Autismus- Symptome " umgekehrt " bei Mäusen durch 100 -jährigen Drogen

Eine jahrhundertealte Therapie für die Afrikanische Schlafkrankheit hat in einer neuen Studie verwendet, um Symptome von Autismus in einem Mausmodell umzukehren.

Die Studie, die von Forschern an der University of California - San Diego ( UCSD ), School of Medicine und in Translational Psychiatry , dehnt sich auf der Theorie , dass Autismus ist durch eine Vielzahl von miteinander verbundenen Faktoren verursacht.

" Zwanzig Prozent der bekannten Faktoren, die mit Autismus assoziiert sind genetische , aber die meisten sind nicht ", erklärt der leitende Autor Dr. Robert K. Naviaux , Professor für Medizin, Pädiatrie und Pathologie und Co-Direktor des mitochondrialen und Metabolic Disease Center an der UCSD .

Dr. Naviaux sagt, dass es falsch ist, von Genen und der Umwelt als separate Faktoren denken. "Gene und Umweltfaktoren interagieren ", betont er . " Das Ergebnis dieser Wechselwirkung ist Stoffwechsel. "

Stoffwechselstörungen bekannt sind , um eine universelle Symptom Autismus.

" Zellen haben einen Heiligenschein von Metaboliten und Nukleotiden um sie herum ", erklärt Dr. Naviaux . " Diese führen zu einer Art chemischen Glühen, das den Gesundheitszustand der Zelle überträgt . "

Wenn Zellen bedroht oder durch Viren, Bakterien oder Chemikalien beschädigt , defensiv reagieren sie durch Versteifung ihre Membranen , Stoffwechselprozesse zu verändern und die Verringerung der Kommunikation mit anderen Zellen .

Bekannt als die " Gefahr Zellantwort", diese defensive Taktik kann dauerhaft beschädigt werden , wenn die Antwort besteht, einschließlich verzögerter Entwicklung des Nervensystems bei Kindern.

Dr. Naviaux vergleicht die Zelle Gefahr Reaktion auf eine Kriegsszenario:

" Die Zellen verhalten sich wie Länder im Krieg. Wenn eine Bedrohung beginnt , verhärten sie ihre Grenzen . Sie haben nicht die Nachbarn zu vertrauen. Aber ohne eine ständige Kommunikation mit der Außenwelt , anders zu funktionieren beginnen Zellen . Im Falle von Neuronen , könnte es durch sein . macht weniger oder zu viele Verbindungen Eine Möglichkeit, um dies im Zusammenhang mit Autismus sehen , ist dies: wenn Zellen aufhören , miteinander zu reden , Kinder zu reden " .

Untersuchung der zellulären Signalsysteman diesem Prozess beteiligt , Dr. Naviaux und sein Team konzentrierten sich auf die Rolle von Nukleotiden , wie Adenosintriphosphat (ATP ) , und die Rezeptoren mit Autismus - , auf die diese Nukleotidmoleküle - als " purinerger " bekannt bind .

Die Schlafkrankheit Medikament hemmt Signalweg bei Autismus in Verbindung gebracht

In der neuen Studie , wollte das Team zu sehen, wenn sie könnten diese purinergen Signalisierung mit einem Medikament hemmt. Die Droge, die sie in dieser Studie verwendet wurde Suramin - eine Behandlung für die Afrikanische Schlafkrankheit ( Trypanosomiasis ) , die im Jahre 1916 synthetisiert.


Die " ZellantwortGefahr " kann dauerhaft beschädigt werden , wenn die Antwort besteht, einschließlich der Entwicklung des Nervensystems bei Kindern verzögern .

Bei Mäusen entwickelt, um Symptome von Autismus -Spektrum-Störung (ASD) haben - , die das menschliche biologische Alter Äquivalent 30 Jahre alt waren - die Forscher fanden heraus , dass Suramin die ATP -Signalwegs , der die Zelle Gefahr Reaktion gestoppt erfolgreich blockiert.

Ist die Gefahr Reaktion beendet ist, begannen die Zellen und den Metabolismus in den Mäusen normal verhalten . Die Forscher festgestellt, dass die Mäuse die Autismus -ähnliche Verhaltensweisen wurden korrigiert.

Obwohl dieser Fortschritt ist ermutigend, gibt es einige Nachteile , um als Behandlung Suramin . Obwohl vorteilhaft , die Wirkungen des Arzneimittels nicht dauerhaft oder präventive , als eine Einzeldosis des Medikaments nur wirksam bei den Mäusen etwa 5 Wochen.

Auch kann Suramin nicht als Langzeitbehandlung verwendet werden, da sie mit schweren Nebenwirkungen verbunden ist , einschließlich Anämie und Nebenniere Dysfunktion.

Trotzdem ist eine kleine Phase -1-Studie auf Grund noch in diesem Jahr gestartet werden , die Bewertung der Behandlung von Kindern mit Asperger-Syndrom .

Dr. Naviaux legt nahe, dass die Behandlung , anstatt als Autismus verwendet "heilen " kann effektiv als Ergänzung nicht-medikamentöse Verhaltens- und Entwicklungstherapienwerden.

" Die Entdeckung, dass eine Einzeldosis von Medizin kann grundsätzlich zurückgesetzt Stoffwechsel Wochen bedeutet, dass neue und sicherere Medikamente möglicherweise nicht brauchen, um chronisch gegeben werden ", fügt er hinzu.

Dr. Naviaux erklärt , dass eine neue Klasse von Arzneimitteln , die entlang dieser Linien kann nur noch mit Unterbrechungen gegeben werden " während der sensiblen Entwicklungs Fenster. " Er kommt zu dem Schluss :

"Offensichtlich Korrektur Anomalien in einer Maus ist ein langer Weg von einer Heilung beim Menschen , aber wir denken, dass dieser Ansatz - antipurinergic Therapie - ist eine neue und frische Art zu denken und zu der Herausforderung von Autismus.

Unsere Arbeit widerspricht nicht , was andere entdeckt, oder getan haben . Es ist eine andere Perspektive. "