Potenzielle Muskeldystrophie Behandlung

Wissenschaftler haben entdeckt, dass die Injektion eine neue humane Protein in Muskeln von Duchenne betroffen Muskeldystrophie erhöht die Größe und Festigkeit, Befunde, die auf eine Therapie entsprechend dem Gebrauch von Insulin bei Diabetikern führen könnte. Diese Ergebnisse wurden in der veröffentlichten Proceedings of the National Academy of SciencesDr. Julia von Maltzahn und Dr. Michael Rudnicki , der Ottawa- Wissenschaftler, der Muskel-Stammzellen von Erwachsenen entdeckt.

"Das ist eine beispiellose und dramatische Wiederherstellung der Muskelkraft ", sagt Dr. Rudnicki , ein leitender Wissenschaftler und Direktor für die Regenerative Medizin Programm und Sprott Zentrum für Stammzellforschung am Ottawa Hospital Research Institute. Er ist auch ein Canada Research Chair in Molekulargenetik und Professor in der Fakultät für Medizin an der University of Ottawa .

"Wir wissen aus unserer bisherigen Arbeit , die dieses Protein , genannt Wnt7a , fördert das Wachstum und die Reparatur von gesunden Muskelgewebe. In dieser Studie zeigen wir die gleichen Arten von Verbesserung in einem Mausmodell der Duchenne-Muskeldystrophie . Wir fanden, dass Wnt7a Injektionen erhöhte Muskel Stärke fast zweifache , auf nahezu normale Niveaus . Wir fanden auch, dass die Größe der Muskelfaser erhöht und es war weniger Muskelschädigung , verglichen mit Mäusen, Wnt7a nicht gegeben. "

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine genetische Erkrankung , die einer von jeweils 3.500 männlichen Neugeborenen betroffen . In Kanada , alle Arten von Muskeldystrophie bei mehr als 50.000 Menschen . Die Krankheit schreitet oft zu einem Zustand, in dem die Muskeln so erschöpften , dass die Person stirbt aufgrund einer Unfähigkeit zu atmen. Für Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie , dies in der Regel in ihren 20er oder 30er Jahren .

"Das ist auch spannend , weil wir denken, es ist ein therapeutischer Ansatz, der andere Muskel - Verschwendung von Krankheiten anwenden konnte ", sagt Dr. Rudnicki .

Dr. Rudnicki Labor ist ein weltweit führendes Unternehmen in der Forschung über Muskel-Stammzellen . Sie haben wesentlich zu unserem Verständnis , wie diese Zellen arbeiten auf molekularer Ebene beigetragen. Diese Grundlagenforschung , die in Ohri der multidisziplinären Umfeld der Zusammenarbeit mit Klinikern nimmt , führte zur Identifizierung von Wnt7a als aussichtsreicher Kandidat für Menschen mit dieser Muskelschwund -Krankheit zu helfen.

Biotechnologie Partner Fate Therapeutics entwickelt derzeit Wnt7a basierte Wirkstoffkandidaten für die Behandlung von Muskeldystrophie und Atrophie. Präklinische Einschätzungen sind im Gange und das Unternehmen plant, klinische Studien in naher Zukunft beginnen.