Eine mögliche Art und Weise zu behandeln Muskeldystrophie zielt direkt auf Muskel-Reparatur statt der zugrunde liegenden genetischen Defekt, der in der Regel führt zu der Krankheit.
Muskeldystrophien sind eine Gruppe von Erkrankungen, die durch Muskel- Skelett- Muskelschwund und Schwäche. Mutationen in bestimmten Proteinen , am häufigsten das Protein Dystrophin verursachen Muskeldystrophie bei Menschen als auch bei Mäusen.
A University of Michigan -Team von Zellbiologen Haoxing Xu führte , entdeckt , dass Mäuse, fehlt eine kritische Kalzium Kanal in der Zelle , genannt TRPML1 , zeigten ähnliche Muskeldefekten, wie sie in Muskeldystrophie Patienten. Obwohl diese Mäuse den Mangel nicht in Dystrophin haben , sie noch Muskeldystrophie artigen Muskel Eigenschaften entwickelt.
Wenn Forscher erhöht die Aktivität des Kalzium-Kanals in den Muskel dystrophischen Mäusen , verbessert es Muskelmembran Reparatur und restauriert Muskelfunktion.
"Die Hoffnung ist , dass die gleiche Kalzium-Kanal wird bei Menschen mit Muskeldystrophie arbeiten", sagte Xu .
Der langfristige Plan ist es, klinische Studien mit einem Medikament, das die zusätzliche Aktivität TRPML1 bieten würde .
Die Ergebnisse werden online in Nature Medicine veröffentlicht . Xiping Cheng, UM Abteilung für molekulare, zelluläre und Entwicklungsbiologie , ist in erster Autor auf dem Papier .
Während die Behandlung von Mäusen mit einem Gentherapieansatz beinhaltete eine Virusträgerum zusätzliche TRPML1 Kanäle in Muskeleinsatz, sagt Xu sein Team hat vor kurzem ein Medikament, das diese Kalzium-Kanals aktivieren können entdeckt. Dieses Medikament könnte einen ähnlichen Schub Muskelmembran Reparatur in menschlichen Muskeldystrophie Patienten bieten , aber dies erfordert eine weitere Prüfung im Labor.