Forschung Entdeckung Mai ALS Disease Prozessblock

In der ersten Tiermodell Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Dr. Udai Pandey , Assistant Professor für Genetik an der LSU Health Sciences Center New Orleans entwickelt wurde, hat Dr. Pandey Labor in Obst fliegt , dass die Blockierung der abnorme Bewegung eines Proteins durch ein mutiertes Gen namens FUS blockiert auch die gemacht Krankheitsprozess . Die Forschung ist online verfügbar in der Advanced Access Abschnitt der Zeitschrift Human Molecular GeneticsWebsite , veröffentlicht am 12. April 2011. Es wird in einer kommenden Ausgabe der Zeitschrift veröffentlicht werden.

Die Fruchtfliegen wurden entwickelt, um zu tragen und exprimieren ein mutiertes humanes FUS -Gen . Diese mutierten FUS -Gen wurde gezeigt, eine der Hauptursachen von sowohl familiären und sporadischen ALS sein . In der Fruchtfliegen , beeinträchtigt die resultierende Neurodegeneration ihre Fähigkeit zu gehen oder klettern , und der Mangel ist auch leicht in der Struktur ihrer Augen sichtbar . Darüber hinaus trägt die Fliegen den defekten FUS -Gen nachweisen Kennzeichen der Krankheit beim Menschen , wie beispielsweise eine altersbedingte Degeneration der Neuronen , Ansammlung von abnormalen Proteinen und einer Abnahme der Lebensdauer.

Auch in der Human ALS-Patienten gesehen , abnormal die krankheitsverursachenden FUS -Protein, das von dem Gen gebildet ist , um das Zytoplasma bewegt anstatt Aufenthalt im Zellkern . Dr. Pandey Labor festgestellt, dass die Blockade dieses abnormale Migration könnte den Krankheitsprozess zu blockieren. All diese Eigenschaften machen die Fliege Modell eine wertvolle Ressource für die Durchführung Drogen-Bildschirme , um Medikamente, die die Wirkung des mutierten Gens zu modifizieren könnten.

"Diese Ergebnisse veranlassen uns, für Medikamente, die im Sinne des defekten FUS -Protein im Zellkern als eine mögliche therapeutische Intervention kann ich helfen? ", Sagt Pandey . " Die Fliege Modell ist eine kostengünstige und schnelle Möglichkeit, viele menschliche Krankheiten wie Krebs zu untersuchen, Alzheimer-Krankheit und Parkinson-Krankheit . Viele biologische Grundprozesse werden auch zwischen Mensch und Fruchtfliegen konserviert , und fast 75% der menschlichen krankheitsverursachende Gene sind vermutlich eine Funktions Partner ( Homolog) in der Fliege , die diese kleine Tiere ein sehr gefügig Modellsystem macht. "

Dr. Pandey die Gruppe festgestellt , dass normale FUS interagiert mit anderen großen menschlichen ALS gebundenen Protein TDP- 43, sondern mutiert FUS interagiert ungewöhnlich normale TDP- 43 . Mutationen in der TDP -43 -Gen wurde auch gefunden, um ALS führen. Interessanterweise haben diese beiden ALS gebundenen Proteine ​​nicht zu beeinflussen, wenn im Kern eingeschlossen .

Nach Angaben der National Institutes of Health , Amyotrophe Lateralsklerose , manchmal auch als Lou -Gehrig-Krankheit , Ist eine schnell fortschreitende, immer tödlich neurologische Erkrankung, die die Nervenzellen (Neuronen) zur Steuerung willkürlichen Muskeln verantwortlich angreift. Die Krankheit gehört zu einer Gruppe von Erkrankungen, wie Motorneuronenerkrankungen, die durch die allmähliche Degeneration und der Tod von Motoneuronen gekennzeichnet sind bekannt. Motoneuronen sind Nervenzellen im Gehirn, Hirnstamm und Rückenmark, die als Steuereinheiten und lebenswichtige Kommunikationsverbindungen zwischen dem Nervensystem und den willkürlichen Muskeln des Körpers dienen. Nachrichten von motorischen Neuronen im Gehirn (sog oberen motorischen Neuronen) werden in Motoneuronen im Rückenmark (genannt unteren Motoneuronen) und von ihnen an bestimmten Muskeln übertragen. Bei ALS sind sowohl die oberen Motoneuronen und die unteren motorischen Neuronen degenerieren oder sterben, aufzuhören, Nachrichten an die Muskeln senden. Kann nicht funktionieren, die Muskeln allmählich abschwächen, verkümmern (Atrophie) und zucken (Faszikulationen). Schließlich wird die Fähigkeit des Gehirns, zu starten und zu steuern, willkürliche Bewegung verloren.

" Unser nächstes Ziel ist es, andere Faktoren wie beispielsweise Proteine ​​oder RNA , die mutierte Formen von FUS Ziel , so dass wir mehr Erkenntnisse über die Krankheitsmechanismen zu identifizieren ", sagte Nicholas Lanson Jr., ein LSUHSC wissenschaftlicher Mitarbeiter und erster Autor des Papiers.

Hinweise:

Die Robert Packard Zentrum für ALS an der Johns Hopkins großzügig Dr. Pandey Labor bei der Entwicklung einer Fruchtfliege Modell ALS finanziert. Nicholas Lanson Jr., Astha Maltare ( LSUHSC ) , Rebecca Smith , J Paul Taylor ( St. Jude-Kinderkrankenhaus) , Ji Ham Kim und Thomas E Lloyd ( Johns Hopkins Medical Center ) sind anderen Mitwirkenden zu dieser Veröffentlichung .

Quelle:
Leslie Capo
Louisiana State University Health Sciences Center