Stammzellen aus Muskeldystrophie Patienten in Mäuse transplantiert

Wissenschaftler haben es geschafft , erfolgreich zu trans Stammzellen von Patienten mit einer seltenen Form der Muskeldystrophie bei Mäusen , die aus der gleichen Form der Muskeldystrophie litt .

Eine neue Studie veröffentlicht in Science Translational Medicineoffenbart, dass Forscher haben zum ersten Mal gelang Fibroblastzellen drehen , dh gemeinsame Zellen in Bindegewebe, aus Muskeldystrophie Patienten in Stammzellen und anschließend in den Muskel -Vorläuferzellen dieser Zellen verändert . Nach dem Ändern der Muskelvorläuferzellengenetisch , transplantierten die Forscher sie in Mäusen.

In Zukunft könnte diese neue Technik verwendet, um Patienten mit dem seltenen Zustand der Gliedergürtel- Muskeldystrophie, das betrifft vor allem die Schultern und Hüften , und vielleicht andere Arten von Muskeldystrophien behandeln. Die Methode wurde zunächst in Mailand im San Raffaele Scientific Institute entwickelt und an der UCL abgeschlossen .


 Muskeldystrophie ist eine genetische Erkrankung , die in der Regel wirkt sich auf die Skelettmuskulatur .Die Bedingung führt zu Mobilität stark eingeschränkt und kann in schweren Fällen, in respiratorische und Herzfunktionsstörung führen. Derzeit gibt es keine wirksame Behandlung für den Zustand . Eine Reihe von neuen potenziellen Therapien, einschließlich Zelltherapie , treten in klinischen Studien.

Die Wissenschaftler dieser Studie konzentriert ihre Forschung auf die genetische Modifizierung Mesoangioblasten , dh eine sich selbst erneuernde Zelle, die von der dorsalen Aorta stammt und differenziert sich in den meisten mesodermalen Gewebe, die das Potenzial zur Behandlung von Muskeldystrophie in früheren Studien nachgewiesen .

Da die Muskeln von Patienten mit Muskeldystrophie aus mesonangioblasts erschöpft , konnten die Forscher nicht in der Lage , eine ausreichende Anzahl dieser Zellen von Patienten mit Gliedergürtel- Muskeldystrophie zu erhalten, und deshalb " umprogrammiert " adulten Zellen dieser Patienten in Stammzellen, die aktiviert sie, um sie aufzufordern, in mesoangioblast ähnliche Zellen zu differenzieren. Die Mannschaft eines genetisch korrigiert diese " Progenitor -Zellen unter Verwendung eines viralen Vektors , und injiziert sie in Mäusen mit Muskeldystrophie so dass die Zellen gezielt beschädigt Muskelfasern.

In einem Mäuse -Studie , der gleiche Prozess gezeigt, dass dystrophischen Mäusen konnten auf einem Laufband länger eine längere Zeit als dystrophischen Mäusen , die die Zellen nicht erhalten haben, ausgeführt werden.

Forschungsleiter, Dr. Francesco Saverio Tedesco, von UCL Zell



" Dies ist ein großer Beweis der Konzeptstudie . Wir haben gezeigt, dass wir die begrenzte Anzahl von Patienten Muskelstammzellen mit induzierten pluripotenten Stammzellen zu umgehen und dann erzeugen eine unbegrenzte Anzahl von genetisch korrigierten Vorläuferzellen . "

Professor Giulio Cossu , ebenfalls Autor bei UCL , geschlossen :



" Diese Technik kann in der Zukunft nützlich zur Behandlung von Gliedergürtel- Muskeldystrophie , und vielleicht andere Formen von Muskeldystrophie . Dieses Verfahren ist sehr vielversprechend , aber es müssen strenuously validiert , bevor sie in einer klinischen Umgebung umgesetzt werden , auch unter Berücksichtigung dass die klinische Sicherheit für diese " umprogrammiert " Stammzellen ist noch nicht für jede Krankheit nachgewiesen. "


Geschrieben von Petra Rattue