Ärzte, die Patienten mit einer schweren und fortschreitende Erkrankung der Atemwege genannt Lymphangioleiomyomatose (LAM ) behandeln kann einen qualvollen Behandlung Entscheidung konfrontiert .
Das Medikament Sirolimus kann das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und helfen, Kurzatmigkeit. Aber einige Patienten schließlich kann Lungentransplantation benötigen, und Sirolimus potenziell tödliche Komplikationen nach der Transplantation führen.
"Es ist eine schreckliche Situation ", sagte Dr. Daniel pulmonologist Dilling , Ärztlicher Direktor der Klinik und LAM Lungentransplantation Programm Loyola University Medical Center .
Die Food and Drug Administration hat eine "Black Box" Warnung über den Einsatz von Sirolimus in Lungen-Transplantation Patienten , zumindest, wenn zum Zeitpunkt der Transplantation begonnen ausgestellt . Viele Ärzte deshalb das Medikament nicht verwenden in LAM Patienten , wenn sie auf der Transplantationswartelistezu gehen, da es ungewiss, wann die Operation auftreten .
Aber ein Arzt -Umfrage , ein Tiermodell und Informationen darüber, wie das Medikament metabolisiert legen nahe, dass ein Medikament, ähnlich wie Sirolimus kann eine Option für LAM -Patienten , nach einer Präsentation Dilling während der 34. Jahrestagung und Scientific Sessions der International Society for gemacht Herz- und Lungentransplantationin San Diego .
LAM tritt fast ausschließlich bei Frauen. Eine abnorme Wachstum von Muskelzellen dringt in die Lunge , was schließlich zu Atemwege behindert zu werden. Symptome sind Atemnot , Brustschmerzen, chronischer Husten und Pneumothorax ( Lungenzusammenbrüche) . Wenn die Krankheit fortschreitet, werden viele Patienten müssen sich auf Sauerstoff zu gehen , und einige werden Lungentransplantationen erforderlich .
LAM ist ungewöhnlich , aber nicht so selten wie einmal gedacht . So viele wie 30.000 bis 50.000 Frauen können weltweit die Krankheit haben , gemäß der LAM Foundation.
Sirolimus gehört zur Rapamycin Klasse von Medikamenten , die auch Everolimus . Laut einer 2011 Studie im New England Journal of Medicine , Sirolimus bei ausgewählten Patienten verlangsamt das Fortschreiten der Krankheit und wurde mit einer Verringerung der Symptome und Verbesserung der Lebensqualität verbunden.
Sirolimus manchmal an Lungen-Transplantation Patienten, die auf eine Abstoßung zu verhindern . Aber zwei Studien gefunden, dass Sirolimus verursacht eine ernste und manchmal tödliche Komplikation genannt Anastomoseninsuffizienz , die die Wundheilung beeinträchtigen , wenn das Medikament in der Zeit des Betriebs gegeben . Folglich sind die Verbindungen, bei denen der Spender Lunge in den Empfänger eingenäht zerbrechen .
Sirolimus (Handelsname, Rapamune
Jedoch haben einige LAM Ärzten begonnen verschreibenden Everolimus ( Zortress
In der Vergangenheit haben Loyola Ärzte nicht vorgeschrieben Rapamycin - Klasse Drogen, um Patienten, die auf der Warteliste für Lungentransplantationen sind Lam. "Aber angesichts der jüngsten Erkenntnisse und Erfahrung sind wir überdenken diese Politik ", sagte Dilling .
Laura Lentz , Vorsitzender des Board of Directors des LAM -Stiftung, sagte, dass bei der Beschaffung das Thema , Dilling " ist eine Dienstleistung , die gehen, um einen großen Unterschied für Frauen, die LAM haben zu machen. "
Lentz stimmt Dilling , dass mehr Forschung auf Rapamycin -Klassenrauschgifte in LAM Patienten benötigt. "Eine der Enttäuschungen , die eine seltene Krankheit ist, dass es nicht eine Menge Arbeit in diesem Bereich ", sagte Lentz . " Es gibt mehr Unbekannte als wäre dies eine häufige Erkrankung . "