Präklinische Muskeldystrophie Daten zeigt Versprechen
Cedars-Sinai Heart Institute Forscher haben herausgefunden , dass eine experimentelle Verbindung kann einen Beitrag zur Eindämmung der schwächenden Auswirkungen der Muskeldystrophie durch die Wiederherstellung normaler Blutfluss zu den Muskeln durch die genetische Störung betroffen.
Die Forscher untersuchten HCT 1026 , einen neuen Typ von Molekülen , bei denen Stickstoffmonoxid chemisch an ein Standard-Anti - Entzündungsmittel befestigt , in einem präklinischen Modell von Muskeldystrophie . Die Ergebnisse legen nahe HCT 1026 kann vorteilhaft zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie , die in der frühen Kindheit beginnt sein und Becker-Muskeldystrophie , die oft tritt später im Erwachsenenalter.
Erste Ergebnisse wurden im April 2012 im experimentellen Biologie Tagung vorgestellt und nun die vollständige Studie wird im Amtsblatt Public Library of Science ( PLoS ONE) Und ist online verfügbar.
Beide Formen der Muskeldystrophie werden durch Probleme mit einem Protein namens Dystrophin , die Erhaltung einer gesunden Muskeln hilft verursacht . Wenn Patienten weniger Dystrophin-Protein oder wenn ihre Körper produziert Dystrophin-Protein , das nicht richtig funktioniert , können die Muskeln nicht richtig funktionieren und schließlich zu dauerhaft beschädigt . Wie erkrankten Muskeln schwächen im Laufe der Zeit können Patienten nach und nach ihrer Fähigkeit, gehen, sitzen oder benutzen ihre Muskeln auf andere Weise zu verlieren. Es gibt keine Heilung jetzt beiden Formen der Erkrankung.
" Es besteht ein dringender ungedeckten Bedarf an weiteren effektiven Behandlungsmöglichkeiten dieser verheerenden Krankheit ", sagte Ronald G. Victor , MD, Direktor des Cedars-Sinai -Zentrum für Bluthochdruck im Cedars-Sinai Heart Institute und dem Burns und Allen Lehrstuhl für Kardiologie Forschung . "Wenn wir den Blutfluss in Muskeldystrophie -Patienten zu verbessern, können wir in der Lage , einige Muskelfunktion über einen längeren Zeitraum zu bewahren. "
HCT 1026 dramatisch verbessert die Durchblutung in den Muskeln während des Trainings von Dystrophin -defizienten Mäusen , die den gleichen genetischen Defekt wie Menschen gemeinsam genutzt , fand Cedars-Sinai -Forscher . Die Verbindung kann dies durch die Bereitstellung von Stickstoffoxid, einer Schlüsselmolekül in vielen physiologischen Funktionen beteiligt und zu reduzierten Ebenen in dystrophischen Muskeln gefunden erreicht haben .
Die Verbindung vollständig restauriert Blutfluss in betroffenen Muskeln innerhalb des ersten Monats der Behandlung und die Wirkung wurde komplett für drei Monate anhalt ohne nennenswerte Nebenwirkungen.
Autoren der Studie sagte, die Ergebnisse sind ein Schritt in die Suche, um eine wirksame Behandlung für Muskeldystrophie , die Muskeln reduzieren Verschwendung sowie das Fortschreiten der Krankheit zu finden.
"Aufgrund unserer bisherigen Arbeit , denken wir, die Fähigkeit der HCT 1026 Stickstoffmonoxid frei ist der Schlüssel für die Wiederherstellung Muskeldurchblutungin Dystrophin -defizienten Mäusen ", sagte Gail Thomas , PhD, ein führender Autor der Cedars-Sinai -Studie . " HCT 1026 ist eine interessante Prototyp, der uns, das Potenzial dieser Familie von Molekülen in Muskeldystrophien zu untersuchen. Während wir erwarten nicht, dass diese Stickoxid - spendende Verbindungen , um die Krankheit zu heilen erlaubt, ist unsere Hoffnung , dass die verbesserte Durchblutung könnte Muskel reduzieren Müdigkeit und Verletzungen , so dass Patienten , aktiver zu sein , während die Verlangsamung der Verlust wichtiger Muskel. "