Eine neue Studie der UCLA gefunden , dass ein Medikament evaluiert , um eine ganz andere Störung zu behandeln geholfen verlangsamt das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit bei Mäusen.
Die Studie, veröffentlicht in der Oktober -Ausgabe der Zeitschrift Neurotherapeutics veröffentlicht , fand , dass das Medikament , AT2101 , der auch für die Gaucher- Krankheit untersucht worden , verbesserte motorische Funktion , gestoppt Entzündung im Gehirn und reduzierte Mengen an alpha- Synuclein , ein Protein kritisch Parkinson beteiligt.
Obwohl die genaue Ursache der Parkinson- unbekannt ist, deutet vieles zu einer Anreicherung von alpha- Synuclein , die gefunden wurde, gemeinsam sein für alle Menschen mit der Erkrankung. Das Protein wird angenommen, dass die Nervenzellen im Gehirn , die Dopamin machen zu zerstören , ein Neurotransmitter, der regeln eine Reihe von Funktionen , einschließlich Bewegung und Koordination hilft . Dopamin -Mangel ist mit der Parkinson-Krankheit .
Gaucher-Krankheit ist eine seltene genetische Erkrankung, bei der der Körper nicht genug von einem Enzym namens β - Glucocerebrosidase oder GCase produzieren kann. Forscher, die genetischen Faktoren, die das Risiko für die Entwicklung von Menschen Parkinson haben festgestellt, dass es eine enge Beziehung zwischen Gaucher und Parkinson aufgrund einer GCase Gens zu erhöhen. Mutation dieses Gens , die zu einer verminderten GCase Aktivität im Gehirn führt , wurde gefunden, dass eine genetische Risikofaktor für Parkinson sein, obwohl der Großteil der Patienten mit Parkinson- nicht Mutationen in der Gaucher -Gen tragen .
"Dies ist das erste Mal eine Verbindung Targeting -Gaucher-Krankheit hat sich in einem Mausmodell der Parkinson-Krankheit getestet und wurde als wirksam erwiesen ", sagte der leitende Autor der Studie , Marie- Francoise Chesselet , die Charles H. Markham Professor für Neurologie an der UCLA und Direktor des UCLA Center für das Studium der Parkinson-Krankheit . " Die vielversprechenden Ergebnisse dieser Studie zeigen, dass eine weitere Untersuchung dieser Verbindung in der Parkinson-Krankheit gewährleistet ist. "
In der Studie , die Forscher Mäuse, die gentechnisch verändert wurden , um zu viel Alpha-Synuclein , die im Laufe der Zeit führte die Tiere ähnlich denen beim Menschen mit der Parkinson- beobachteten Defizite zu entwickeln. Die Forscher fanden heraus , dass die Mäuse die Symptome haben sich verbessert , nachdem sie empfangen AT2101 für vier Monate.
Die Forscher beobachteten auch, dass AT2101 war wirksam bei der Behandlung der Parkinson- Mäusen , auch wenn sie nicht eine mutierte Version des Gaucher -Gen tragen , was darauf hindeutet , dass die Verbindung eine klinische Wirkung im weiteren Parkinson- Bevölkerung haben .
AT2101 ist eine der ersten Generation " pharmakologisches Chaperon " - ein Medikament, das eine Fehlfunktion , mutierte Enzyme binden und führen sie durch die Zelle zu ihrer normalen Position , die die Enzyme , um weiter mit ihrer normalen Arbeit erlaubt können . Dies war das erste Mal, dass ein pharmakologisches Chaperon zeigte Versprechen in einem Modell der Parkinson, nach Chesselet .
Parkinson- Krankheit betrifft weniger als 1 Million Amerikaner und 60.000 neue Fälle werden jedes Jahr diagnostiziert. Die Störung weiterhin Wissenschaftler rätseln . Es gibt keine Heilung und Forschern nicht gelungen, die Ursache festnageln und kein Medikament ist erwiesen, um das Fortschreiten der Krankheit, die Zittern, Steifigkeit und anderen schwächenden Symptome verursacht zu stoppen. Aktuelle Parkinson- Behandlungen adressieren nur die Symptome .