Jazz Pharmaceuticals plc und Gentium SpA, Jazz Pharmaceuticals Unternehmen haben den Beginn der europäischen Markteinführung Defitelio angekündigt [1] Die Unternehmen haben Defitelio in Deutschland und Österreich gestartet und erwarten, dass die Einführung in 27 weiteren europäischen Ländern auf einer kontinuierlichen Basis während 2014 und 2015 fortsetzen.
Schweres VOD , einer der schwersten Frühkomplikationen in HSCT Therapie mit Multiorganversagen assoziiert und ist tödlich in über 80 % der Patienten. [2 ], [3 ] HSCTs mit kurativer Intention bei Patienten mit hämatologischen malignen Erkrankungen , ausgewählt soliden Tumoren und einigen nicht-malignen Erkrankungen, wie ernst Hämoglobinopathien geführt . [4 ], [5 ]
" Die kommerzielle Verfügbarkeit von Defitelio als erstes Medikament zur Behandlung von Svod in Europa lizenziert ist ein wichtiger Schritt nach vorn für Patienten mit dieser lebensbedrohlichen Zustand ", sagte Bruce C. Cozadd , Chairman und CEO bei Jazz Pharmaceuticals plc . " Außerdem ist diese europäische Markteinführung stellt einen wichtigen Meilenstein für die kombinierte Jazz Pharmaceuticals und Gentium Team nach der Akquisition von Gentium von Jazz Pharmaceuticals in diesem Jahr, und stärkt unser Engagement, wichtige Therapien für Patienten, die mit hohem medizinischem Bedarf in den Bereichen haben, Hämatologie und Onkologie . "
" Schweres VOD ist eine komplexe und unvorhersehbare Krankheit und ihre Auswirkungen auf die Patienten, Ärzte und Ressourcen erheblich. Frühe und wirksame Intervention ist entscheidend, um Leben zu retten und die Begrenzung der potenziell signifikante Belastung durch diese Krankheit und Ärzte sind gespannt auf die kommerzielle Verfügbarkeit von Defitelio in Europa ", sagte Professor Mohamad Mohty , President-Elect der EBMT und Professor für Hämatologie , Saint-Antoine Hospital und University Pierre
Die Wirksamkeit von Defitelio zu Svod in HSCT Patienten zu behandeln ist durch Daten aus einer zulassungsrelevanten , multizentrische Phase -3-Studie , die Defitelio zur Behandlung von Svod Vergleich zu einer historischen Kontrollgruppe von Patienten, die Standard unterstützende Behandlung erhalten hatten, ausgewertet unterstützt. 1 In diesem Versuch Defitelio wurde gezeigt, dass eine signifikante Erhöhung der Überlebensrate von Patienten mit svod in HSCT bereitzustellen. Die Ergebnisse zeigten einen Anstieg von 52% im Überleben bei 100 Tage nach der Transplantation bei Patienten mit Defitelio behandelt im Vergleich zu Patienten in der historischen Kontrollgruppe ( 38,2% in der Gruppe Defitelio vs. 25,0% in der historischen Kontrollgruppe , p = 0,0341 ) . 1 In der klinischen Studie , 23,5 % der Patienten mit Defitelio behandelt erreicht komplette Remission bei 100 Tage nach der Transplantation im Vergleich zu 9,4% der Patienten in der historischen Kontrollgruppe (p = 0,013 ) . 1
Die Wirksamkeitsdaten von dieser Zulassungsstudie mit Daten aus einer Phase-2- Studie zur Dosisfindung sowie Daten der Internationalen Compassionate Use -Programm und einer Zwischenanalyse ( Untergruppe von Patienten mit Svod ) einer laufenden Open-Label- Behandlung Prüfpräparat unterstützt New Drug (IND) Studie, die in den Vereinigten Staaten (US) durchgeführt. [1] Darüber hinaus werden Daten von einer unabhängigen Registrierung in den USA abgeleitet unterstützte die europäische Zulassung von Defitelio für den Einsatz bei Patienten mit Svod . [1]
Die Behandlung mit Defitelio wurde allgemein gut in allen Altersgruppen vertragen. [1 ], [6 ] In der Phase-3- Zulassungsstudie , die Gesamtinzidenz von Nebenwirkungen war in der Defitelio Behandlungsgruppe und der Kontrollgruppe . [7] Die während der Pre-Marketing- Nutzung am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen waren Blutungen, Unterdruck und Gerinnungsstörung . [1] Bitte beachten Sie die Fachinformation Defitelio für die vollständige Liste der Nebenwirkungen ist mit Defitelio wiesen.
q Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.
Über Defitelio
Im Oktober 2013 erteilte die Europäische Kommission der Zulassung in Ausnahmefällen für Defitelio
Zusätzlich zu den bestehenden genehmigten Indikation in der Europäischen Union (EU) hat Defibrotid das Potenzial, für die Zulassung in Ländern außerhalb der EU und in anderen Indikationen entwickelt werden. Defibrotid wurde Orphan Drug erteilt , zu behandeln und zu verhindern VOD von der US Food and Drug Administration (FDA) , die von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA ) und von der koreanischen Ministerium für Ernährung und Arzneimittelsicherheit ( MFDS ) Orphan Drug Status für die Behandlung von VOD von der Commonwealth von Australien - Department of Health, und Fast-Track- von der FDA Svod behandeln . Sigma - Tau Pharmaceuticals , Inc. hat die Rechte lizenziert Defibrotid für die Behandlung und Prävention von VOD in Nordamerika, Mittelamerika und Südamerika, vorbehaltlich des Eingangs der Genehmigung für das Inverkehrbringen in der jeweiligen Gebiet zu vermarkten.
Bitte beachten Sie die Fachinformation Defitelio vor der Verschreibung , vor allem in Bezug auf Arzneimittel , die das Blutungsrisiko erhöhen , gleichzeitig eine systemische Antigerinnungstherapie , Arzneimitteln, die die Thrombozytenaggregation beeinflussen , verwenden bei Patienten, die haben oder entwickeln eine klinisch signifikante akute Blutungen Bluttransfusionen erfordern , und Patienten, die hämodynamische Instabilität aufweisen.
Über VOD
Lebervenenverschlusskrankheit(VOD) ist eine frühe Komplikation bei Patienten HSCT . In ihrer schwersten Form kann VOD lebensbedrohlich sein und ist mit Multiorganversagen assoziiert und ist tödlich in über 80 % der Patienten. [2 ], [3 ] HSCTs mit kurativer Intention bei Patienten mit hämatologischen malignen Erkrankungen , ausgewählt soliden Tumoren und einigen nicht-malignen Erkrankungen, wie ernst Hämoglobinopathien geführt . [4 ], [5 ] In der EU wird VOD als seltene Krankheit bezeichnet wird, bei weniger als fünf von 10.000 Menschen . Studien haben eine breite Palette von Inzidenzraten für VOD wiesen. Im Allgemeinen Daten zeigen, dass ca. 14% der Patienten, die eine HSCT entwickeln VOD . [3]