Forscher am Karolinska Institutet in Schweden, und Kollegen an der Universitäts-Kinderklinik Zürich in der Schweiz ist es gelungen, Zytostatika-Therapie für Kinder mit chronischen ImmunschwächeerkrankungGranulomatose vor Stammzelltransplantation verbessern. Durch die Anpassung Dosen der Zytostatika vor der Transplantation verabreicht werden, erreicht die Forscher eine höhere Überlebensrate mit minimalem Nebenwirkungen . Jetzt mehr Patientengruppen sind , die gleiche therapeutische Strategie zu unterziehen.
Die Ergebnisse, die in der Fachzeitschrift The Lancet vorgestellt werden , basieren auf einer klinischen Studie an 16 Krankenhäusern auf der ganzen Welt durchgeführt wurden. Chronische Granulomatose ( CGD ) ist eine seltene Immunschwäche bei Kindern, die wiederkehrende Ursachen, oft schwierig zu behandelnden Bakterien- und Pilzinfektionen und nicht- bakteriellen Entzündungen der inneren Organe , die manchmal in tumorartige Knötchen von Entzündungsgewebebekannt zu entwickeln Granulom . Durch die Überwachung von Patienten mit dieser Krankheit , die Autoren der Studie entwickelten ein Protokoll zur Optimierung vorbereitende Behandlung mit Zytostatika ( Krebsmedikamente ) vor Stammzelltransplantation . Eine sorgfältige Sampling erlaubt die Dosen angepasst und für jeden Patienten , ein Verfahren, das in einer viel besseren Überlebensraten und minimalen Nebenwirkungen führte optimiert werden.
"Wir können nun eine Überlebensrate von 93 Prozent , und das mit den verfügbaren Zytostatika , anstatt ein neues Medikament ", sagt ForschungsteammitgliedMoustapha Hassan , Professor für Transplantationsforschung am Karolinska Institutet Abteilung für Laboratoriumsmedizin . " Dies ist ein hervorragendes Ergebnis! Besonders so gegeben , dass es Babys, die wir jetzt zu helfen."
Stammzell-Transplantation ist die einzige Behandlungsmethode ab sofort für CGD , und in der Regel durch einen Kurs von Zytostatika vorgeschaltet , um den Körper nehmen die Transplantation . Allerdings ist ein Problem, dass hohe Dosen von Zytostatika können Organe des Empfängers schädigen , was zu Komplikationen wie das zentrale Nervensystem und Schäden Unfruchtbarkeit , Obwohl nicht genügend Dosen kann dazu führen, den Körper des Patienten , um die transplantierten Stammzellen zurückweisen.
" Babys sind extrem empfindlich gegenüber Zytostatika , die es besonders wichtig, die richtige Dosis für jeden einzelnen Patienten zu finden ist ", sagt Professor Hassan. "Das haben wir es geschafft, durch Überwachung der Konzentration von Zytostatika im Blut und das Einstellen der Dosis entsprechend zu einem optimalen Niveau für maximale Wirkung und minimaler Toxizität zu erhalten, zu tun. "
Die Studie, die Vorbehandlung der Patienten mit hohen Dosen des cytostatischen Fludarabin in Kombination mit dem immunsuppressiven Arzneimittel anti- T- Lymphozyten- Globulin ; sie waren auch geringere Dosen eines Zytostatikums Busulfan genannt , Böden davon wurden regelmäßig in dem Blut des Patienten gemessen, gegeben , so dass die Dosierungen angepasst werden, um die gewünschte Menge zu erhalten. Da der Stoffwechsel und Schwankungen der Exposition gegenüber Busulfan bei Kindern höher als bei Erwachsenen sind, sollten die Forscher es zwingend notwendig , um den Blutspiegel des Arzneimittels zu überwachen.
"Unser Ziel ist es, maßgeschneiderte Behandlungen , eines Tages zum Standard geworden , was zu höheren Überlebensraten und Verbesserung der Lebensqualität führen wird , unsere Ergebnisse sind so gut , dass wir nun damit begonnen eine ähnliche Dosis-Studie mit den gleichen , alten ' Zytostatika an Patienten mit Leukämie ", Sagt Professor Hassan , der auch besonders dankbar für die jahrelange Unterstützung dieser Forschung des schwedischen Krebsgesellschaft und der schwedischen Kinderkrebsstiftung gegeben ist .
Er hofft , dass die Technik kann schließlich in allen medikamentösen Therapien verwendet werden , um die Wirksamkeit für den einzelnen Patienten zu optimieren.