Unter den Patienten mit einer schweren , lebensbedrohlichen Art von Sklerose, der Behandlung mit hämatopoetischen Stammzelltransplantation ( HSCT ) , im Vergleich zu intravenöser Infusion der Chemotherapeutikum Cyclophosphamid, war mit einem erhöhten behandlungsbedingten Todesrisiko im ersten Jahr verbunden, aber bessere langfristige Überleben , laut einer Studie in JAMA.
Die systemische Sklerose ist eine Autoimmunerkrankungdes Bindegewebes , gekennzeichnet durch Vaskulopathie ( eine Erkrankung der Blutgefäße ) , Low-grade- Entzündung Und Fibrose ( Entwicklung von überschüssigem Bindegewebe ) in Haut und inneren Organen . Bisher haben Studien gezeigt, dass kleine systemischen Sklerose ist die auf die Behandlung mit autologen HSZT , obwohl es war unklar, ob HSCT verbessert das Überleben , je nach Hintergrund- Informationen in dem Artikel . Für diese Studie einbezogen autologe Stammzelltransplantation ein mehrstufiger Prozess beginnend mit der Infusion von hohen Dosen von Cyclophosphamid und einem Antikörper gegen Immunzellen , gefolgt von Reinfusion des patienteneigenen Stammzellen , die zuvor aus dem Blut und gereinigt worden waren gesammelt .
Jacob M. van Laar , MD, Ph.D., von der University Medical Center Utrecht, Utrecht , Niederlande und Dominique Farge MD, Ph.D, der Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Paris 7 Diderot Universität , Frankreich und Kollegen zufällig 156 Patienten mit früher diffuse kutane ( weit verbreitete Hautbeteiligung ) systemischer Sklerose zugeordnet HSCT (n = 79) oder Cyclophosphamid (n = 77; 12 monatliche Infusionen) . Die klinische Phase -3-Studie wurde in 10 Ländern an 29 Zentren durchgeführt ; Patienten wurden von März 2001 bis Oktober 2009 eingestellt und weiterverfolgt , bis Oktober 2013 .
Bei einem medianen Follow-up von 5,8 Jahren traten 53 unerwünschte Ereignisse : 22 in der Gruppe HSCT (19 Tote und 3 irreversible Organversagen ) und 31 in der Kontrollgruppe (23 Tote und 8 irreversible Organversagen ) . Patienten mit Stammzelltransplantation behandelt wurden, mehr unerwünschte Ereignisse (einschließlich Tod) im ersten Jahr hatte aber bessere langfristige ereignisfreies Überleben als die mit Cyclophosphamid behandelt.
Die Patienten in der Gruppe erlebt HCST höhere Sterblichkeit im ersten Jahr hatte aber bessere langfristige Überlebensrate als die mit Cyclophosphamid behandelt. Während 1 Jahr gab es 11 Todesfälle ( 13,9 Prozent , darunter 8 Behandlung Todesfälle ) in der HSCT -Gruppe versus 7 ( 9,1 Prozent , keine behandlungsbedingten Todesfälle) in der Kontrollgruppe . Nach 2 Jahren Follow-up gab es 12 Todesfälle ( 15,2 Prozent ) in der HSCT -Gruppe versus 13 ( 16,9 Prozent ) in der Kontrollgruppe . Nach 4 Jahren Follow-up gab es 13 Todesfälle ( 16,5 Prozent ) in der HSCT -Gruppe versus 20 ( 26,0 Prozent ) in der Kontrollgruppe .
Die Autoren fügen hinzu, dass HSCT war auch wirksamer als intravenöse Cyclophosphamid über Maßnahmen Auswertung Haut, Funktionsfähigkeit , Lebensqualität , und Lungenfunktion, im Einklang mit früheren Studien .
" Unter den Patienten mit frühen diffuse kutane systemische Sklerose, wurde HSCT mit erhöhter Behandlung Mortalität im ersten Jahr nach der Behandlung. Allerdings verliehen HCST eine bedeutende langfristige ereignisfreie Überlebensvorteil ", schlussfolgern die Autoren .
In einem begleitenden Editorial , Dinesh Khanna , MD , M.Sc., von der University of Michigan , Ann Arbor, und seine Kollegen bieten Anregungen, die Patienten sollten HSCT erhalten .
"Derzeit erfordern auch Patienten mit (1) diffuse kutane systemische Sklerose in den ersten 4 bis 5 Jahre nach Auftreten mit begrenzt werden leichter bis mäßiger Beteiligung innerer Organe ( schwere innere Organbeteiligung wird wegen der Risiken im Zusammenhang mit HSCT verbundenen Patienten ungeeignet machen ) oder (2) begrenzte kutane systemische Sklerose mit progressiven inneren Organbeteiligung Diese Überlegung sollte in der Regel auch für Patienten, die es versäumt haben, zu verbessern oder die mit herkömmlichen Immunsuppressiva verschlechtert und die nicht aktive Raucher beschränkt werden ; . ... Last , die Kosten -effectiveness der HSCT muss festgestellt werden , und fachübergreifende Modelle der Behandlung Entscheidungsfindung in Verbindung mit Patienten Entscheidungshilfen benötigt werden. Diese Ansätze wird einen Rahmen bieten , um zu bewerten und zu verstehen, den Trade-off zwischen langfristigen Nutzen und die kurzfristige Behandlung bezogene Morbidität und Mortalität der Stammzelltransplantation in Patienten mit systemischer Sklerose. "