Die US Food and Drug Administration hat Eloctate , Antihämophiliefaktor ( Recombinant ) , Fc-Fusionsprotein zugelassen zur Anwendung bei Erwachsenen und Kindern, die haben Hämophilie A. Eloctate ist das erste Hämophilie A Behandlung entwickelt, um weniger häufige Injektionen , wenn verwendet, zu verhindern oder zu reduzieren, erfordern die Frequenz der Blutung.
Eloctate genehmigt wird , um die Kontrolle zu helfen und zu verhindern, Blutungen , verwalten Blutungen bei chirurgischen Eingriffen und verhindern oder verringern die Häufigkeit von Blutungen (Prophylaxe) . Eloctate besteht aus dem Gerinnungsfaktor VIII -Molekül ( historisch als Antihämophiliefaktorgenannt) an ein Protein -Fragment , Fc , die in Antikörpern gefunden verknüpft ist. Dies macht das Produkt länger im Blut des Patienten.
"Die Zulassung von diesem Produkt stellt eine zusätzliche therapeutische Option für die Verwendung in der Behandlung von Patienten mit Hämophilie A ," sagte Karen Midthun , MD, Direktor der FDA Center for Biologics Evaluation und Forschung .
Hämophilie A ist eine erbliche , geschlechtsgebunden , Blutgerinnungsstörungen , die vor allem Männer betrifft , und wird durch Defekte in der Faktor VIII- Gen verursacht. Hämophilie A betrifft 1 in jeweils 5.000 Männer in den Vereinigten Staaten geboren . Menschen mit Hämophilie A können wiederholte Episoden von schweren Blutungen vor allem in den Gelenken , die durch die Blutung schwer beschädigt werden können, erfahren , .
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Eloctate wurden in einer klinischen Studie mit 164 Patienten , die die prophylaktische Behandlungsform wie On-Demand- Therapie im Vergleich ausgewertet. Die Studie zeigte, dass Eloctate war wirksam bei der Behandlung von Blutungsepisoden bei der Verhinderung oder Verringerung der Blutungen und bei der Kontrolle der Blutung während und nach chirurgischen Eingriffen. Keine Sicherheitsbedenken wurden in der Studie identifiziert.
Eloctate erhielt Orphan - Drug-Status für diese Verwendung von der FDA , weil es für die Behandlung einer seltenen Krankheit oder einen Zustand bestimmt .