Autologe HSC -Transplantation Mai Sickle Cell Disease Gönnen

Sichelzellanämie (SCD) ist eine autosomal rezessive Erkrankung, die durch Mutationen im Hämoglobin ( HBB ) , die roten Blutkörperchen verformen verursacht .

Eine kleine Zahl von Patienten wurden erfolgreich mit allogenen hämatopoetischen Stammzelle ( HSC) Transplantation ; Es gibt jedoch mehrere Nachteile und Komplikationen, die mit diesem Verfahren verbunden sind, einschließlich Graft-versus- Host-Krankheit und langfristige Immunsuppression . Viele Komplikationen könnten möglicherweise durch die Verwendung von autologen Transplantation HSC , der Patientenzellen , die gentechnisch behandelt wurden, modifiziert werden, um defekte Hämoglobin ersetzt verwendet vermeiden.

In dieser Ausgabe von der Journal of Clinical Investigation, Zulemas Romero und Kollegen untersuchten die Nützlichkeit von einer genetischen Vektor ein humanes Hämoglobin -Gen entworfen um Sichel Hämoglobin behindern und verhindern die Sichelzellenbildung von Erythrozyten kodiert. Der Vektor wurde verwendet, um effizient transduzieren Knochenmarkszellen von SCD -Patienten und die transduzierten Zellen wurden erfolgreich in immunsupprimierte Mäuse transplantiert , was darauf hindeutet , dass dieses Verfahren genutzt werden könnten, um SCD zu behandeln.

TITEL: β -Globin- Gen-Transfer in menschlichem Knochenmark für die Sichelzellanämie

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