Hohe Überlebensrate bei Lebertransplantation für Patienten mit genetischen Leberbedingungen

Journal of American College of Surgeons Studie berichtet, dass , trotz der Risiken und die Kosten , Lebertransplantation kann auch als Modell für die Gentherapie durch Organtransplantation für einige Patienten zu dienen.

Patienten mit der Diagnose einer lebensbedrohlichen Lebererkrankung konfrontiert haben , die Schwere , die eine Lebertransplantation , die eine endgültige Heilung für viele erworbene und genetische Lebererkrankungen sein kann zu berücksichtigen. Zu den wichtigsten Überlegungen sind die Angst des Wartens auf ein Spenderorgan , die Risiken im Zusammenhang mit der Transplantation verbunden sind, und die Chance, dass die Transplantation nicht das gewünschte Ergebnis zu erzielen. Es besteht auch die sechsstelligen Kosten des Verfahrens und die dazugehörigen Patientenversorgung , die alle nicht vollständig von den Krankenkassen übernommen werden. Aber laut einer Studie, die in der April-Ausgabe des Journal of the American College of Surgeons , Forscher an der David Geffen School of Medicine, University of California - Los Angeles (UCLA ), dass Lebertransplantationen sind es wert, das Risiko für Menschen, genetische Lebererkrankungen .

Die Studie ist ein First-of -its-kind , Einzelinstituts Vergleich der Ergebnisse für die beiden Kinder und Erwachsene Patienten, die sich einer Lebertransplantation für tödliche genetische Syndrome . Forscher fanden heraus, dass Kinder mit genetischen Störungen , die Fibrose , Zirrhose Und anderen Lebererkrankungen , die andere Organe betreffen können , haben eine gute Chance, noch am Leben zu sein fünf Jahren auch 20 Jahre nach einer Lebertransplantation. Erwachsene mit dieser Art von Bedingungen haben auch eine hohe Überlebensraten.

" Wenn wir nicht transplantierten diese Patienten , langfristig , sie wäre gestorben ", sagte Studie führen Autor, Henrik Petrowsky , MD, die eine Teilnahme an Transplantationschirurg und Assistant Professor für Chirurgie an der UCLA in der Zeit die Studie durchgeführt wurde .

Patienten mit genetischen Leber anderen Bedingungen als denen , die Lebererkrankungen von einer entwickelten Hepatitis C -Infektion oder Alkoholismus . Erstens ist dies Patientenpopulation weniger verbreitet. Dr. Petrowsky schätzt, dass nur etwa 9 Prozent der Lebertransplantationen bei Kindern und nur 2 Prozent bei Erwachsenen zur Behandlung der genetischen Bedingungen Korrektur durchgeführt . Zweitens kann die Schwere der genetischen Lebererkrankungen nicht so offensichtlich. Seit gespendet Lebern werden nach , die sie am meisten braucht zugeordnet , müssen die Menschen mit genetischen Lebererkrankungen oft extra berücksichtigt werden bei der Abwägung , wie lange sie auf ein Spenderorgan warten.

Obwohl der genetische Defekt durchdringt jede Zelle im Körper des betroffenen Patienten , vor allem drückt es in der Leber. Allerdings könnten bestimmte Störungen wirken sich auch auf andere Organe . Während einer Transplantation , "es ist fast eine Form der Gentherapie ", wenn der alte Leber wird durch eine neue ersetzt , erklärt Dr. Petrowsky , der jetzt stellvertretender Vorsitzender der Abteilung für Viszeral- und Transplantationschirurgie am Universitätsspital Zürich in der Schweiz. " Der genetische Defekt noch in jeder Zelle , aber da es hauptsächlich in der Leber exprimiert wird, die genetische Erkrankung, die durch die transplantierten Leber, die den genetischen Defekt nicht bergen nicht korrigiert. "

Dr. Petrowsky -Team wollte die Auswirkungen der Transplantation auf Patientenergebnissezu bewerten , vor allem , weil die Patienten Familien gehen durch so viel vor einer transplantierbaren Leber kann beschafft werden.

Daher sahen sich die Forscher auf Patientendaten von der UCLA Lebertransplantation Datenbank für 74 Kinder und 78 Erwachsene, die Lebertransplantationen zwischen 1984 und 2012 erhalten hatte , um genetische Störungen zu korrigieren. Für 68 Prozent der Patienten führte die genetische Störung zu einer Leberzirrhose oder Vernarbung der Leber , so dass die Lebertransplantation die einzige Hoffnung für das Überleben.

Fünf Jahre später waren 89 Prozent der Kinder in der Studie noch am Leben , und 77 Prozent waren 20 Jahre später immer noch am Leben . Bei Erwachsenen waren 73 Prozent nach wie vor leben nach fünf Jahren und 50 Prozent noch am Leben waren nach 20 Jahren.

"Ohne eine Transplantation sind die Fünf-Jahres- Überlebensrate von weniger als 5 Prozent , abhängig von der Schwere der Lebererkrankung ", sagte Dr. Petrowsky .

Nur eine pädiatrische Patienten und ein Erwachsener Patient hatte eine Wiederholung der zugrunde liegenden genetischen Krankheit. Die pädiatrische Patient starb 12 Jahre nach der Transplantation . Der Erwachsene hatte eine andere Lebertransplantation und wurde 22 Jahre später noch am Leben . "Für bestimmte genetische Bedingungen , Ersatz der Leber ist nicht genug", erklärt Dr. Petrowsky , denn " anderen Geweben und Organen sind , die das mutierte Protein exprimieren . So, jetzt die Diskussion sollten wir tun, eine kombinierte Leber und Knochenmark-Transplantation in diesen seltenen Fällen um das Ergebnis zu verbessern? "

Nur 13 Prozent der erwachsenen Patienten und 22 Prozent der pädiatrischen Patienten benötigten eine weitere Transplantation. Bei pädiatrischen Patienten , die Hauptgründe für die weitere Vorgehensweise waren Blutgerinnsel in die Leberarterie oder der Körper wies die neue Orgel . Die Mehrheit der Erwachsenen, die eine weitere Transplantation benötigt hatte primäre nicht- Funktion , was bedeutet, das transplantierte Organ einfach nicht funktioniert .

Trotz der Komplikationen , sagte Dr. Petrowsky die hohen Überlebensraten implizieren auch, dass eine Lebertransplantation ist derzeit die beste verfügbare Behandlung für Patienten mit genetischen Lebererkrankung. " Lebertransplantation für tödliche genetische Syndrome ist ein Modell für personalisierte genomische Medizin durch Gentherapie durch Organtransplantation ", schreiben die Autoren . Zusätzlich könnten Gentests verwendet werden, um nicht nur bestätigen, die Ursache für Lebererkrankungen, sondern auch vorhersagen, in Menschen, die bestimmte genetische Marker haben . Die Ergebnisse dieser Feststellung verwendet werden, um Behandlungsentscheidungen zu führen.

Die hohen Überlebensraten sind auch für die Risiken und die Kosten für die Lebertransplantation , die so hoch wie $ 577.000 nach dem United Network of Organ Sharing sein könnte. * " Transplantation rettet Leben ", sagte Petrowsky . " Viele der Patienten gehen auf ein gutes Leben zu führen. Wir haben pädiatrische Patienten, die als Kinder transplantiert wurden . Wenn sie eine Transplantation erhalten hatten , würden sie nicht überlebt haben. Viele von ihnen sind mehr als 20 Jahre nach der Transplantation am Leben sind verheiratet, und einige von ihnen haben sogar Kinder , und haben große Karriere ", schloss er .