In einem Artikel in der New England Journal of Medicine, Immuntoleranz Network ( ITN) Forscher gezeigt, dass eine einzige Verlauf Rituximab ( anti-CD20 , Rituxan, Genentech, Inc. ) ist genauso wirksam wie die derzeitige Standardtherapie Regime von Medikamente zur Remissionsinduktion und Pflege bei Patienten mit ANCA -assoziierten Vaskulitiden (AAV) . AAV ist eine Autoimmunkrankheit , die durch die Anwesenheit von Antikörpern , die neutrophile und Ursache angreifen markierten Entzündung der Blutgefäße , zu Organschäden und manchmal zum Tod führen . Der Standard der Behandlung für diese Krankheit war Cyclophosphamid , einem potenten Immunsuppressivum , dass, obwohl effektiv ist sehr giftig , wenn verwendet langfristig . Rituximab eine kürzere und einfachere Behandlung natürlich gegenüber der Standardtherapie bietet somit signifikante Behandlungs Fortschritt für Patienten mit AAV .
Die RAVE -Studie ist eine 197 - Patienten randomisierte, doppelblinde , Placebo- kontrollierte Studie zum Vergleich Rituximab gegen Cyclophosphamid zur Remissionsinduktion bei Patienten mit schwerer AAV . Diese klinische Studie wird von John Stone , MD ( Massachusetts General Hospital ) und Ulrich Specks , MD ( Mayo Clinic ) geführt , und wird von der ITN gesponsert, eine klinische Studie Netzwerk durch das Nationale Institut für Allergien und Infektionskrankheiten (NIAID ) gefördert , Teil der National Institutes of Health .
Die FDA genehmigte eine Indikationserweiterung für Rituximab für den Einsatz in AAV nach den ersten 6-Monats- Ergebnisse der RAVE- Studie zeigte, dass Rituximab in Kombination mit Glukokortikoiden war nicht unterlegen Cyclophosphamid in Kombination mit Glukokortikoiden zur Induktion vollständige Remission bei Patienten mit schwerer AAV ( doi ; im New England Journal of Medicine im Jahr 2010 berichtet : 10,1056 / NEJMoa0909905 ) . Dies war die erste zugelassene Therapie für AAV in über 40 Jahren.
Diese Veröffentlichung berichtet, Sicherheit und Rückfallraten bei den beiden Behandlungsgruppen aus, um Monat 18 Patienten in der Rituximab -Arm erhielten nur eine kurze Verlauf der Therapie über 4 Wochen und die in Remission erhielten nur Placebo- Therapie durch Monat 18. Alternativ Patienten der Standardtherapie -Arm erhielten 3-6 Monate von Cyclophosphamid gefolgt von Azathioprin durch die Länge der Studie. Patienten, die Remission erreicht hatten Glukokortikoiden vor 6 Monate eingestellt und keine Glukokortikoide nehmen über 18 Monate , wenn sie in Remission blieben .
Nach 18 Monaten 39% der Patienten in der Rituximab- Arm waren rezidivfreie (n = 39) im Vergleich zu 33% in der Standardtherapie Arm ( n = 32) . Es gab keine signifikanten Unterschiede in der Gesamtnebenwirkungenzwischen den beiden Gruppen , obwohl es weniger Fälle von Lungenentzündung und Leukopenie in der Rituximab Arm. Diese Ergebnisse legen nahe , dass eine kurze Behandlung mit Rituximab ( vier einmal wöchentlich Infusion) ist so effektiv für die Einleitung und Aufrechterhaltung einer Remission bei schweren AAV -Patienten als kontinuierliche Behandlung über 18 Monate mit Standard- Immunsuppressiva , die fortlaufende Überwachung für Toxizitäten erfordern .
" Die RAVE -Studie ist bemerkenswert, aus mehreren Gründen " , sagte Ulrich Specks . "Erstens, ihre Ergebnisse wurden bereitgestellt Patienten, die an dieser chronisch rezidivierende Erkrankungen mit Zugriff auf eine sehr effektive Alternative zu leiden Cyclophosphamid um eine Remission zu induzieren. Zweitens hat die Studie gezeigt, dass eine kurze Behandlung mit 4 Infusionen von Rituximab ist genauso wirksam wie 18 Monate laufende tägliche orale Therapie mit Immunsuppressiva , die häufige Bluttests überwacht werden müssen , um ihre gefahrlose Verwendung sicherzustellen . Drittens ist die RAVE -Studie ein Modell für erfolgreiche Partnerschaften des Bundesförderinstitutionen, Bund finanzierte Forschungseinrichtungen und Unternehmen für die Erforschung seltener Krankheiten . Last not dest , zeigt der heutigen Veröffentlichung , wie vollständige Transparenz zwischen veröffentlichten Studie analysiert und alle rohen Studiendaten kann der Öffentlichkeit " zur Verfügung gestellt werden .
Datensätze und statistische Analysen der RAVE -Studie sind für die Öffentlichkeit zugänglich durch ITN TrialShare , eine neue klinische Studien Forschungsportal . Diese Veröffentlichung ist der Erste, der den Zugang der Öffentlichkeit zu der rohen Studie Daten über direkte Links von der Veröffentlichung und die Zahlen zu den Datensätzen in ITN TrialShare bieten . Dies stellt einen großen Schritt nach vorne in der allgemeinen Streben nach vollständiger Transparenz aller während der Durchführung von klinischen Prüfungen gesammelten Daten .