Spinale Muskelatrophie Behandlung Fortschritte mit Stammzellen
Regenerative Medizin Institut Forschung wirft neues Licht auf den Zelltod in einer gemeinsamen , tödliche Erbkrankheit, bei Kindern , was darauf hindeutet, Wege zur potenziellen Behandlung
Das Cedars-Sinai Regenerative Medizin Institut Forschung auf, wie Motor -Neuron- Zell- Tod bei Patienten mit auftritt Pionier Spinale Muskelatrophie Und bietet einen wichtigen Anhaltspunkt bei der Ermittlung von potenziellen Medikamenten , diese führende genetische Todesursache bei Säuglingen und Kleinkindern zu behandeln.
Die Studie, veröffentlicht in der 19. Juni Online-Ausgabe veröffentlicht PLoS ONEErstreckt sich die Arbeit des Instituts zu pluripotenten Stammzellen verwenden, um eine pharmazeutische Behandlung für spinale Muskelatrophie oder SMA , eine genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung, die zu Muskelschwund und Schwäche zu finden.
"Mit diesem neuen Verständnis darüber, wie Motoneuronen sterben in spinale Muskelatrophie Patienten sind wir einen wichtigen Schritt näher zu identifizieren Medikamente, die rückgängig zu machen oder zu verhindern , diesen Prozess kann ", sagte Clive Svendsen , PhD, Direktor des Cedars-Sinai Regenerative Medizin Institut .
Svendsen und sein Team haben diese Krankheit für einige Zeit untersucht. Im Jahr 2009 veröffentlichte Nature eine Studie von Svendsen und seine Kollegen beschreiben, wie Hautzellen eines Patienten mit der Erkrankung entnommen wurden verwendet, um Nervenzellen des gleichen genetischen Make-up und Eigenschaften von den in der Störung betroffen zu generieren; Dies schuf eine " Krankheit -in- ein - Schüssel " , die als Modell für die Entdeckung neuer Medikamente dienen könnte.
Da die Krankheit ist einzigartig für den Menschen , zu den bisherigen Methoden der Vorhersage , wie sie beim Menschen auftritt beschäftigen dieser Ansatz war unzuverlässig gewesen . In der Forschung veröffentlicht PLoS ONE, An das Team reproduziert dieses Modell mit Hautzellen von mehreren Patienten , wobei sie in der Zeit zurück zu einer pluripotenten Stammzellzustand( iPS-Zellen ) , und dann fahren sie weiterzuleiten , um die kranken Patienten-spezifischen motorischen Neuronen zu untersuchen.
Kinder mit dieser Erkrankung geboren haben eine genetische Mutation, die nicht zulässt, dass die motorischen Nervenzellen , eine kritische Protein notwendig für sie herstellen , zu überleben. Die Studie ergab, diese Zellen durch Apoptose sterben - die gleiche Form des Zelltods , wenn der Körper eliminiert alte auftritt, unnötige und kranken Zellen . Als Motor Neuron Zelltod voranschreitet, Kinder mit der Krankheit Erfahrung zunehmende Lähmung und schließlich zum Tod . Es gibt keine wirksame Behandlung jetzt für diese Krankheit. Schätzungsweise ein in 35 auf eine in 60 Menschen sind Träger und etwa 100.000 Neugeborenen haben die Bedingung.
" Jetzt gehen wir diese Motoneuronen ( von mehreren Kindern mit der Krankheit und in ihrem pluripotenten Zustand ) und Screening- Verbindungen, die diese Zellen zu retten und erstellen können , die das Protein , die erforderlich sind , um zu überleben ", sagte Dhruv sareen , Direktor des Cedars-Sinai Induced pluripotente Stammzellen Core Facility und Hauptautor der Studie. " Diese Studie ist ein wichtiger Schritt für uns in Richtung der richtigen Arten von Verbindungen, die wir hoffen, wird wirksam im Modell führen . - Und dann in klinischen Studien wiedergegeben werden " Die Studie wurde teilweise durch ein $ 1.900.000 Werkzeuge und Technologie Zuschuss von der California Institute für Regenerative Medizin an der Entwicklung neuer Tools und Technologien , um pharmazeutische Entdeckungen für diese Krankheit zu helfen sollen finanziert.