Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat Vimizim genehmigt ( elosulfase alfa ), das erste von der FDA zugelassene Therapie für Mukopolysaccharidose Typ IVA ( Morquio A -Syndrom) . Morquio A -Syndrom ist eine seltene, autosomal rezessive lysosomale Speicherkrankheit , die durch einen Mangel an N- Acetylgalactosamin - 6-sulfat -Sulfatase ( GALNS ) verursacht. Vimizim soll die fehlende GALNS Enzym in einem wichtigen Stoffwechselweg beteiligt ersetzen. Abwesenheit dieses Enzyms führt zu Problemen bei der Knochenentwicklung , Wachstum und Mobilität. Es gibt ungefähr 800 Patienten mit Morquio A -Syndrom in den Vereinigten Staaten .
Vimizim wurde vorrangige Prüfung gewährt . Eine FDA Priority-Review bietet für eine beschleunigte Beurteilung von Medikamenten für schwere Krankheiten oder Bedingungen, die großen Fortschritte in der Behandlung bieten können . Vimizim ist auch das erste Medikament , das Seltene Pädiatrische Disease Priority Review Gutschein erhalten - eine Bestimmung , die Entwicklung neuer Arzneimittel und biologische Präparate zur Vorbeugung und Behandlung seltener Kinderkrankheiten gefördert werden soll .
"Diese Zulassung und seltene Krankheit Priority-Review Gutschein pädiatrische unterstreicht das Engagement der Agentur zu machen Behandlungen für Patienten mit seltenen Krankheiten ", sagte Andrew E. Mulberg , MD, stellvertretender Direktor, Abteilung für Gastroenterologie und angeborene Störungen Produkte in der FDA Center for Drug Evaluation und Forschung ( CDER ) . " Vor der heutigen Genehmigung , Patienten mit dieser seltenen Erkrankung haben keine zugelassene medikamentöse Behandlung Optionen hatten . "
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Vimizim wurden in einer klinischen Studie mit 176 Teilnehmern Morquio Ein Syndrom , im Alter von 5 bis 57 Jahren. Die Teilnehmer mit Vimizim behandelt wurden, zeigten eine größere Verbesserung im 6 - Minuten-Gehtest als Teilnehmer , die Placebo erhielten . Im Durchschnitt Patienten mit Vimizim in der Studie behandelt gingen 22,5 Meter weiter in 6 Minuten im Vergleich zu den Patienten, die Placebo erhielten.
Die häufigsten Nebenwirkungen bei Patienten mit Vimizim in klinischen Studien behandelt inbegriffen Fieber , Erbrechen, Kopfschmerzen , Übelkeit, Bauchschmerzen , Schüttelfrost und Müdigkeit . Die Sicherheit und Wirksamkeit von Vimizim nicht bei Kindern unter 5 Jahren etabliert. Vimizim wird mit einem Warnhinweis genehmigt , um das Risiko schließen Anaphylaxie . Während der klinischen Studien traten lebensbedrohliche anaphylaktische Reaktionen bei einigen Patienten während Vimizim Infusionen .
Vimizim von Novato, Kalifornien ansässige BioMarin Pharmaceutical Inc. vermarktet