Um die Behandlung von schwächenden Anämie mit reduzierten Erythropoietin (EPO) Produktion über die Nieren in assoziiert chronischer Nierenerkrankung Patienten sind oft rekombinanten humanen EPO gegeben, Hämoglobinspiegel zu erhöhen. Aber , dass die Behandlung hat Risiken. Ein neuer Ansatz , der eine small interfering RNA (siRNA ) Medikament , natürliche EPO-Produktion durch die Leber stimulieren verwendet hat vielversprechende Ergebnisse in nicht-menschlichen Primaten gezeigt , wie in Nukleinsäure Therapeutics, ein Peer -Review-Zeitschrift von Mary Ann Liebert , Inc. Herausgeber wiesen. Der Artikel wird bis zum 16. November 2014 kostenlos auf der Nukleinsäure Therapeutics Website.
Marc T. Abrams und Kollegen , Merck Research Laboratories ( West Point , PA und Boston, MA) , entwarf eine siRNA Medikament, das Ziele und hemmt die Expression des Gens EGLN1 und damit Produktion eines Proteins namens Prolyl -4- Hydrolase 2 ( PHD2 blockieren ) . Die Leber ist in der Regel nur geringe Mengen an EPO bei erwachsenen Primaten und Menschen , aber eine Dosis des Medikaments siRNA führte zu erhöhten Konzentrationen von EPO und Hämoglobin im Blut der Primaten . Die siRNA -Effekt war dosisabhängig und wurde für mindestens zwei Monate aufrechterhalten , berichten die Autoren in dem Artikel " Eine Einzeldosis von EGLN1 siRNA Renditen gesteigerter Erythropoese in nicht-menschlichen Primaten . "
" Die Translations Relevanz dieser Arbeit ist , dass es erfolgreich fördert die In-vivo- therapeutischen Untersuchung von PHD Inhibitoren von früheren Maus -basierte Arbeit erhöhte Serum- EPO und Hämoglobin in einem Primatenmodell zu erreichen ", sagt Chefredakteur Graham C. Parker , PhD, Die Carman und Ann Adams Abteilung für Pädiatrie , Wayne State University School of Medicine , Kinderkrankenhaus von Michigan, Detroit, MI .