Verwendung einer geringeren Intensität der Knochenmarktransplantation Verfahren zeigten vielversprechende Ergebnisse bei 30 Patienten ( 16-65 Jahre) mit schweren roten Blutkörperchen , die nach einer Studie in JAMA.
Myeloablativen ( Verwendung von Hochdosis- Chemotherapie oder Strahlentherapie) allogene Stammzelltransplantation ( HSCT ; Erhalt von hämatopoetischen Stammzellen " Knochenmark " von einem anderen Individuum ) ist heil für Kinder mit schweren Sichelzellanämie , aber verbundenen Toxizität hat das Verfahren unerschwinglich für Erwachsene gemacht . Die Entwicklung der nonmyeloablative Anlage Regimen ( Verwendung von niedrigeren Dosen von Chemotherapie oder Bestrahlung das Knochenmark vorbereiten , um neue Zellen zu erhalten ) können sicherer Anwendung alloHSZT an berechtigte Erwachsene zu erleichtern, je nach Hintergrund- Informationen in dem Artikel .
Matthew M. Hsieh, MD, von der National Institute of Diabetes und Magen-Darm -und Nierenerkrankungen , Bethesda, Md . , Und Kollegen untersucht eine nonmyeloablative Ansatz in einer Pilotgruppe von 10 Erwachsenen mit schweren Sichelzellanämie , mit einem vereinfachten HSCT Regime ( mit Stammzellspendeaus einer immunologisch abgestimmt Geschwister ) , die nur wenige toxische Wirkungen , aber alle Patienten fortgesetzt unter Immunsuppression Medikamente hatte . Die Forscher haben seit das Protokoll überarbeitet , um eine Option zu Immunsuppression nach 1 Jahr bei ausgewählten Patienten ( Patienten mit Spender CD3 Transplantation von mehr als 50 Prozent und die Normalisierung der Hämoglobin) zu stoppen sind . In diesem Bericht beschreiben die Autoren die Ergebnisse für 20 weitere Patienten mit schweren Sichelzellenkrankheit , zusammen mit aktualisierten Ergebnisse der ersten 10 Patienten . Alle 30 Patienten (Alter 16-65 Jahre) wurden in die Studie von Juli 2004 bis Oktober 2013 eingeschrieben .
Ab 25. Oktober 2013 , 29 Patienten am Leben mit einem medianen Follow-up von 3,4 Jahren und 26 Patienten (87 Prozent) hatte langfristige stabile Spender Transplantation ohne akute oder chronische Transplantat -gegen- Wirt -Krankheit. Hämoglobinwerte nach HSCT verbessert ; nach 1 Jahr , 25 Patienten (83 Prozent) hatte voll donatorartigen Hämoglobin. Fünfzehn transplantierten Patienten brachen die Immunsuppression Medikamente und hatte keine Transplantat -gegen -Wirt- Krankheit.
Die durchschnittlichen jährlichen Krankenhausaufenthalt betrug 3,2 im Vorjahr HSCT , 0.63 das erste Jahr nach 0,19 im zweiten Jahr nach , und 0,11 im dritten Jahr nach der Transplantation . Elf Patienten wurden unter Narkotika langfristig zum Zeitpunkt der Transplantation. Während der Woche werden sie ins Krankenhaus eingeliefert und erhielt ihre HSCT , die durchschnittliche Betäubungsmittel Verwendung pro Woche war 639 mg intravenösen Morphin-Äquivalent -Dosis wurden . Die Dosierung verringert wird, um 140 mg von 6 Monaten nach der Transplantation .
Es wurden 38 schwerwiegende unerwünschte Ereignisse , einschließlich Schmerzen , Infektionen, Bauch Veranstaltungen und toxischen Wirkungen von den Medikamenten Sirolimus .
" In diesem Artikel , erweitern wir unsere bisherigen Ergebnisse und zeigen, dass diese HSCT Verfahren kann auf älteren Erwachsenen angewendet werden , auch solche mit schweren Begleiterkrankungen ... " , schreiben die Autoren . " Diese Daten untermauern die niedrige Toxizität dieses Regime , vor allem bei Patienten mit signifikanter End- Organ-Dysfunktion . "
" In dieser Reihe von Patienten, die eine vereinfachte HSCT Regime bisher erlebte , ... Auflösung von Sichelzellanämie Phänotyp wurde in der Mehrzahl der Patienten erreicht. Transplantierten Patienten weiterhin krankheitsfreien und ohne Transplantat -gegen- Wirt -Krankheit sein" schreiben die Forscher. " Weitere perioden und Follow-up ist erforderlich, um die klinische Langzeitergebnisse , Nebenwirkungen und Transplantation Verträglichkeit zu testen . "
Editorial: Reconsideration von Alter als Kontraindikation für eine kurative Therapie der Sichelzellenanämie
Allison A. King, MD, MPH, und John F. DiPersio , MD, Ph.D., von der Washington University School of Medicine , St. Louis, kommentieren die Ergebnisse dieser Studie in einem begleitenden Editorial .
" In einer Bevölkerung von relativ älteren Erwachsenen mit Sichelzellanämie , bieten diese Erkenntnisse Hoffnung. Auf der Grundlage dieser spannende Ergebnisse , die Rolle des Alters als Kontraindikation für das Anbieten von Erwachsenen mit Sichelzellanämie und einer passenden Geschwister die Chance Heil allogene Stammzelltransplantation überdacht werden. "