Duke -Forscher haben einen Weg, um schnell und einfach zielen und basteln mit jedem Gen im menschlichen Genom entwickelt . Das neue Tool , das auf einer RNA -gesteuerte Enzym sie von Bakterien ausgeliehen baut , ist frei verfügbar für Forscher, kann es in die nächste Runde des Genoms Entdeckung jetzt gelten gemacht .
Das neue Verfahren hat auch offensichtlich, Dienstprogramm für die Gentherapie und die Bemühungen um umprogrammieren Stamm oder adulten Zellen in andere Zelltypen - zum Beispiel, um neue Nervenzellen aus Hautzellen zu machen.
"Wir haben die Genomsequenz und wir wissen, was alle Teile sind , aber wir sind immer noch in der Notwendigkeit von Methoden, um es einfach und präzise zu manipulieren ", sagt Juniorprofessor Charles Gersbach , des Herzogs Pratt School of Engineering und der Duke -Institut für Genome Sciences
Gersbach -Team hatte bereits in das Geschäft der basteln mit dem Genom mit speziell entwickelten Proteine gewesen , aber der Prozess war schwierig und langsam. Es war schwer, sich vorzustellen , wie es zu vergrößern für die Untersuchung von Hunderten oder sogar Tausenden von Genen im Genom Weg Wissenschaftler wirklich tun wollte . " Das ist, wo das Gespräch immer kaputt ", sagt er .
Dann , er und Postdoktorand Pablo Perez- Pinera fand heraus, über eine RNA -gesteuerte Protein namens Cas9 in ein Streptococcus Bakterien gefunden. Die Bakterien setzen auf Cas9 als Teil einer adaptiven Immunsystems , um sich gegen eine Infektion durch Viren zu schützen , schneiden Sie ein Stück der viralen DNA und Einfügen in ihr eigenes Genom für die Anerkennung der zukünftigen Infektion. Andere Wissenschaftler zeigten dann , dass diese Komponenten des Immunsystems könnte in menschlichen Zellen funktionieren .
Gersbach Team erkannte die RNA - geführte Natur dieses Systems als potenzielle Spiel-Wechsler für die Gentechnik Arbeit, die sie tun .
In der Studie jetzt in Nature Methods berichtet , Gersbach und seine Kollegen geändert Cas9 , um Gene zu aktivieren und nicht schneiden . Sie zeigten, dass ihr Werkzeug könnte man auf ganz bestimmte Gene in menschlichen Zellen zu verwandeln. Sie gingen auf die Nutzung des Werkzeugs zeigen, den Zielen von Interesse für die Kampf ändern Entzündung und Aktivieren Gen-Netzwerke für die Herstellung von Nervenzellen , Muskelzellen oder Stammzellen. Sie zeigten, konnten sie ein Gen bekannt ist , um die Symptome der Sichelzellenkrankheit zu lindern induzieren , zu.
Mit anderen Worten , es funktioniert , und es funktioniert auf Gene, die aus klinischer Sicht wichtig. Im Prinzip könnten die RNA -gesteuerte Werkzeug verwendet werden, um zu modifizieren oder beeinflussen jedes Gen irgendwo im Genom.
Gersbach hofft nun, das neue Werkzeug mit Mitarbeitern in der IGSP gelten zusammen , um die Funktionen von Tausenden von Websites im gesamten Genom zu untersuchen. Mit Gewebe Ingenieur Farshid Guilak , Professor für Maschinenbau und orthopädische Chirurgie , wird er weiterhin auf seine Anwendung bei der Bekämpfung von entzündlichen und Autoimmunerkrankungen wie arbeiten Arthritis .
" Diese einfache und vielseitiges Werkzeug macht es einfach für jedermann , dies zu tun ", sagt Gersbach .