Patienten gewonnenen Stammzellen erfolgreich Transplantation in Mäuse mit Muskeldystrophie
Stammzellen, die aus Patienten mit einer seltenen Form von Muskeldystrophie wurden erfolgreich in Mäusen durch die gleiche Form Dystrophie betroffen transplantiert , die nach einer neuen Studie veröffentlicht Science Translational Medicine .
Zum ersten Mal haben Wissenschaftler Muskeldystrophie Patienten -Fibroblastenzellen (common Zellen in Bindegewebe ) in Stammzellen gedreht und dann differenziert sie in Muskelvorläuferzellen . Die Muskelzellen wurden genetisch modifiziert und in Mäuse transplantiert.
Die neue Technik , die zunächst an der San Raffaele Scientific Institute in Mailand entwickelt und an der UCL abgeschlossen war, könnte in Zukunft zur Behandlung von Patienten mit Gliedergürtel- Muskeldystrophie ( eine seltene Form , in der die Schultern und Hüften sind in erster Linie betroffen sind) verwendet werden, und möglicherweise andere Formen von Muskeldystrophien .
Muskeldystrophien sind genetische Störungen in erster Linie Auswirkungen auf die Skelettmuskulatur , die Mobilität stark beeinträchtigt und in schweren Fällen , Atemwegs- und Herzfunktionsstörungen führen. Es gibt keine wirksame Behandlung , auch wenn einige neue Ansätze in die klinische Prüfung einschließlich Zelltherapie.
In dieser Studie konzentrierten Wissenschaftler genetischen Modifizierung einer Zelltyp genannt mesoangioblast , die aus Blutgefäßen stammt und wurde in früheren Studien gezeigt, dass bei der Behandlung von potentiellen Muskeldystrophie haben . Allerdings fanden die Autoren , dass sie eine ausreichende Anzahl von Mesoangioblasten von Patienten mit Gliedergürteldystrophie nicht erhalten, weil die Muskeln der Patienten wurden aus diesen Zellen verarmt ist.
Stattdessen Wissenschaftler in dieser Studie " umprogrammiert " erwachsenen Zellen von Patienten mit Gliedergürtel- Muskeldystrophie in Stammzellen und konnten sie zu veranlassen , in mesoangioblast -ähnlichen Zellen zu differenzieren. Nachdem diese " Stammvater " Zellen, die genetisch mit einem viralen Vektor korrigiert , sie in Mäusen mit Muskeldystrophie, wo sie referenziert - in auf beschädigten Muskelfasern injiziert.
Die Forscher zeigten auch, dass , wenn die gleichen Muskelvorläuferzellenwurden aus Mäusen die transplantierten Zellen verstärkt beschädigte Muskeln und aktivieren die dystrophischen Mäuse länger auf einem Laufband als dystrophischen Mäusen , die die Zellen nicht erhalten haben, ausgeführt werden.
Dr. Francesco Saverio Tedesco, UCL Zell
" Diese Technik kann in der Zukunft nützlich zur Behandlung von Gliedergürtel- Muskeldystrophie , und vielleicht andere Formen von Muskeldystrophie . "
Professor Giulio Cossu , ein anderer UCL Autor , sagte: " Diese Vorgehensweise ist sehr vielversprechend , aber es müssen energisch validiert , bevor sie in einer klinischen Umgebung übersetzt werden , auch unter Berücksichtigung , dass die klinische Sicherheit für diese" umprogrammiert "Stammzellen noch nicht für jede Krankheit nachgewiesen. "