Nachrichten aus dem Journal of Clinical Investigation : 3. Juni 2013

Eine mögliche Gentherapie für Mukopolysaccharidose Typ IIIA

Mukopolysaccharidose Typ IIIA ( MPSIIIA ) ist eine Stoffwechselstörung , bei der der Körper ein Enzym, das benötigt wird, um lange Ketten von Zuckern als Glycosaminoglycane bekannt brechen fehlt. Mit der Zeit sammeln sich die Glycosaminoglycane im Körper und verursachen Schäden , insbesondere im Gehirn. In dieser Ausgabe von der Journal of Clinical Investigation ,Fatima Bosch und Kollegen an der Universitat Autonoma de Barcelona in Spanien entwickelt eine Form der Gentherapie , das Enzym , das in MPSIIIA fehlt ersetzen. Durch Einspritzen des Ersatz -Gen in den Liquor , die das Gehirn und Rückenmark umgibt , Bosch und Kollegen festgestellt , dass sie erfolgreich einen Ersatz -Gen in Mäusen und Hunden zu liefern, um das Gehirn. Diese Studie zeigt, dass die Gentherapie können in das Gehirn durch die cerebrospinale Flüssigkeit geliefert werden , und schlägt vor , dass dieser Ansatz möglicherweise als Therapie für MPSIIIA verwendet werden.

TITEL: Die Ganzkörper- Korrektur Mukopolysaccharidose IIIA durch intra -Liquor- Gentherapie

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Ein neues Ziel in Kastration -resistentem Prostatakrebs

Die Prostata erfordert männlichen Hormonen als Androgene bekannt sind, um zu funktionieren . Androgene wirken durch Zelloberflächenrezeptoren ( Androgen-Rezeptoren ) , die Veränderungen in der Prostata-Zellen zu initiieren. in Prostatakrebs Androgene das Wachstum und die Ausbreitung von Krebszellen ; Folglich Therapeutika, die Androgen-Rezeptoren zu blockieren sind wirksam bei vielen Patienten mit Prostatakrebs. Leider wiederholt sich die Krankheit häufig in eine tödliche , androgen- unabhängigen Form ( CRPC ) , die mit Mutationen in Androgen-Rezeptoren verbunden ist. In dieser Ausgabe von der Journal of Clinical Investigation, Marianne Sadar und Kollegen an der BC Cancer Agency in Vancouver, British Columbia , untersucht ein Medikament , EPI -001 , das blockiert die Aktivität der mutierten Androgen-Rezeptoren durch die Interaktion mit einer Region des Rezeptors als die N-terminale Domäne bekannt. Mit Hilfe eines Maus-Modell von Prostatakrebs , Sadar und Kollegen festgestellt , dass EPI -001 reduziert das Wachstum von Prostata-Krebs . Diese Ergebnisse legen nahe , dass ähnlich wie EPI -001 Medikamente könnten verwendet werden, um Androgen - unabhängige Formen von Prostatakrebs zu behandeln.

TITEL: Ein Androgen-Rezeptor- N-terminalen Domäne -Antagonisten zur Behandlung von Prostatakrebs

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