Lernstörungen bei Patienten mit Neurofibromatose kann behandelt werden, mit gemeinsamen Cholesterin-Droge
Forscher am Kinder Nationale Medical Center haben festgestellt , dass ein Cholesterinsenker Statin-Medikament scheint sicher zu sein bei Kindern mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1 ) und können Lernschwierigkeiten, wie verbale und nonverbale Gedächtnis zu verbessern . Dies ist das erste Mal, dass das Arzneimittel Lovastatin wurde bei Kindern mit NF1 sucht. Die Studie, die von Maria T. Acosta , MD, einer pädiatrischen Neurologen und Forscher am Kinder Nationale und klinischer Direktor und kognitive Direktor des Gilbert Familien- Neurofibromatose Institute , führte erscheint in der Oktober 2011 Ausgabe von / i> Pediatric Neurology.
Lovastatin wird derzeit von der US Food and Drug Administration in Erwachsenen und Kindern zur Behandlung von Hoch genehmigt Cholesterin . Das Arzneimittel wirkt durch Hemmung eines bestimmten Enzyms der Cholesterinbiosynthese . Vorherige Untersuchungen an Tieren haben gezeigt, dass Lovastatin wirkt sich auf eine ähnliche molekulare Weg , die zu kognitiven Defiziten in Neurofibromatose verbunden sein können .
"Während wir ursprünglich dargelegt, um die Sicherheit von Lovastatin in NF1-Patienten zu bestimmen , sahen wir auch statistische Verbesserungen in Gedächtnis und visuellen Aufmerksamkeit , das ist ein großer Schritt in Richtung helfen die Lebensqualität unserer Patienten zu verbessern und bei der Bewertung von biologischen Mitteln, die wirksam sein können, Therapien für NF1 ", erklärte Dr. Acosta . " Dies ist zwar eine relativ kleine Studie , haben wir jetzt starke Basislinieninformationen , und wir sind mit anderen Institutionen im Land und in der ganzen Welt zusammen, um eine endgültige Studie durchzuführen , um diese Ergebnisse in einem größeren Maßstab zu wiederholen. "
Diese Phase I Studie wurde die Sicherheit und Wirksamkeit von Lovastatin als Behandlung für Patienten mit Neurofibromatose Typ 1, die für die Mehrheit der NF Fälle ausmacht . Über einen Zeitraum von drei Monaten erhalten 24 Patienten im Alter zwischen 10-17 Jahren Behandlung mit Lovastatin . Die Patienten wurden kognitive Funktion Tests vor und nach der Behandlung. Alle Patienten erhalten normale Cholesterinwerte während der gesamten Studie , und es gab einige kognitive Verbesserungen in Gedächtnis, visuelle Aufmerksamkeit und Effizienz nach der Behandlung.
" Die Auswirkungen für alle Kinder mit Lernschwierigkeiten - nicht nur diejenigen mit NF1 - sind von Interesse für die größere pädiatrischen Gemeinschaft , so hoffen wir, schnell vorwärts durch das Konsortium zu bewegen , diese Forschung in NF1-Patienten in einer angemessenen Weise voranzutreiben ", kommentierte Roger Packer , MD, Senior Vice President des Zentrums für Neurowissenschaften und Verhaltensmedizin , Direktor des Gilbert Familien- Neurofibromatose -Institut an Kinder National, und Gruppe Vorsitzender des Department of Defense Neurofibromatose Clinical Trials Consortium.