New Orphan Drug Kynamro Genehmigt Erblasten Cholesterin Disorder

Kynamro ( mipomersen Natrium) Injektion von der FDA zugelassen worden, um Menschen, die genetisch veranlagt sind, um ein hohes Maß an LDL-Cholesterin haben, zu behandeln - was Laien beziehen sich auf als " schlechtes Cholesterin " . Kynamro wurde genehmigt, um zusammen mit Lipidsenker und Ernährung für Patienten mit HoFH ( homozygote familiäre Hypercholesterinämie ) entnommen werden.

Nach Angaben der FDA ( Food and Drug Administration ) , das Hinzufügen Kynamro zu cholesterinsenkende Medikamente , hilft , insgesamt zu reduzieren LDL-C (Low- Density-Lipoprotein - Cholesterin) Cholesterin Nicht HDL -C ( Nicht-High -Density-Lipoprotein - Cholesterin) und Apolipoprotein B.

HoFH ist eine sehr seltene vererbte Erkrankung , die etwa 1 in jede Million Amerikaner. Der Körper kann LDL -C nicht aus dem Blut entfernen , was zu einer übermäßig hohen Konzentrationen an zirkulierendem LDL -C.

Menschen mit HoFH haben häufig Herzinfarkt und vor Erreichen dreißig Jahre alt sterben.

Kynamro ist ein Orphan-Drug- Genehmigung

Orphan Drug Zulassung bedeutet, dass das Medikament wurde entwickelt, um eine Krankheit , Störung oder eines Zustands , die nicht mehr als 200.000 Menschen im Land betrifft , zu behandeln. Im Dezember 2012 wurde Juxtapid ( lomitapid ) von der FDA zugelassen , um LDL-C , Apolipoprotein B , Gesamtcholesterin und HDL-C nicht in HoFH Patienten zu reduzieren.

Eric Colman , MD, stellvertretender Direktor der Abteilung für Endokrinologie und Stoffwechsel Produkte bei der FDA Center for Drug Evaluation und Forschung , sagte:



" Kynamro eine Injektion verabreicht einmal pro Woche , arbeitet mit anderen lipidsenkenden Medikamenten und Ernährung , um die Erstellung der Lipidpartikel , die letztlich führen zu LDL -C beeinträchtigt. "


Bei der Entscheidung darüber, ob Kynamro genehmigen , sah FDA Wissenschaftler an Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus eine klinische Studie mit 51 Patienten mit HoFH . LDL - C-Spiegel fielen im Durchschnitt um 25 % während der ersten 26 Wochen der Therapie, die Kynamro enthalten.

Patienten, die Kynamro laufen eine ernsthafte Gefahr von Lebertoxizität , weil das Medikament an Leberwertveränderungen und einer Ansammlung von Fett in der Leber , die schließlich zu progressive Lebererkrankung führen können verknüpft . Verpackung der Droge trägt einen Boxed Warning berät Ärzte und Patienten dieser Risiko .

In einem Online- Kommuniqué , das FDA schrieb " Die FDA genehmigte Kynamro mit einem Risk Evaluation and Mitigation Strategy ( REMS ) mit Elementen für eine sichere Verwendung , einschließlich Arzt und Apotheke Zertifizierung und Dokumentation von sicheren Anwendungsbedingungen , die ein Rezept Machtsformular erfordert versichern für jedes neue Rezept. "

Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen zu Kynamro Nutzung während der klinischen Prüfung im Zusammenhang enthalten grippeähnliche Symptome , Übelkeit, Kopfschmerzen , Reaktionen an der Injektionsstelle , und Erhöhungen der Leberenzyme ( Serum-Transaminasen ) .

Die FDA sagt, dass es vier Post-Marketing- Studien erfordert für Kynamro :
• Eine langfristige Registrierung von Patienten mit HoFH die langfristige Sicherheit der Kynamro um festzustellen,


• Eine Untersuchung auf die Anwesenheit von Antikörpern gegen ds- DNA von Patienten mit Kynamro behandelt beurteilen


• Die Entwicklung eines empfindlichen Assay, doppelsträngige ( ds) DNA bindet


• Ein verbessertes Pharmakovigilanz -Programm , um Berichte von malignen Erkrankungen , Autoimmunreaktionen und Leberanomalienbei Patienten mit Kynamro behandelt überwachen
Kynamro in hergestellt und in den USA von der Genzyme Corporation(a Sanofi Unternehmen ) , Cambridge, Massachusetts.

Genzyme Präsident und CEO, David Meeker , MD, sagte:



"Die heutige FDA-Zulassung von Kynamro ist eine gute Nachricht für Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie , die in Not von zusätzlichen Behandlungsmöglichkeiten für diese seltene und oft unterdiagnostiziert Krankheit sind . Als führender Anbieter von Therapien für seltene Krankheiten , freuen wir uns, unser Know-how , um HoFH bringen Patienten, die mit diesem schweren Zustand besser zu helfen, ihre Krankheit . "


Katherine Wilemon , der Präsident und Gründer von der FH -Stiftung ist , erklärte , dass Patienten mit HoFH nicht krank aussehen könnte , aber sie sind mit der Last dieser sehr seltene Krankheit jeden Tag ihres Lebens zu leben. Diese FDA-Zulassung von Kynamro gibt HoFH Patienten hoffen, dass ihre Bedingung kann effektiv verwaltet werden , fügte sie hinzu .

Laut einem Kommuniqué Genzyme " Die FDA-Zulassung löst eine Meilensteinzahlung $ 25.000.000 zu Isis Pharmaceuticals Inc. von Genzyme . "

Kynamro ein Antisense- Medikament. Es ist ohne Einfluss auf die CYP450 Wege, die häufig verschriebenen Medikamente zu verwenden metabolisiert wird, was bedeutet, es hat Potenzial für keine Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln . Es gab keine "relevant" pharmakokinetischen Wechselwirkungen zwischen Kynamro und Ezetimib oder Simvastatin oder Kynamro und Warfarin berichtet .

Geschrieben von Joseph Nordqvist