Kombinationstherapie sein könnte Key bei der Behandlung von Blindheit

Forscher haben entdeckt, dass die Verwendung von zwei Arten von Therapie im Tandem kann ein Knockout -Combo gegen Erbkrankheiten , die zur Erblindung führen können. Während ihrer Studie konzentrierte sich auf des Menschen bester Freund , könnte die Behandlung zur Wiederherstellung Vision in die Menschen , auch.

Veröffentlicht in der Zeitschrift Molecular TherapyBaut die Studie auf früheren Arbeiten von der Michigan State University Ophthalmologen András Komáromy und Kollegen. Im Jahr 2010 restaurierte sie Tagessehen bei Hunden mit Achromatopsie , einer erblichen Form von Gesamtfarbenblindheit , durch den Austausch des mutierten Gens mit der Bedingung verbunden .

Während die Behandlung wirksam für die meisten jüngeren Hunden war , dauerte es nicht für Hunde älter als 1 Jahr zu arbeiten. Komáromy begann sich zu fragen , ob der ältere Hunde ' Kegel - die Lichtsinneszellen in der Netzhaut , die Tageslicht und Farbe zu verarbeiten - vielleicht zu abgenutzt werden.

" Die Gentherapie funktioniert nur, wenn das nicht-funktionelle Zelle, die in erster Linie von der Krankheit betroffen ist, ist nicht zu verkommen ", sagte er . "So kamen wir auf die Idee zu dieser neuen Studie. Wie wäre es , wenn wir das lichtempfindliche Teil der Kegel selektiv zerstören, und lassen Sie sie wieder wachsen , bevor die Gentherapie ? Dann würden Sie einen jüngeren, weniger entarteten Zelle haben , dass kann besser auf Therapie. "

Also, Komáromy und Kollegen rekrutiert mehr Hunde mit Achromatopsie zwischen 1 und 3 Jahre alt. Um ihre Theorie zu überprüfen , erneut durchgeführt sie Gentherapie aber zuerst gab einige der Hunde eine Dosis aus einem Protein namens CNTF , die das zentrale Nervensystem produziert , um Zellen zu halten gesund. Bei einer ausreichend hohen Dosis , seine Wirkung auf Photorezeptoren ist ein bisschen wie Beschneiden Blumen: Es teilweise zerstört sie , erlaubt aber für neues Wachstum.

"Es war eine lange gedreht ", sagte Komáromy , Associate Professor in MSUs Abteilung für Kleintier klinische Wissenschaften .

Aber es funktionierte .

" Wir haben uns nur auf das, was wir fanden, überrascht ", sagte er . " Alle sieben Hunde, die die Kombinationstherapie erhielten reagiert , unabhängig vom Alter. "

Während Achromatopsie ist sehr selten , sagte Komáromy es ist eine gute Modellerkrankung für andere Erkrankungen der Photorezeptoren , Bedingungen, die eine der Hauptursachen für unheilbare Erblindung bei Hunden und Menschen darstellen . Diese Erkrankungen betreffen Individuen beider Arten in der gleichen Weise , so dass die Kombinationsbehandlung Versprechen ist nicht nur für Fido .

" Auf der Basis unserer Ergebnisse schlagen wir ein neues Konzept der Netzhaut -Therapie ", sagte er . " Eine Behandlungsmöglichkeit allein könnte nicht ausreichen, um Sehverlust rückgängig zu machen , sondern eine Kombinationstherapie kann den Therapieerfolg zu maximieren. "