Suche Für degenerative Krankheit Kuren Aided Durch neue Forschungsmodell , das Könnte Foster Lou-Gehrig- , Paget- , Demenz Durchbruch

Die Bemühungen um die Behandlung von Erkrankungen wie Lou -Gehrig-Krankheit . Paget -Krankheit , Einschlusskörper- Myopathie und Demenz erhält starke Impulse von einem neuen Forschungs Modell von UC Irvine Forscher erhalten .

Das Team um Kinderarzt Dr. Virginia Kimonis geführt hat, die einen genetisch veränderten Maus , die viele der klinischen Symptome von Erkrankungen des Menschen weitgehend durch Mutationen im so genannte Valosin haltige Protein ausgelöst weist entwickelt.

Das Mausmodell lassen die Forscher untersuchen, wie diese jetzt - unheilbaren , degenerativen Erkrankungen Fortschritte in vivo und eine Plattform für translationale Studien, die zu lebensrettenden Behandlungen führen könnte.

"Derzeit gibt es keine wirksamen Therapien für VCP -assoziierten Erkrankungen und verwandten neurodegenerativen Erkrankungen ", sagte Kimonis , Professor für Kinderheilkunde , die in der Genetik und des Stoffwechsels spezialisiert . " Dieses Modell wird deutlich wecken neue Ansätze in Richtung auf die Schaffung von neuen Behandlungsstrategien gerichtet Forschung. "

Sie und ihr Team berichtet Entdeckung online PLoS ONE, Ein Peer-Review , Open-Zugang Zeitschrift .

Die UCI Forscher - von der Kinderheilkunde , Neurologie, Pathologie und Strahlenwissenschaften - speziell gezüchtet erstmals eine " Knock-in " Maus in dem die normale VCP -Gen wurde mit einem mit dem gemeinsamen R155H Mutation bei Menschen mit VCP bedingten Krankheiten gesehen ersetzt. Anschließend zeigten diese Mäuse den gleichen Muskel, Gehirn und Rückenmark Pathologie und Knochenanomalien , wie diese Patienten.

VCP ist Teil eines Systems, das Zellgesundheit unterhält durch den Abbau und Wegräumen alte und beschädigte Proteine ​​, die nicht mehr notwendig sind. Mutationen im Gen VCP stören den Abriss , und als Ergebnis kann überschüssiges und anormale Proteine ​​in Muskeln, Knochen und Gehirnzellen aufzubauen . Diese Proteine ​​bilden Klumpen, die mit normalen Funktionen der Zellen stören und zu einer Reihe von Störungen führen.

Eine weitere Studie, die Mitglieder dieser Gruppe durchgeführt - und in der Fachzeitschrift Zelltod- Gebrauch gemacht dieser genetisch veränderte Mäuse , die Entwicklung des Lou -Gehrig-Krankheit zu untersuchen, oder ALS . Die Forscher unter Leitung von Dr. Hong Yin und Dr. Johannes Weiss in OGA Neurologische Klinik geführt , dokumentiert langsamer , umfangreiche pathologische Veränderungen im Rückenmark eine bemerkenswerte Ähnlichkeit mit Veränderungen in anderen Tiermodellen von ALS als auch bei menschlichen Patienten beobachtet. ALS Forschung wird gegenwärtig durch eine geringe Zahl von Tiermodellen , bei denen die Krankheitsprozesse untersucht werden kann begrenzt.

Genetisch veränderte Mäuse sind zu wichtigen Forschungsmodelle bei den Bemühungen um menschliche Krankheiten zu heilen . Mäuse gezüchtet , um das Gehirn Pathologie zeigen Alzheimer-Krankheit Beispielsweise haben sich dramatisch beschleunigt das Rennen zu neuen Behandlungsmethoden zu fördern - ein solches Modell wurde auf UCI entwickelt. Und viele Krebstherapien wurden erstellt und getestet mit gentechnisch veränderten Mäusen .