Anakinra ( Kineret
CAPS ist ein Oberbegriff für eine Reihe von ultra- seltenen , lebenslang , stark schwächende autoinflammatory Krankheiten, Hautausschlag , Kopfschmerzen . Fieber , Gelenkschmerzen und anderen entzündlichen Symptome. Die Patienten leiden unter erheblichen Schmerzen und fortschreitende Verminderung der Lebensqualität . Die schwerste Form der Erkrankung verursacht chronische aseptische Meningitis . Spätkomplikationen gehören Hydrocephalus , Entwicklungsverzögerung, geistige Retardierung, und Hörverlust . 1
Trotz schweren Symptomen , Kindern mit CAPS Regel Erfahrung eine lange Reise bis zur Diagnose . Dieses Schicksal ist üblich, dass Menschen mit seltenen Krankheiten , und es ist zu hoffen , dass die nationale Strategie für seltene Krankheiten , die von den vier Heim Regierungen umgesetzt wird dazu beitragen, Verzögerungen bei der Diagnose zu reduzieren und sicherzustellen, dass mehr Patienten koordinierte Versorgung Nähe von zu Hause angeboten . Obwohl Zahl von Patienten mit einzelnen seltenen Krankheiten sind klein, wenn gruppiert ihre Patienten sind ein wichtiger und unterversorgten Bevölkerung ; 1 in 17 Menschen in Großbritannien wird mit seltene Krankheit diagnostiziert werden. 2
Professor Taunton Southwood, Professor für Pädiatrische Rheumatologie, Universität Birmingham und pädiatrische Rheumatologe in Birmingham Kinderkrankenhaus begrüßte die Genehmigung von Anakinra und sagte: " Während die Zahl der Patienten mit CAPS ist klein, eine schwere Last auf das Leben der Betroffenen hat . Dies sind Patienten, die oft Jahre warten, für eine Diagnose , und als Ergebnis der Seltenheit der Erkrankung haben kann hart arbeiten, um eine angemessene Behandlung erhalten Kliniker in der Sekundärversorgung sollte einen autoinflammatory Zustand vermuten wie CAPS - . und betrachten , die sich auf eine tertiären Rheumatologie Zentrum - . wenn sie auftreten unerklärliche Fieber , Hautausschlag, Kopfschmerzen und Gelenkschmerzen, vor allem, wenn die Symptome nicht zur Standardtherapie ansprechen "
Bisher war das einzige zugelassene Therapie für Patienten über 2 Jahre alt, und die Patienten müssen nach London zu reisen , um diese Behandlung zu erhalten. Die Patienten können nun festlegen, dass ihre Therapie zu Hause mit täglichen Injektionen gelungen , von ihren lokalen specialist.Nicky Freeman, Pädiatrische Rheumatologie Krankenschwester-Spezialisten in Birmingham Kinderklinik überwacht kommentierte: " In enger Zusammenarbeit mit CAPS-Patienten und ihre Familien sehen Sie, dass lange Strecken für Behandlung ist nicht immer durchführbar , weshalb es ist toll, die Möglichkeit, ihre Behandlung zu Hause zu verwalten , mit Gemeinschaftspflegein einem örtlichen Krankenhaus von der tertiären Krankenhaus koordiniert zu haben. "
Zur Verwendung bei Kindern zu erleichtern, ist Anakinra jetzt in einer Spritze mit gekennzeichneten Promotionen zugeführt, um eine Dosisanpassung zu ermöglichen. Anakinra ist ein gut dokumentiertes Sicherheitsprofil. Es hemmt die IL-1, eine entzündliche Cytokin, das in einer Reihe von seltenen Entzündungszuständen in Verbindung gebracht wird .
CAPS betrifft etwa 1 Million Menschen in Großbritannien . 3