Sicherheit maßgeschneiderter Gene Therapy Nachgewiesene klinische Studien Für Muskeldystrophie

Forscher an der University of North Carolina in Chapel Hill haben gezeigt, dass es sicher ist, Ausschneiden und Einfügen sowie verschiedene Viren in dem Bemühen, das ultimative Fahrzeug für die Gentherapie zu erstellen ist . In einer Phase -I-Studie , die Ermittler keine Nebenwirkungen von der Verwendung eines " chimären " Virus auf Ersatz Gene, die für eine wesentliche Muskel-Protein bei Patienten mit zu liefern Muskeldystrophie .

"Diese Studie zeigt, dass die Gentherapie wird nicht mehr durch die Viren finden wir in der Natur beschränkt und sollte in der nächsten Generation von viralen Delivery-Systemen für die menschliche Gen-Transfer einzuleiten ", sagte Senior Studie Autor R. Jude Samulski , PhD, Professor für Pharmakologie und Leiter der Gene Therapy Center am UNC . Die Studie erschien online in der Zeitschrift Molecular Therapy .

Durch Gentherapie behandeln Wissenschaftler Krankheiten, die durch die Korrektur fehlerhafter Gene eines Patienten. Die meiste Zeit , bringt diese Lösung commandeering ein natürliches System zu infizieren und die Einführung neuer Gene in Zellen ; Damit das Virus . Aber selbst wenn es viele von relativ harmlosen Viren für diesen Zweck verfügbar sind, sind keine von ihnen für die Gentherapie geeignet.

Anstatt sich auf die Natur, Samulski und seine Kollegen beschlossen, ihren Traum Gentherapie -Virus im Labor zu konstruieren . Zuerst wählten sie den Adeno-assoziierten Virus oder AAV , ein kleines nicht-pathogenen Virus, das die meisten Menschen sind an einem gewissen Punkt im Leben ausgesetzt ist. Dann nahmen sie ihre Lieblings- Attribute aus verschiedenen Formen von AAV - wie AAV Typ 1 die Fähigkeit, in den Muskel zu schleichen , und AAV Typ 2 die sichere Erfolgsbilanz - und kombiniert sie zu einem " chimären " Virus. In der ersten Studie dieser Form der Gentherapie, gaben die Forscher sechs Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) dieses neue Virus . X-chromosomal vererbte Erkrankung , wirkt sich auf einem DMD in 4000 neugeborenen Jungen.

Das Virus wurde entwickelt, um das Dystrophin-Gen , das bei Patienten mit Muskeldystrophie fehlt enthalten und ist die letzte Ursache der Krankheit progressive Muskelschwäche. Die Ersatz -Gene wurden in den Bizeps in einen Arm eingespritzt und ein Placebo wurden in den anderen Arm von jedem der Patienten injiziert. Die Forscher waren in der Lage, die neuen Gene in allen mit der Gentherapie behandelten Patienten zu erkennen , aber keine Immunantwort .

Als sie sich zu bewegen auf die nächste Phase der klinischen Studien , sagt Samulski sie sorgfältig zu überlegen, wie am besten , um die Vektoren für die Gentherapie für die Patienten zu verabreichen. Ausreichend mit Ersatz von Genen in eine therapeutische Wirkung könnte größeren Dosen an Virus , was wiederum eine unerwünschte Immunantwort hervorzurufen, erforderlich. So die Forscher untersuchen eine Reihe von verschiedenen Optionen, darunter mit einem neuen Hochdruck- Technik, die von William J. Powers , MD, Professor und Vorsitzender der Neurologie an der UNC entwickelt , berichtete im vergangenen Juli in der gleichen Zeitschrift , um das Virus in den Muskel zu bekommen niedrigeren Dosen .