Kiadis Pharma BV, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das T-Zell- Immuntherapie Behandlungen für Blutkrebs , gibt heute bekannt , dass sein Hauptprodukt ATIR (TM) wurde Orphan Drug Designation ( ODD) von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA ) für die Behandlung von gewährten akuter myeloischer Leukämie (AML) . Kiadis Pharma hat bereits ein ODD für ATIR gewährt (TM) sowohl von der EMA und der FDA für die Vorbeugung von akuten Graft-versus- Host- Disease ( GvHD ) nach einer allogenen Knochenmarkstransplantation.
Die EMA ODD ist reserviert für neue Therapien entwickelt werden, um lebens threateningor chronisch schwächenden Krankheiten oder Bedingungen, die relativ selten sind in theEuropean Union und für die keine zufriedenstellende Therapie zur Verfügung zu behandeln. Die ODD designationprovides für Anreize zur Unterstützung der Entwicklung, einschließlich der Gebührenermäßigungen und einen zehn yearperiod Marktexklusivität innerhalb der Europäischen Union nach der Produktzulassung .
Manfred Rüdiger , PhD, CEO von Kiadis Pharma , kommentierte: " Diese zweite Orphan Drug Designation für unser Hauptprodukt ATIR (TM) in der Europäischen Union ist ein weiterer wichtiger Meilenstein in der Entwicklung unseres Produktes. Diese , mit den zuvor gewährten Chancen für ATIR gekoppelt (TM) von der FDA und EMA , weitere Highlights Bedeutung unseres Produktes als ein neuer Ansatz , der helfen kann vorsehen apotentially lebensrettende Transplantation von einem Familienmitglied zu den Patienten, die sonst donot finden einen passenden Spender in der Zeit. In vielen Fällen wird dies die einzige optionfor diesen Patienten verbleiben. "
" Diese Nachricht kommt direkt nach dem erfolgreichen geschlossen eine Eigenkapitalfinanzierung roundwith unserer bestehenden Investoren , die den Glauben unserer Investoren in beiden DASUNTERNEHMEN und betont ATIR (TM) . "
Über ATIR (TM)
ATIR (TM) ist eine T-Zell- Immuntherapie basierten Arzneimittel ermöglicht Stamm celltransplantations mit teilweise übereinstimmende ( haploidente ) Familienmitglieder als Spender forpatients leiden unter Blutkrebs , die nicht über eine Standardbehandlung passenden Stamm celldonor erhältlich. Eine Stammzelltransplantation ( HSCT ) ist die einzige potentiallycurative Option für viele Patienten, aber ein passender Spender ist für nur die Hälfte der thepatients in Not zur Verfügung. ATIR (TM) hat damit das Potenzial, diese ungedeckten Bedarf anzusprechen und eine HSCT verfügbar für nahezu alle Patienten weltweit zu machen.
Diese T- Zellen in einem haploidente Spendertransplantat , die dazu führen würde, Graft- versus-Host- Disease ( GvHD ) selektiv entfernt von proprietären Technologien zu ATIR produzieren (TM) . ATIR (TM) wird als Zusatzbehandlung nach einer T- celldepleted haploidente HSCT , frühe Immunrekonstitution zu erleichtern , ohne causinglife bedrohlichen (akut) GvHD verabreicht .
ATIR (TM) fügt aktuelle Ansätze , die ein Patient Anspruch auf eine Stamm celltransplantation machen . In der Regel werden nur Patienten in Remission als förderfähig für solche atransplantation und so Ansätze, die refraktären Patienten in Remission gebracht , wie asChimeric Antigen -Rezeptor (CAR) T- Zelltherapien , wird den Bedarf an Spendern andpotentially erhöhen daher die Notwendigkeit für ATIR (TM) .
In einer Phase- I / II- Studie, in der Hochrisiko Leukämie Patienten mit sehr schlechter prognosiswere mit eskalierenden Dosen von ATIR behandelt (TM) nach einer haploidente HSCT , langfristige Sicherheit, Wirksamkeit und Proof of Concept wurden im Hinblick auf die Abwesenheit von Grad III / IV ( lebensbedrohliche) akute GvHD , verringert Infektionsraten , reduzierte Trans RelatedMortality und hohe Gesamtüberlebenszeit bestätigt. Positive Folge Ergebnisse dieser studydemonstrate 78% Überlebensrate nach einem Jahr , 67% Überlebensrate nach fünf Jahren und keine TransplantRelated Sterblichkeit in den neun Patienten, die eine höhere Dosis von ATIR erhalten (TM) .
Eine internationale multizentrische Phase -II-Studie mit Patienten mit akuter myeloidleukemia (AML) , akute lymphatische Leukämie (ALL) und myelodysplastischem Syndrom (MDS) , tocorroborate und erweitern die Sicherheit und Wirksamkeit Ergebnisse der Phase I / II-Studie wird nowongoing mit Zwischendatenin der zweiten Hälfte des Jahres 2014 erwartet.