Forscher heilen Typ 1 Diabetes bei Hunden

Forscher der Universitat Autonoma de Barcelona ( UAB ) , von Fatima Bosch führte , wurden zum ersten Mal , dass es möglich ist, Diabetes bei großen Tieren, die mit einer einzigen Sitzung der Gentherapie zu heilen gezeigt . Wie in der veröffentlichten Diabetes, Dem wichtigsten Zeitschrift für die Erforschung der Krankheit , nach einem einzigen Gen -Therapie-Sitzung , die Hunde wieder ihre Gesundheit und nicht mehr zeigen Symptome der Krankheit . In einigen Fällen kann die Überwachung fortgesetzt über vier Jahre , ohne Wiederauftreten der Symptome .

Die Therapie ist minimal-invasiv . Es besteht aus einer einzigen Sitzung von verschiedenen Einspritzungen hinteren Beine des Tieres unter Verwendung einfacher Nadeln , die üblicherweise in kosmetischen Anwendungen verwendet werden . Diese Injektionen einzuführen Gentherapievektoren mit einem doppelten Ziel : das Insulin -Gen auf der einen Seite zum Ausdruck , und die von Glucokinase anderer . Glucokinase ist ein Enzym, das die Aufnahme von Glucose aus dem Blut reguliert . Wenn beide Gene gleichzeitig wirken sie funktionieren als " Glucose-Sensor " , die automatisch reguliert die Aufnahme von Glucose aus dem Blut, und so diabetische Hyperglykämie ( des überschüssigen Blutzucker mit der Krankheit verbunden sind) zu reduzieren .

Wie Fàtima Bosch , der Leiter Forscher, betont: " Diese Studie ist die erste , um eine langfristige Heilung für Diabetes in einem Großtiermodell mit Hilfe der Gentherapie zu demonstrieren. "

Die gleiche Arbeitsgruppe hatte bereits diese Art der Therapie an Mäusen getestet , aber die zum ersten Mal mit großen Tieren erhalten hervorragende Ergebnisse legt die Grundlagen für die klinische Umsetzung dieser GentherapieansatzVeterinärmedizin und schließlich zu Diabetes-Patienten .

Die Studie wurde von der Spitze der UAB Zentrum für Tier Biotechnologie und Gentherapie ( CBATEG ) Fàtima Bosch geleitet und umfasste die Abteilung für Biochemie und Molekularbiologie der UAB, der Abteilung für Medizin und Tierchirurgie der UAB, der Fakultät für Tiermedizin der UAB , der Abteilung für Tiergesundheit und Anatomie der UAB, der spanischen Biomedizinisches Forschungszentrum in Diabetes und assoziierten Stoffwechselerkrankungen ( CIBERDEM ) , der Kinderklinik in Philadelphia (USA) und dem Howard Hughes Medical Institute in Philadelphia (USA ) .

Eine sichere und wirksame Gentherapie

Die Studie liefert ausreichend Daten, die die Sicherheit der Gentherapie von Adeno-assoziierten Vektoren ( AAV) bei diabetischen Hunden vermittelt. Die Therapie hat sich als sicher und wirksam zu sein : es wird auf die Übertragung von zwei Genen auf den Muskel von erwachsenen Tieren unter Verwendung einer neuen Generation von sehr sicher Vektoren Adeno-assoziierte Vektoren bekannt ist. Diese Vektoren , aus nichtpathogenen Viren stammen , sind weit verbreitet in der Gentherapie verwendet werden und sind in der Behandlung von verschiedenen Krankheiten erfolgreich.

In der Tat, die erste Gentherapie Medizin jemals von der Europäischen Arzneimittel-Agentur genehmigt , mit dem Namen Glybera

Langfristige Kontrolle der Krankheit

Hunde mit einer einzigen Verabreichung der Gentherapie behandelt wurden, zeigten eine gute Blutzuckerkontrolle zu jeder Zeit , sowohl beim Fasten und wann zugeführt , die Verbesserung auf , dass der Hunde gegeben tägliche Insulininjektion und ohne Episoden Hypoglykämie Selbst nach dem Training. Darüber hinaus sind die mit Adeno-assoziierte Vektoren behandelten Hunde verbesserten ihre Körpergewicht und noch nicht entwickelt Sekundärkomplikationen vier Jahre nach der Behandlung.

Die Studie ist die erste , um optimale langfristige Kontrolle von Diabetes in große Tiere zu melden. Diese noch nie mit anderen innovativen Therapien zur Behandlung von Diabetes erreicht. Die Studie ist auch das erste zu berichten, dass eine einmalige Verabreichung von Genen diabetischen Hunden kann Normoglykämie langfristig ( mehr als 4 Jahre ) zu halten. Neben der Erreichung Normoglykämie mussten die Hunde ein normales Niveau von glykosylierten Proteinen und nach mehr als 4 Jahre mit der Krankheit entwickelt keine sekundären Komplikationen des Diabetes .

Anwendung bei Patienten mit Diabetes

Es wurden mehrere Studien , in denen AAV -Vektoren in den Skelettmuskel eingeführt, so dass die Strategie in dieser Untersuchung berichtet wird, ist denkbar, dass klinische Umsetzung . Künftige Sicherheits- und Wirksamkeitsstudien werden die Grundlagen für die Einleitung einer klinischen Studie mit Tier Diabetes-Behandlung für Gesellschaftstiere, die die wichtigsten Informationen für eventuelle Erprobung am Menschen liefern zur Verfügung stellt. Abschließend diese Studie ebnet den Weg für die klinische Umsetzung dieses Ansatzes zur Gentherapie zur Veterinärmedizin, und schließlich zu Diabetikern.

Diabetes mellitus

Diabetes mellitus ist die häufigste metabolische Erkrankung , und eine große Anzahl von Patienten benötigen Insulin-Behandlung zu überleben. Trotz der Verwendung von Insulin-Injektionen , um die Krankheit zu bekämpfen , diese Patienten entwickeln oft schweren sekundären Komplikationen wie Blindheit, Nierenschädenoder Amputation von Gliedmaßen . Darüber hinaus , um eine gute Blutzuckereinstellung zu erreichen, muss Insulin gespritzt werden zwei oder drei Mal pro Tag , die ein Risiko von Hypoglykämie -Episoden ( Senkung der Blutzucker) bringt : ein zusätzliches Problem, das auf der anderen Nöte der kommt Behandlung.