Eine neue Dreifach- Gentherapie genannt ProSavin könnte sicher Motorik bei Parkinson-Patienten zu verbessern durch Neuprogrammierung Gehirnzellen Dopamin produzieren - eine Chemikalie für die ordnungsgemäße Kontrolle der Bewegung - nach einer Phase 1/2 Studie in The Lancet veröffentlicht.
"Der Mangel an Dopamin führt zu den Erschütterungen , des Körpers Steifigkeit und Verlust des Gleichgewichts , die Parkinson- charakterisieren " , erklärt Studienleiter Professor Stéphane Palfi von AP-HP , Groupe Henri- Mondor - Albert Chenevier in Créteil , Frankreich.
" ProSavin verwendet eine inerte Virus zu drei Dopamin Fassungsgenedirekt in das Striatum Region des Gehirns, die Bewegungen steuert zu liefern , mit dem Ziel der Umwandlung nicht Dopamin produzierenden Nervenzellen im Striatum [ Nervenzellen ] in Dopamin produzierenden Fabriken , um die ständige Quelle ersetzen von Dopamin , die bei Parkinson-Krankheit verloren geht ". *
Parkinson-Krankheit ist die zweithäufigste neurodegenerative Erkrankung nach Alzheimer, betrifft weltweit rund 5 Millionen Menschen. Die Symptome der Parkinsonschen sind wegen Verlust von Dopamin -produzierenden Nervenzellen in dem Teil der zur Steuerung der Bewegung Gehirns .
Die am weitesten verbreitete Behandlung der Wirkstoff Levodopa , einem Vorläufer von Dopamin , die die Blut -Hirn -Schranke überwinden . Im Laufe der Zeit Zelltod ist jedoch so groß, dass die Wirksamkeit verringert und die Patienten können unwillkürliche Muskelkrämpfe ( Dyskinesien ) und andere Nebenwirkungen zu entwickeln.
Die aktuelle Studie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von drei verschiedenen Dosen von ProSavin in 15 Personen im Alter von 48 bis 65 Jahren bei fortgeschrittener Parkinson- Krankheit , die nicht mehr gut auf andere Behandlungen.
Die Patienten wurden auf einer Parkinson-Krankheit Skala von motorischen Funktionen , die Rede , Zittern, Steifigkeit , Fingerberührungen , Haltung, Gang und Bradykinesie ( langsame Bewegung ) umfasst bewertet . Je niedriger die Bewertung , desto besser die Funktion .
Alle Patienten mit ProSavin injiziert hatte nur leichte bis moderate Nebenwirkungen auf die Behandlung in Zusammenhang stehen ; wobei die gängigste auf Medikation Dyskinesien (20 Veranstaltungen , 11 Patienten) und Ein-Aus- Phänomene (12 Ereignisse , neun Patienten ) .
Signifikante Verbesserungen in der Kraftwerte wurden bei allen Patienten im off- Zustand Medikamente gesehen sowohl auf 6 Monate ( 38 vs 26) und 12 Monaten (38 vs 27) nach der Operation ( wenn Patienten hatten ihre Medikamente für 12 Stunden wurde).
Allerdings warnen die Autoren , " Obwohl die Wirksamkeit Ergebnisse zeigen, Versprechen , das Ausmaß der Effekte sind in der Placebo- Bereich in anderen klinischen Studien für die Parkinson-Krankheit mit chirurgischen Techniken berichtet , und müssen mit Vorsicht interpretiert werden. "
Die Forscher folgern : " [ Unsere Ergebnisse legen nahe , dass diese ] therapeutischer Ansatz, kontinuierliche und stabile Dopamin- Ersatz, an den Dopamin -verarmten Striatum eingeschränkt bietet , könnte eine effektive Langzeittherapie ohne das Auftreten von Verhaltens Komplikationen zu bieten." Schreiben in einem verknüpften Kommentar , A Jon Stoessl von der University of British Columbia, Vancouver, Kanada sagt: " Der Ansatz von Palfi und Kollegen getroffen ist neu , dass es ist das erste Mal , dass lentivirale Vektoren wurden erfolgreich in der Behandlung von neurologischen angewendet Erkrankungen bei Mensch und nicht auf das Überleben von dopaminergen Neuronen ab, sondern nimmt an, dass transfizierte striatalen Neuronen bei der Parkinson- Krankheit erhalten wird die Kapazität zu Dopamin synthetisieren entwickeln ".
Allerdings fügt er hinzu: " Trotz zahlreicher Unzulänglichkeiten , haben wir recht gute Behandlungen für die motorische Manifestationen der Parkinson-Krankheit in Form von Levodopa , Infusionstherapien und Tiefenhirnstimulation . Die Herausforderung der Parkinson-Krankheit ist die Verwaltung von nichtmotorisiertem Probleme , viele davon mit einem nicht- Dopamin- Basis. das hier beschriebene nicht diese Probleme anzugehen Therapie, aber die Sicherheit der Ansatz könnte als Beweis für das Prinzip für zukünftige Studien auf strengen Beurteilung der Wirksamkeit konzentriert sowie die gezielte Bekämpfung dieser verheerenden Probleme gesehen werden. "