Tödliche Lücken bestehen in der Entwicklung neuer Medikamente für vernachlässigte Krankheiten

In einer Studie, in der Open-Access- Fachzeitschrift The Lancet Global Health , die Drugs for Neglected Diseases Initiative ( DNDi ) und andere Forscher berichten über einen anhaltenden Mangel an wirklich neue Therapeutika für vernachlässigte Krankheiten trotz nominal Fortschritt und einer Beschleunigung in Forschung und Entwicklung ( R

Forscher von der DNDi , Médecins Sans Frontières / Ärzte ohne Grenzen (MSF) , die Sonderprogramms zur Forschung und Ausbildung auf dem Gebiet der Tropenkrankheiten (WHO - TDR) und drei Universitäten ( Universitätsklinik Grenoble, Frankreich ; Universität Joseph Fourier , Frankreich , Universität Oxford, Großbritannien ) festgestellt, dass der 850 neuer Medikamente und Impfstoffe für alle Krankheiten genehmigt , 4% (37) waren für vernachlässigte Krankheiten , im Großen und Ganzen wie verbreitet vor allem in armen Ländern festgelegt: Malaria . Tuberkulose , 17 vernachlässigten Tropenkrankheiten ( NTDs ), wie von der Weltgesundheitsorganisation (WHO) , 11 Fallerkrankungen definiert , und 19 anderen Krankheiten der Armut , ohne HIV / AIDS. Global diese vernachlässigten Krankheiten stellen eine 11% gesundheitliche Belastung , basierend auf einer aktuellen Einschätzung 2010 um Behinderungen bereinigten Lebensjahre(DALYs ) .

Die meisten wurden neu entwickelte therapeutische Produkte repurposed Versionen bestehender Medikamente. Von den 336 brandneue Medikamente ( für neue chemische Substanzen oder NCEs ) für alle Krankheiten in 2000-2011, nur vier oder 1% zugelassen , waren für vernachlässigte Krankheiten ; drei waren für Malaria, und eine für Durchfallerkrankungen . Keiner war für eine der 17 WHO - aufgeführten NTDs .

" Während Drogen-und Impfstoff-Entwicklung zeigt Anzeichen einer Beschleunigung für vernachlässigte Krankheiten , müssen wir weiter pushen , um diese Krankheiten auf der internationalen politischen Agenda zu halten und bewegen sich schnell , wirklich transformative , lebensrettende Behandlungen zu liefern " , sagte Dr. Bernard Pécoul , Executive Director der DNDi .

Studie zeigt :

• Neue Medikamente für vernachlässigte Krankheiten haben einen messbaren medizinischen Nutzen : Über die Aufnahme in die WHO -Liste unentbehrlicher Arzneimittel ( EML) als Messgröße für den medizinischen Nutzen , 48 % aller neuen therapeutischen Produkten (ohne Impfstoffe / biologische Produkte ) zugelassen 2000-2011 für vernachlässigte Krankheiten waren an der EML , verglichen mit 4% für alle anderen Krankheiten.
• Klinische Studien fehlen für vernachlässigte Krankheiten : Von den knapp 150.000 registrierten klinischen Studien für neue therapeutische Produkte in der Entwicklung im Dezember 2011 waren nur 1% für vernachlässigte Krankheiten .
• Die meisten neuen Kandidaten in der Entwicklung sind Impfstoffe : 123 neue Produkte sind derzeit in Entwicklung für vernachlässigte Krankheiten , wobei über die Hälfte (55% ; 68) Impfstoffen oder biologischen Produkten , darunter 21 für Malaria. Etwas mehr als ein Viertel (28 % ; 34) sind für die 17 NTDs , mit nur 3 NCEs ( für Onchozerkose , Chagas-Krankheit , Schlafkrankheit ) .
• Drug Wiederverwendung und NCEs sind weiter entlang in der Entwicklung als Impfstoffe : 56% ( 38/68 ) der Impfstoff / biologische Produktkandidaten befinden sich in Phase I der klinischen Studien , während 85% ( 29/34 ) der repurposed - Arzneimittelprodukte und 63% (10 / 16) von NCEs sind in den Phasen II-III .
• Fast 80% der vernachlässigten Krankheiten haben R
• Öffentliche Sponsoring führt R
• Prognose sieht zahlreiche Impfstoffe aber nur wenige brandneue Medikamente : Anwendung Fluktuation , die Autoren voraussichtlich 28 neue Namenproduktefür vernachlässigte Krankheiten in den kommenden sechs Jahren, aber nur fünf als NCEs . Fünfzehn neue Impfstoffe oder biologische Produkte werden den Prognosen zufolge in den nächsten 10 Jahren registriert werden.
• Vernachlässigte Krankheiten - R

" Obwohl Fortschritte wurden in den letzten zehn Jahren erzielt wurden, sehen wir nach wie vor tödlich Lücken in neue Medikamente für einige der am wenigsten sichtbare Patienten der Welt " , sagte Dr. Nathalie Strub - Wourgaft , Ärztlicher Direktor der DNDi . " Wir müssen mehr Behandlungskandidaten, NCEs oder bestehende für Wiederverwendung , in und durch die R erhalten

" Unsere Patienten warten immer noch auf wahre medizinische Durchbrüche " , sagte Dr. Jean- Hervé Bradol von Ärzte ohne Grenzen , ein Co- Autor der Studie . " Die Menschen sind immer noch leiden und sterben an diesen Krankheiten und Gesundheitsdienstleister müssen in der Lage , alle Patienten anbieten zu können - unabhängig von ihrer Zahlungsfähigkeit - die beste Behandlung möglich . Nur dann werden wir sagen, dass wir Fortschritte gemacht haben . "