Klinische Studien von der Food and Drug Administration (FDA ) verwendet werden, um neue Medikamente in den Jahren 2005 und 2012 zu genehmigen sind sehr unterschiedlich in ihren Eigenschaften, laut einer Studie in JAMA.
Je nach Hintergrund- Informationen in dem Artikel "FDA Überprüfung des neuen Medikaments Anwendungen wird von der Federal Food , Drug , and Cosmetic Act , der " adäquaten und gut kontrollierten Untersuchungen " benötigt , um die Wirksamkeit zu bestimmen geführt " . "Viele Patienten und Ärzte gehen davon aus , dass die Sicherheit und Wirksamkeit von neu zugelassenen Therapeutika ist gut verstanden , aber die Stärke der klinischen Studie Nachweise für Genehmigungsentscheidungen durch die US FDA wurde nicht untersucht . "
Nicholas S. Downing , AB, der Yale University School of Medicine, New Haven, Conn . , Und seine Kollegen untersuchten die Stärke der klinischen Studie Nachweise für die FDA-Zulassung Entscheidungen für neue Therapeutika durch die Charakterisierung der wichtigsten Features von Pivotstudien zur Wirksamkeit ( klinische Studien , dass dienen als Grundlage für die FDA-Zulassung ) , wie zum Beispiel Test Größe, Design , Dauer und Endpunkte .
Die öffentlich zugänglichen FDA Dokumente verwendet werden, um 188 neuartiger therapeutischer Wirkstoffe zu identifizieren Forscher Genehmigung zwischen 2005 und 2012 für 206 Hinweise auf der Grundlage von 448 Pivotstudien zur Wirksamkeit . Die große Mehrheit der Zulassungsstudien wurden (89 Prozent) und doppelt verblindete ( 79,5 Prozent) randomisiert. Mehr als die Hälfte der Versuche verwendet ein Placebo für den Vergleich (55 Prozent) und 32 Prozent verwendet eine aktive (wie beispielsweise einem anderen Medikament ) Komparator und 13 Prozent hatten keine Komparator .
Der Median ( Mittelwert ) Anzahl der Patienten unter allen Zulassungsstudien eingeschrieben per Anzeige war 760. Von 201 Indikationen , 74 (37 Prozent) wurden auf der Grundlage einer einzigen Studie , 77 (38 Prozent) auf 2 zugelassen , und 50 (25 Prozent ) auf 3 oder mehr. Versuche mit Surrogat-Endpunkte als primäre Ergebnis bildete die exklusiv der Genehmigung für 91 Indikationen (45 Prozent) .
Mindestens 1 Zulassungsstudie mit einer Laufzeit von 6 Monaten oder höher unterstützt die Zustimmung von 68 Hinweise (34 Prozent) . Testfunktionendurch therapeutische Indikation und Eigenschaften, wie Therapiebereich , voraussichtliche Dauer der Behandlung, Waisenstatus ( Medikament zur Behandlung der seltenen Erkrankung zu behandeln ) unterschieden , und eine beschleunigte Zulassung .
" Die Veränderung in der [ Menge und Art ] der klinischen Studie Beweise von der FDA verwendet, um die Wirksamkeit neuer Therapeutika zu bewerten unterstreicht flexible Standards der Agentur zur Genehmigung ", schreiben die Autoren. " Solche regulatorischen Flexibilität ermöglicht eine individuelle Herangehensweise an die Genehmigung , einschließlich der Fähigkeit, schnell zu genehmigen potentiell wirksame Therapien für lebensbedrohliche Krankheiten wie bestimmte Krebsarten, oder diese Krankheiten , für die es keine wirksame Behandlung bestehender wie seltene Krankheiten . Diese Zulassungen können ohne kostspielige und zeitraubende randomisierte, doppelblinde , kontrollierte Studien durchgeführt werden , auch wenn diese Studien als Goldstandard für die Bewertung angesehen wird. "
Die Forscher weisen darauf hin , dass das Verständnis der klinischen Studie zugrunde liegende Nachweise neu zugelassenen Therapeutika hat wichtige Implikationen für Patienten und Ärzte . "Als Medikamente werden auf dem Markt verfügbar ist, müssen Entscheidungen über ihre Verwendung , wahrscheinlich , wie gut die Sicherheit und Wirksamkeit zu verstehen informiert werden. Vergleichende Wirksamkeit Informationen, die nicht als Teil der FDA-Zulassung erforderlich ist, und besteht im Vergleich von einem Eingriff mit einem Aktiv Kontrolle, war weniger als die Hälfte von Indikationen , im Einklang mit früheren Forschung, sondern verlassen die Unsicherheit über die Vorteile und die Sicherheit dieser Medikamente , wenn sie mit anderen therapeutischen Wirkstoffen im Vergleich zur Verfügung. "
Die Autoren schreiben , dass die großen Unterschiede in der klinischen Studie Beweise " hat das Potenzial, zu informieren aktuelle FDA- Zulassung Standards und Postmarket Überwachung Initiativen . "
In einem begleitenden Editorial , Steven N. Goodman , MD, MHS , Ph.D., von der Stanford University , Stanford, Calif. Und Rita F. Redberg , MD , M.Sc., der University of California, San Francisco, und Editor , JAMA Innere Medizin, kommentieren die drei Studien in dieser Ausgabe von JAMA , das die FDA-Zulassung Prozess zu untersuchen.
"Auch wenn diese Berichte sind wichtige Schritte in ein besseres Verständnis der FDA Entscheidungsfindung, weitere Engagements und Fortschritte auf dem Weg , die Transparenz , einschließlich einer Verringerung der Bericht Redaktionen , ist notwendig, um die wissenschaftliche Gemeinschaft und anderen interessierten Kreisen bei der Beantwortung der Fragen diese Studien zu erhöhen und damit die Unterstützung der FDA in ihrer Aufgabe, die richtige Balance zwischen Innovation und ermöglicht den Schutz der Gesundheit der Bürger zu finden. "