzierten Innervation der Hornhaut als Folge der verschiedenen Krankheitszuständen (zB Diabetes, Herpes- Läsionen , chirurgische Eingriffe ) , die auch zur Deaktivierung der Folgen führen kann , wie Ulzera oder entstehende Perforation der Hornhaut , was zum Verlust von Sehfunktionen ", erklärt Professor Stefano Bonini , Leiter der Abteilung für Augenheilkunde an der Biomedico Campus von Rom und Principal Investigator der Studie Reparo . "Heute , nach Jahren der Studie sind wir besonders stolz darauf, dass unsere Forschung , die auch von der vielversprechenden Ergebnisse der Studie Reparo . Ein ermutigendes Ergebnis wurde auch aus der Industrie kommen, bestätigt wird , die durch Kompetenz und Vision zu belegen , hat es möglich gemacht , ein Medikament in der klinischen Evaluierung innerhalb kürzester Zeit zu produzieren. "
Das Molekül ist ebenfalls unter Experimenten zur Behandlung von trockene Auge-Syndrom und Retinitis Pigmentosa .